利用血栓弹力图进行个体化血友病旁路剂治疗
2024年9月24日 更新者：Guy Young、Children's Hospital Los Angeles
在有抑制物的血友病患者中使用 TEG 进行个体化旁路剂治疗
该试点研究将调查血栓弹力图 (TEG) 的使用，以确定用于控制儿童和成人重度血友病 A 患者出血的主要旁路剂。
该研究将评估每位参与患者的每种可用旁路剂（FEIBA 和 rFVIIa）的 TEG 概况，然后确定哪种药物提供了 TEG 测量的最稳健的凝块形成。 该研究将包括筛选访视和 2-4 次药代动力学研究，以根据 TEG 结果确定“最佳”旁路剂。 然后将为患者分配旁路剂和剂量以治疗其出血事件（预防或按需）。 然后将对每位患者进行为期 6 个月的随访，以监测其旁路剂被修改的那些患者的短期安全性。
研究概览
详细说明
目前，没有实验室检测可以评估统称为旁路剂的可用药物的药物活性，这会对治疗医生管理这些患者的能力产生负面影响，从而使给药方案的决定需要反复试验。 FEIBA 和重组活化因子 VII (rFVIIa) 这两种药物都被批准用于治疗抑制物患者的出血，并采用基于临床试验的推荐给药方案。 然而，医生和患者对其他给药方案进行了大量“试验”。
该项目的目标是证明 TEG 是一种优秀的生物标志物，可用于预测、管理和个性化 FEIBA 和 rFVIIa 治疗这一罕见且难以治疗的患者群体。
研究类型
介入性
阶段
- 不适用
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 至 70年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男性，4-60 岁，包括预防或按需治疗
- 具有活性滴度抑制剂 (> 0.6 BU) 的血友病诊断
- 愿意根据研究方案改变他们的治疗方案
排除标准：
- 具有抑制物的 A 型血友病以外的出血性疾病
- 血小板减少症（血小板计数 <100,000K/µL）
- 研究者认为会使受试者不适合入组的任何并发的具有临床意义的重大疾病
- 在过去 30 天内参加过涉及研究药物的临床研究
- 筛选前 30 天内或研究期间计划进行大手术
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：具有抑制物的严重血友病 A 受试者
年龄在 4 至 70 岁之间的被诊断患有严重血友病 A 并具有抑制物且目前正在接受预防或按需治疗的男性将被纳入。
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血栓弹力图 (TEG) 将用于确定用于治疗具有抑制物的严重血友病 A 受试者的“最佳”旁路剂。
患者将被指定用于治疗其出血事件的旁路剂和剂量，随后将被随访 6 个月以确定他们的年出血率。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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使用血栓弹力图确定最佳旁路剂的形成凝块的弹性特性
大体时间：6个月
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本研究将评估 TEG 指导的个体化旁路剂治疗具有抑制物的严重 A 型血友病患者出血的可行性。
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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凝血酶生成测定法测量凝块形成过程中凝血酶的形成
大体时间：6个月
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将进行凝血酶生成测定，以提供更多证据支持 TEG 指导的旁路剂治疗个体化。
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6个月
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发生治疗相关不良事件的参与者人数
大体时间：1年
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该研究将监测旁路剂治疗已被修改的患者的短期安全性。
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Guy Young, MD、Children's Hospital Los Angeles
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年1月1日
初级完成 (估计的)
2019年1月1日
研究完成 (估计的)
2019年1月1日
研究注册日期
首次提交
2016年12月19日
首先提交符合 QC 标准的
2016年12月21日
首次发布 (估计的)
2016年12月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年9月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年9月24日
最后验证
2024年9月1日
更多信息
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