Individualizzare la terapia con agenti bypassanti per l'emofilia utilizzando la tromboelastografia
Individualizzazione della terapia con agenti bypassanti che utilizza TEG nei pazienti con emofilia con inibitori
Questo studio pilota esaminerà l'uso del tromboelastografo (TEG) per determinare l'agente di bypass primario per la gestione del sanguinamento nei bambini e negli adulti affetti da emofilia A grave con inibitori.
Lo studio valuterà il profilo TEG per ciascuno degli agenti bypassanti disponibili (FEIBA e rFVIIa) in ciascun paziente partecipante, che determinerà quindi quale agente fornisce la formazione di coaguli più robusta misurata dal TEG. Questo studio consisterà in una visita di screening e 2-4 studi di farmacocinetica per determinare il "migliore" agente bypassante sulla base dei risultati del TEG. Ai pazienti verrà quindi assegnato l'agente bypassante e la dose per il trattamento dei loro episodi emorragici (profilassi o su richiesta). Ogni paziente verrà quindi seguito per un periodo di 6 mesi per monitorare la sicurezza a breve termine di quei pazienti il cui agente bypassante è stato modificato.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Attualmente, non esistono test di laboratorio in grado di valutare l'attività farmaceutica degli agenti disponibili noti collettivamente come agenti bypassanti, il che influisce negativamente sulla capacità del medico curante di gestire questi pazienti, lasciando le decisioni sul regime di dosaggio a tentativi ed errori. Entrambi gli agenti, FEIBA e fattore VII attivato ricombinante (rFVIIa), sono approvati per il trattamento del sanguinamento nei pazienti inibitori con regimi posologici raccomandati basati su studi clinici. Tuttavia, una quantità significativa di "sperimentazione" con altri regimi di dosaggio viene utilizzata da medici e pazienti.
L'obiettivo di questo progetto è dimostrare che il TEG è un eccellente biomarcatore per prevedere, gestire e personalizzare il trattamento con FEIBA e rFVIIa di questa popolazione di pazienti rari e difficili da trattare.
Tipo di studio
Fase
- Non applicabile
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschi, 4-60 anni, inclusi in Profilassi o Trattamento On-Demand
- Diagnosi di emofilia con inibitori del titolo attivi (> 0,6 BU)
- Disposto a modificare il proprio regime di trattamento in base al protocollo di studio
Criteri di esclusione:
- Disturbi della coagulazione diversi dall'emofilia A con inibitori
- Trombocitopenia (conta piastrinica <100.000 K/µL)
- Qualsiasi malattia grave concomitante clinicamente significativa che, a parere dello sperimentatore, renderebbe il soggetto non idoneo all'arruolamento
- Partecipazione negli ultimi 30 giorni a uno studio clinico che coinvolge farmaci sperimentali
- Intervento chirurgico importante pianificato entro 30 giorni prima dello screening o durante il periodo di studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Altro: Soggetti con emofilia A grave con inibitori
Saranno arruolati maschi di età compresa tra 4 e 70 anni con diagnosi di emofilia A grave con inibitori che sono attualmente trattati con profilassi o trattamento su richiesta.
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Il tromboelastografo (TEG) sarà utilizzato per determinare il "migliore" agente bypassante per la gestione di soggetti con emofilia A grave con inibitori.
Ai pazienti verrà assegnato quell'agente bypassante e la dose per il trattamento dei loro episodi di sanguinamento e successivamente saranno seguiti per un periodo di 6 mesi per determinare il loro tasso annuale di sanguinamento.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Proprietà elastiche di un coagulo in formazione utilizzando il tromboelastografo per determinare il miglior agente bypassante
Lasso di tempo: 6 mesi
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Questo studio valuterà la fattibilità dell'individualizzazione guidata da TEG del trattamento dell'agente bypassante del sanguinamento per i pazienti con emofilia A grave con inibitori.
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Saggio di generazione della trombina che misura la formazione di trombina durante la formazione del coagulo
Lasso di tempo: 6 mesi
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Saranno eseguiti test di generazione della trombina per fornire ulteriori prove a supporto dell'individualizzazione guidata da TEG del trattamento con agenti bypassanti.
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6 mesi
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: 1 anno
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Lo studio monitorerà la sicurezza a breve termine dei pazienti il cui trattamento con agenti bypassanti è stato modificato.
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Guy Young, MD, Children's Hospital Los Angeles
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CHLA-16-00501
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