Individualizando a terapia do agente de bypass da hemofilia utilizando a tromboelastografia
Individualizando a terapia com agentes de bypass utilizando TEG em pacientes hemofílicos com inibidores
Este estudo piloto investigará o uso do tromboelastógrafo (TEG) para determinar o agente de bypass primário para o controle do sangramento em crianças e adultos com hemofilia A grave com inibidores.
O estudo avaliará o perfil de TEG para cada um dos agentes de bypass disponíveis (FEIBA e rFVIIa) em cada paciente participante, o que determinará qual agente fornece a formação de coágulo mais robusta medida pelo TEG. Este estudo consistirá em visita de triagem e 2-4 estudos farmacocinéticos para determinar o "melhor" agente de bypass com base nos resultados do TEG. Os pacientes receberão então o agente de bypass e a dose para o tratamento de seus episódios hemorrágicos (profilaxia ou sob demanda). Cada paciente será então acompanhado por um período de 6 meses para monitorar a segurança de curto prazo daqueles pacientes cujo agente de bypass foi modificado.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Atualmente, não há ensaios laboratoriais que possam avaliar a atividade farmacêutica dos agentes disponíveis conhecidos coletivamente como agentes de bypass, o que afeta negativamente a capacidade do médico assistente de lidar com esses pacientes, deixando as decisões sobre o regime de dosagem para tentativa e erro. Ambos os agentes, FEIBA e fator VII ativado recombinante (rFVIIa), são aprovados para o tratamento de sangramento em pacientes com inibidores com regimes de dosagem recomendados baseados em ensaios clínicos. No entanto, uma quantidade significativa de "experimentação" com outros regimes de dosagem é usada por médicos e pacientes.
O objetivo deste projeto é demonstrar que o TEG é um excelente biomarcador para prever, gerenciar e individualizar o tratamento com FEIBA e rFVIIa dessa população de pacientes rara e difícil de tratar.
Tipo de estudo
Estágio
- Não aplicável
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens, 4-60 anos, inclusive em profilaxia ou tratamento sob demanda
- Diagnóstico de Hemofilia com títulos ativos de inibidores (> 0,6 BU)
- Disposto a alterar seu regime de tratamento de acordo com o protocolo do estudo
Critério de exclusão:
- Distúrbio(s) hemorrágico(s) diferente(s) da hemofilia A com inibidores
- Trombocitopenia (contagem de plaquetas <100.000 K/µL)
- Qualquer doença grave concomitante clinicamente significativa que, na opinião do investigador, tornaria o sujeito inadequado para inscrição
- Participação nos últimos 30 dias em um estudo clínico envolvendo medicamentos em investigação
- Cirurgia de grande porte planejada dentro de 30 dias antes da triagem ou durante o período do estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: Indivíduos com hemofilia A grave com inibidores
Serão inscritos homens de 4 a 70 anos com diagnóstico de hemofilia A grave com inibidores que estão atualmente tratados com profilaxia ou tratamento sob demanda.
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O tromboelastógrafo (TEG) será usado para determinar o "melhor" agente de bypass para o manejo de indivíduos com hemofilia A grave com inibidores.
Os pacientes receberão esse agente de bypass e dose para o tratamento de seus episódios hemorrágicos e subsequentemente serão acompanhados por um período de 6 meses para determinar sua taxa anual de sangramento.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Propriedades elásticas de um coágulo em formação usando tromboelastógrafo para determinar o melhor agente de bypass
Prazo: 6 meses
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Este estudo avaliará a viabilidade da individualização guiada por TEG do tratamento com agente de bypass de sangramento para pacientes com hemofilia A grave com inibidores.
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Ensaio de geração de trombina medindo a formação de trombina durante a formação do coágulo
Prazo: 6 meses
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Ensaios de geração de trombina serão realizados para fornecer evidências adicionais que apoiem a individualização guiada por TEG do tratamento com agente de bypass.
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6 meses
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento
Prazo: 1 ano
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O estudo monitorará a segurança de curto prazo de pacientes cujo tratamento com agente de bypass foi modificado.
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1 ano
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Guy Young, MD, Children's Hospital Los Angeles
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CHLA-16-00501
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
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