Thromboelastography를 활용한 혈우병 우회제 요법의 개별화
억제제를 사용하는 혈우병 환자에서 TEG를 활용한 우회제 치료의 개별화
이 파일럿 연구는 억제제를 사용하는 어린이 및 성인 중증 혈우병 A 환자의 출혈 관리를 위한 1차 우회제를 결정하기 위해 혈전탄력측정기(TEG)의 사용을 조사할 것입니다.
이 연구는 각 참여 환자에서 사용 가능한 각 우회제(FEIBA 및 rFVIIa)에 대한 TEG 프로필을 평가한 다음 TEG에 의해 측정된 가장 강력한 응고 형성을 제공하는 제제를 결정할 것입니다. 이 연구는 TEG 결과에 기초하여 "최고의" 우회제를 결정하기 위한 스크리닝 방문 및 2-4회의 약동학 연구로 구성될 것입니다. 그런 다음 환자는 출혈 에피소드의 치료를 위해 해당 바이패스 제제 및 용량을 할당받게 됩니다(예방 또는 주문형). 그런 다음 각 환자를 6개월 동안 추적하여 바이패스 제제가 변경된 환자의 단기 안전성을 모니터링합니다.
연구 개요
상세 설명
현재, 집합적으로 바이패싱 제제로 알려진 이용 가능한 제제의 약학적 활성을 평가할 수 있는 실험실 분석이 없으며, 이는 이러한 환자를 관리하는 치료 의사의 능력에 부정적인 영향을 미치고 투약 요법에 대한 결정을 시행 착오에 맡깁니다. FEIBA와 재조합 활성화 인자 VII(rFVIIa) 제제는 모두 임상 시험을 기반으로 한 권장 투여 요법으로 억제제 환자의 출혈 치료용으로 승인되었습니다. 그러나 의사와 환자는 다른 투약 요법으로 상당한 양의 "실험"을 사용합니다.
이 프로젝트의 목표는 TEG가 이 희귀하고 치료하기 어려운 환자 집단의 FEIBA 및 rFVIIa로 치료를 예측, 관리 및 개별화하기 위한 탁월한 바이오마커임을 입증하는 것입니다.
연구 유형
단계
- 해당 없음
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 남성, 4-60세, 예방 또는 주문형 치료 포함
- 활성 역가 억제제(> 0.6 BU)를 사용한 혈우병 진단
- 연구 프로토콜에 따라 치료 요법을 변경할 의향이 있음
제외 기준:
- 억제제가 있는 A형 혈우병 이외의 출혈 장애
- 혈소판 감소증(혈소판 수 <100,000K/µL)
- 조사자의 의견에 따라 피험자가 등록에 적합하지 않게 만드는 모든 동시 임상적으로 중요한 주요 질병
- 지난 30일 이내에 연구용 약물을 포함하는 임상 연구에 참여
- 스크리닝 전 30일 이내 또는 연구 기간 동안 계획된 대수술
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 중증 혈우병 A 환자(억제제 포함)
현재 예방 또는 주문형 치료로 치료를 받고 있는 억제제가 있는 중증 혈우병 A로 진단된 4-70세의 남성이 등록됩니다.
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TEG(thromboelastograph)는 억제제와 함께 중증 A형 혈우병 피험자의 관리를 위한 "최상의" 우회제를 결정하는 데 사용될 것입니다.
환자는 출혈 에피소드의 치료를 위해 바이패스 제제와 용량을 할당받게 되며, 이후 연간 출혈률을 결정하기 위해 6개월 동안 추적하게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최상의 바이패싱 에이전트를 결정하기 위해 혈전 탄성 그래프를 사용하는 형성 혈전의 탄성 속성
기간: 6 개월
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이 연구는 억제제를 사용하는 중증 혈우병 A 환자에 대한 출혈의 우회 약물 치료의 TEG 안내 개별화의 타당성을 평가할 것입니다.
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈전 형성 동안 트롬빈 형성을 측정하는 트롬빈 생성 검정
기간: 6 개월
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바이패싱 제제 치료의 TEG 유도 개별화를 뒷받침하는 추가 증거를 제공하기 위해 트롬빈 생성 분석이 수행될 것입니다.
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6 개월
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치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 일년
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이 연구는 우회제 치료가 수정된 환자의 단기 안전성을 모니터링할 것입니다.
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일년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Guy Young, MD, Children's Hospital Los Angeles
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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