Индивидуализация лечения гемофилии обходным агентом с использованием тромбоэластографии
Индивидуализация обходной терапии с использованием ТЭГ у пациентов с гемофилией с ингибиторами
В этом пилотном исследовании будет изучено использование тромбоэластографа (ТЭГ) для определения основного шунтирующего агента для лечения кровотечения у детей и взрослых пациентов с тяжелой гемофилией А с ингибиторами.
В исследовании будет оцениваться профиль ТЭГ для каждого из доступных обходных агентов (FEIBA и rFVIIa) у каждого участвующего пациента, что затем определит, какой агент обеспечивает наиболее сильное образование сгустка по данным ТЭГ. Это исследование будет состоять из визита для скрининга и 2-4 фармакокинетических исследований для определения «лучшего» шунтирующего агента на основе результатов ТЭГ. Затем пациентам будет назначен этот шунтирующий агент и доза для лечения их эпизодов кровотечения (профилактика или по требованию). Затем каждый пациент будет находиться под наблюдением в течение 6 месяцев для мониторинга краткосрочной безопасности тех пациентов, у которых был изменен шунтирующий агент.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В настоящее время не существует лабораторных анализов, которые могли бы оценить фармацевтическую активность доступных агентов, известных под общим названием обходные агенты, что отрицательно влияет на способность лечащего врача вести таких пациентов, оставляя решения о режиме дозирования на усмотрение проб и ошибок. Оба агента, FEIBA и рекомбинантный активированный фактор VII (rFVIIa), одобрены для лечения кровотечений у пациентов с ингибиторами с рекомендуемыми режимами дозирования, которые основаны на клинических испытаниях. Однако врачи и пациенты проводят значительное количество «экспериментов» с другими режимами дозирования.
Цель этого проекта — продемонстрировать, что ТЭГ является отличным биомаркером для прогнозирования, управления и индивидуализации лечения с помощью FEIBA и rFVIIa этой редкой и трудно поддающейся лечению популяции пациентов.
Тип исследования
Фаза
- Непригодный
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Мужчины от 4 до 60 лет включительно на профилактике или лечении по требованию
- Диагностика гемофилии с активными ингибиторами титра (> 0,6 BU)
- Готовы изменить свой режим лечения в соответствии с протоколом исследования
Критерий исключения:
- Нарушение(я) свертываемости крови, кроме гемофилии А с ингибиторами
- Тромбоцитопения (количество тромбоцитов <100 000K/мкл)
- Любое сопутствующее клинически значимое серьезное заболевание, которое, по мнению исследователя, сделало бы субъекта непригодным для включения в исследование.
- Участие в течение последних 30 дней в клиническом исследовании исследуемых препаратов
- Запланированная серьезная операция в течение 30 дней до скрининга или в течение периода исследования
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: Субъекты с тяжелой гемофилией А с ингибиторами
Будут зачислены мужчины в возрасте 4–70 лет с диагнозом тяжелой формы гемофилии А с ингибиторами, которые в настоящее время проходят профилактику или лечение по требованию.
|
Тромбоэластограф (ТЭГ) будет использоваться для определения «лучшего» обходного агента для лечения субъектов с тяжелой гемофилией А с ингибиторами.
Пациентам будет назначен этот обходной агент и доза для лечения их эпизодов кровотечения, а затем они будут наблюдаться в течение 6 месяцев для определения их годовой частоты кровотечений.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Эластические свойства формирующегося сгустка с использованием тромбоэластографа для определения наилучшего обходного агента
Временное ограничение: 6 месяцев
|
В этом исследовании будет оцениваться возможность индивидуализации шунтирующей терапии кровотечений под контролем ТЭГ у пациентов с тяжелой гемофилией А с ингибиторами.
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Анализ образования тромбина, измеряющий образование тромбина во время образования сгустка
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Будут проводиться анализы образования тромбина, чтобы предоставить дополнительные доказательства, подтверждающие индивидуализацию лечения шунтирующими агентами под контролем ТЭГ.
|
6 месяцев
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением
Временное ограничение: 1 год
|
В ходе исследования будет проводиться мониторинг краткосрочной безопасности пациентов, у которых было изменено лечение шунтирующими агентами.
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Guy Young, MD, Children's Hospital Los Angeles
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оцененный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CHLA-16-00501
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .