Personnaliser la thérapie par agent de contournement de l'hémophilie à l'aide de la thromboélastographie
Individualisation de la thérapie par agent de contournement à l'aide de TEG chez les patients hémophiles avec inhibiteurs
Cette étude pilote étudiera l'utilisation du thromboélastographe (TEG) pour déterminer le principal agent de dérivation pour la gestion des saignements chez les enfants et les adultes atteints d'hémophilie A sévère avec inhibiteurs.
L'étude évaluera le profil TEG pour chacun des agents de contournement disponibles (FEIBA et rFVIIa) chez chaque patient participant, qui déterminera ensuite quel agent fournit la formation de caillot la plus robuste telle que mesurée par le TEG. Cette étude consistera en une visite de dépistage et 2 à 4 études pharmacocinétiques pour déterminer le "meilleur" agent de contournement en fonction des résultats du TEG. Les patients se verront alors attribuer cet agent de dérivation et cette dose pour le traitement de leurs épisodes hémorragiques (prophylaxie ou à la demande). Chaque patient sera ensuite suivi pendant une période de 6 mois pour surveiller la sécurité à court terme des patients dont l'agent de contournement a été modifié.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Actuellement, il n'existe aucun test de laboratoire permettant d'évaluer l'activité pharmaceutique des agents disponibles connus collectivement sous le nom d'agents de contournement, ce qui a un impact négatif sur la capacité du médecin traitant à gérer ces patients, laissant les décisions sur le schéma posologique à des essais et erreurs. Les deux agents, FEIBA et le facteur VII activé recombinant (rFVIIa), sont approuvés pour le traitement des saignements chez les patients inhibiteurs avec des schémas posologiques recommandés basés sur des essais cliniques. Cependant, une quantité significative "d'expérimentation" avec d'autres schémas posologiques est utilisée par les médecins et les patients.
L'objectif de ce projet est de démontrer que le TEG est un excellent biomarqueur pour prédire, gérer et individualiser le traitement par FEIBA et rFVIIa de cette population de patients rare et difficile à traiter.
Type d'étude
Phase
- N'est pas applicable
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Hommes, 4-60 ans, inclus en prophylaxie ou traitement à la demande
- Diagnostic de l'hémophilie avec des inhibiteurs de titre actifs (> 0,6 UB)
- Désireux de modifier leur régime de traitement selon le protocole d'étude
Critère d'exclusion:
- Trouble(s) hémorragique(s) autre que l'hémophilie A avec inhibiteurs
- Thrombocytopénie (numération plaquettaire <100 000K/µL)
- Toute maladie majeure concomitante cliniquement significative qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le sujet inapte à l'inscription
- Participation au cours des 30 derniers jours à une étude clinique impliquant des médicaments expérimentaux
- Chirurgie majeure planifiée dans les 30 jours précédant le dépistage ou pendant la période d'étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: Sujets atteints d'hémophilie A sévère avec inhibiteurs
Seront inscrits les hommes âgés de 4 à 70 ans diagnostiqués avec une hémophilie A sévère avec inhibiteurs qui sont actuellement traités par prophylaxie ou traitement sur demande.
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Le thromboélastographe (TEG) sera utilisé pour déterminer le "meilleur" agent de dérivation pour la prise en charge des sujets atteints d'hémophilie A sévère avec inhibiteurs.
Les patients se verront attribuer cet agent de contournement et cette dose pour le traitement de leurs épisodes hémorragiques et seront ensuite suivis pendant une période de 6 mois pour déterminer leur taux de saignement annuel.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Propriétés élastiques d'un caillot en formation à l'aide d'un thromboélastographe pour déterminer le meilleur agent de contournement
Délai: 6 mois
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Cette étude évaluera la faisabilité de l'individualisation guidée par TEG du traitement par agent de dérivation des saignements chez les patients atteints d'hémophilie A sévère avec inhibiteurs.
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Test de génération de thrombine mesurant la formation de thrombine pendant la formation de caillots
Délai: 6 mois
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Des tests de génération de thrombine seront effectués pour fournir des preuves supplémentaires à l'appui de l'individualisation guidée par TEG du traitement par agent de contournement.
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6 mois
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Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement
Délai: 1 an
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L'étude surveillera la sécurité à court terme des patients dont le traitement par agent de contournement a été modifié.
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Guy Young, MD, Children's Hospital Los Angeles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CHLA-16-00501
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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