Indywidualizująca terapia czynnikami omijającymi hemofilię z wykorzystaniem tromboelastografii
Indywidualizacja terapii czynnikami omijającymi z wykorzystaniem TEG u pacjentów z hemofilią z inhibitorami
W tym badaniu pilotażowym zbadane zostanie zastosowanie tromboelastografu (TEG) w celu określenia podstawowego czynnika omijającego w leczeniu krwawień u dzieci i dorosłych pacjentów z ciężką hemofilią typu A z inhibitorami.
W badaniu zostanie oceniony profil TEG dla każdego z dostępnych czynników omijających (FEIBA i rFVIIa) u każdego uczestniczącego pacjenta, co następnie określi, który środek zapewnia najsilniejsze tworzenie się skrzepów mierzone za pomocą TEG. Badanie to będzie składać się z wizyty przesiewowej i 2-4 badań farmakokinetycznych w celu określenia „najlepszego” środka omijającego w oparciu o wyniki TEG. Następnie pacjentom zostanie przypisany ten środek omijający i dawka do leczenia ich epizodów krwawienia (profilaktyka lub na żądanie). Każdy pacjent będzie następnie obserwowany przez okres 6 miesięcy w celu monitorowania krótkoterminowego bezpieczeństwa tych pacjentów, u których zmodyfikowano czynnik omijający.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Obecnie nie ma testów laboratoryjnych, które mogłyby ocenić aktywność farmaceutyczną dostępnych środków znanych łącznie jako środki omijające, co negatywnie wpływa na zdolność lekarza prowadzącego do leczenia tych pacjentów, pozostawiając decyzje dotyczące schematu dawkowania metodą prób i błędów. Oba środki, FEIBA i rekombinowany aktywowany czynnik VII (rFVIIa), są zatwierdzone do leczenia krwawień u pacjentów z inhibitorami z zalecanymi schematami dawkowania opartymi na badaniach klinicznych. Jednak lekarze i pacjenci stosują znaczną liczbę „eksperymentów” z innymi schematami dawkowania.
Celem tego projektu jest wykazanie, że TEG jest doskonałym biomarkerem do przewidywania, zarządzania i indywidualizacji leczenia FEIBA i rFVIIa tej rzadkiej i trudnej do leczenia populacji pacjentów.
Typ studiów
Faza
- Nie dotyczy
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni, 4-60 lat, włącznie z profilaktyką lub leczeniem na żądanie
- Rozpoznanie hemofilii z aktywnymi inhibitorami miana (> 0,6 BU)
- Chęć zmiany schematu leczenia zgodnie z protokołem badania
Kryteria wyłączenia:
- Zaburzenia krwotoczne inne niż hemofilia A z inhibitorami
- małopłytkowość (liczba płytek krwi <100 000 K/µl)
- Jakakolwiek współistniejąca, istotna klinicznie poważna choroba, która w opinii badacza sprawiłaby, że pacjent nie nadawałby się do włączenia
- Uczestnictwo w ciągu ostatnich 30 dni w badaniu klinicznym z udziałem leków eksperymentalnych
- Planowana duża operacja w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub w okresie badania
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Pacjenci z ciężką hemofilią A z inhibitorami
Mężczyźni w wieku od 4 do 70 lat, u których zdiagnozowano ciężką hemofilię A z inhibitorami, którzy są obecnie leczeni profilaktycznie lub leczeni na żądanie, zostaną włączeni.
|
Tromboelastograf (TEG) zostanie wykorzystany do określenia „najlepszego” środka omijającego do leczenia pacjentów z ciężką hemofilią typu A z inhibitorami.
Pacjentom zostanie przydzielony ten środek omijający i dawka do leczenia ich epizodów krwawienia, a następnie będą obserwowani przez okres 6 miesięcy w celu określenia ich rocznej częstości krwawień.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Właściwości sprężyste tworzącego się skrzepu za pomocą tromboelastografu w celu określenia najlepszego czynnika omijającego
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
To badanie oceni wykonalność indywidualizacji pod kontrolą TEG leczenia krwawień za pomocą leków omijających u pacjentów z ciężką hemofilią A z inhibitorami.
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Test wytwarzania trombiny mierzący tworzenie trombiny podczas tworzenia skrzepu
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Testy wytwarzania trombiny zostaną przeprowadzone w celu dostarczenia dodatkowych dowodów wspierających indywidualizację leczenia czynnikami omijającymi pod kontrolą TEG.
|
6 miesięcy
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: 1 rok
|
Badanie będzie monitorować krótkoterminowe bezpieczeństwo pacjentów, u których zmodyfikowano leczenie lekiem omijającym.
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 16-00501
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .