Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egyénre szabott hemofília megkerülő szeres terápia thromboelasztográfiával

2024. szeptember 24. frissítette: Guy Young, Children's Hospital Los Angeles

A bypassing ágens terápia egyénre szabása TEG alkalmazásával hemofíliás betegeknél, gátlókkal

Ez a kísérleti tanulmány a thromboelastográf (TEG) alkalmazását vizsgálja az elsődleges bypassing ágens meghatározására a súlyos hemofíliás A-betegeknél, akiknek inhibitorai vannak a vérzés kezelésére.

A vizsgálat minden egyes részt vevő páciensnél értékeli a rendelkezésre álló bypassing szerek (FEIBA és rFVIIa) TEG-profilját, amely ezután meghatározza, hogy melyik szer biztosítja a legerősebb vérrögképződést a TEG mérése szerint. Ez a vizsgálat szűrővizsgálatból és 2-4 farmakokinetikai vizsgálatból fog állni, hogy meghatározzák a "legjobb" megkerülő szert a TEG eredmények alapján. A betegek ezután kijelölik azt a megkerülő szert és dózist a vérzéses epizódjaik kezelésére (profilaxis vagy igény szerint). Ezután minden egyes beteget 6 hónapig követnek nyomon azoknak a betegeknek a rövid távú biztonságosságának ellenőrzésére, akiknél módosították a bypassing szert.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Jelenleg nem állnak rendelkezésre olyan laboratóriumi vizsgálatok, amelyek képesek felmérni a rendelkezésre álló, együttesen bypassing szerekként ismert szerek gyógyszerészeti aktivitását, ami negatívan befolyásolja a kezelőorvos azon képességét, hogy kezelje ezeket a betegeket, így az adagolási rendről való döntést próbálgatásra és tévedésre hagyja. Mindkét szer, a FEIBA és a rekombináns aktivált VII-es faktor (rFVIIa) jóváhagyva van az inhibitor betegek vérzésének kezelésére a klinikai vizsgálatokon alapuló ajánlott adagolási rend mellett. Az orvosok és a betegek azonban jelentős mennyiségű "kísérletezést" végeznek más adagolási rendekkel.

A projekt célja annak bemutatása, hogy a TEG kiváló biomarker e ritka és nehezen kezelhető betegpopuláció FEIBA és rFVIIa kezelésének előrejelzésére, irányítására és egyénre szabására.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • Nem alkalmazható

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfiak, 4-60 éves korig, beleértve a profilaxist vagy az igény szerinti kezelést
  2. Hemofília diagnózisa aktív titergátlókkal (> 0,6 BU)
  3. Hajlandóak megváltoztatni kezelési rendjüket a vizsgálati protokoll szerint

Kizárási kritériumok:

  1. A hemofília A-tól eltérő vérzési rendellenesség(ek) inhibitorokkal
  2. Thrombocytopenia (thrombocytaszám <100 000 K/µl)
  3. Bármilyen egyidejű, klinikailag jelentős betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi az alanyt a felvételre
  4. Részvétel az elmúlt 30 napban egy klinikai vizsgálatban, amely vizsgálati gyógyszereket is magában foglal
  5. Tervezett nagyobb műtétet a szűrést megelőző 30 napon belül vagy a vizsgálati időszak alatt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Súlyos hemofília A alanyok inhibitorokkal
Olyan 4-70 éves férfiakat vonnak be, akiknél súlyos hemofília A-t diagnosztizáltak inhibitorokkal, akiket jelenleg profilaxissal vagy igény szerinti kezeléssel kezelnek.
Egyéb: Thromboelasztográfiával irányított kezelési rend
A thromboelastográfot (TEG) fogják használni a „legjobb” bypassing szer meghatározására súlyos hemofília A-ban szenvedő alanyok inhibitorokkal történő kezelésére. A betegeket kijelölik a kikerülő szerrel és dózissal a vérzéses epizódjaik kezelésére, majd ezt követően 6 hónapig követik őket, hogy meghatározzák éves vérzési arányukat.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A képződő vérrög rugalmas tulajdonságai thromboelastográf segítségével a legjobb bypassing szer meghatározására
Időkeret: 6 hónap
Ez a tanulmány felméri a TEG által vezérelt individualizálás megvalósíthatóságát a súlyos hemofília A-betegek vérzéses kezelésében, gátlókkal.
6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Trombingenerációs vizsgálat, amely méri a trombin képződését a vérrögképződés során
Időkeret: 6 hónap
A trombinképződési vizsgálatokat elvégzik annak érdekében, hogy további bizonyítékokat nyújtsanak a megkerülő szeres kezelés TEG által vezérelt individualizálására.
6 hónap
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben résztvevők száma
Időkeret: 1 év
A vizsgálat azon betegek rövid távú biztonságát fogja nyomon követni, akiknél módosították a megkerülő szeres kezelést.
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital Los Angeles

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Guy Young, MD, Children's Hospital Los Angeles

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. január 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2019. január 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2019. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. december 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. december 21.

Első közzététel (Becsült)

2016. december 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. szeptember 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. szeptember 24.

Utolsó ellenőrzés

2024. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CHLA-16-00501

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hemofília a gátlókkal

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Argentina

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel