Individualisering van hemofilie Bypassing Agent-therapie met behulp van trombo-elastografie
Individualisering van Bypassing Agent-therapie met behulp van TEG bij hemofiliepatiënten met remmers
Deze pilootstudie zal het gebruik van trombo-elastograaf (TEG) onderzoeken om de primaire bypass te bepalen voor de behandeling van bloedingen bij kinderen en volwassenen met ernstige hemofilie A-patiënten met remmers.
De studie zal het TEG-profiel evalueren voor elk van de beschikbare bypassing agents (FEIBA en rFVIIa) bij elke deelnemende patiënt, die vervolgens zal bepalen welk middel zorgt voor de meest robuuste stolselvorming zoals gemeten door de TEG. Deze studie zal bestaan uit een screeningbezoek en 2-4 farmacokinetische studies om de "beste" bypassing agent te bepalen op basis van de TEG-resultaten. Patiënten krijgen dan dat bypass-middel en die dosis toegewezen voor de behandeling van hun bloedingsepisoden (profylaxe of op verzoek). Elke patiënt zal vervolgens gedurende een periode van 6 maanden worden gevolgd om de veiligheid op korte termijn te bewaken van die patiënten van wie het bypassing-middel is aangepast.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Momenteel zijn er geen laboratoriumtesten die de farmaceutische activiteit kunnen beoordelen van de beschikbare middelen die gezamenlijk bekend staan als bypassing agents, wat een negatieve invloed heeft op het vermogen van de behandelend arts om deze patiënten te behandelen, waardoor beslissingen over het doseringsregime aan vallen en opstaan worden overgelaten. Beide middelen, FEIBA en recombinant geactiveerde factor VII (rFVIIa), zijn goedgekeurd voor de behandeling van bloedingen bij remmerpatiënten met aanbevolen doseringsregimes die gebaseerd zijn op klinische onderzoeken. Artsen en patiënten gebruiken echter een aanzienlijke hoeveelheid "experimenteren" met andere doseringsregimes.
Het doel van dit project is om aan te tonen dat TEG een uitstekende biomarker is voor het voorspellen, beheren en individualiseren van de behandeling met FEIBA en rFVIIa van deze zeldzame en moeilijk te behandelen patiëntenpopulatie.
Studietype
Fase
- Niet toepasbaar
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen, 4-60 jaar oud, inclusief op profylaxe of on-demand behandeling
- Diagnose van hemofilie met actieve titerremmers (> 0,6 BU)
- Bereid om hun behandelingsregime per studieprotocol te wijzigen
Uitsluitingscriteria:
- Bloedingsaandoening(en) anders dan hemofilie A met remmers
- Trombocytopenie (aantal bloedplaatjes <100.000 K/µL)
- Elke gelijktijdige klinisch significante ernstige ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon ongeschikt zou maken voor inschrijving
- Deelname in de afgelopen 30 dagen aan een klinische studie met geneesmiddelen in onderzoek
- Geplande grote operatie binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening of tijdens de onderzoeksperiode
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Ernstige hemofilie A-patiënten met remmers
Mannen van 4-70 jaar met de diagnose ernstige hemofilie A met remmers die momenteel worden behandeld met profylaxe of on-demand-behandeling, zullen worden ingeschreven.
|
De trombo-elastograaf (TEG) zal worden gebruikt om de "beste" bypass-agent te bepalen voor de behandeling van patiënten met ernstige hemofilie A met remmers.
Patiënten krijgen dat bypass-middel en die dosis toegewezen voor de behandeling van hun bloedingsepisodes en worden vervolgens gedurende een periode van 6 maanden gevolgd om hun jaarlijkse bloedingspercentage te bepalen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Elastische eigenschappen van een zich vormend stolsel met behulp van trombo-elastograaf om het beste omleidingsmiddel te bepalen
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Deze studie zal de haalbaarheid beoordelen van TEG-geleide individualisering van bypassing agent-behandeling van bloedingen voor ernstige hemofilie A-patiënten met remmers.
|
6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Trombine-generatietest die de vorming van trombine tijdens stolselvorming meet
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Er zullen trombinegeneratietesten worden uitgevoerd om aanvullend bewijs te leveren ter ondersteuning van de TEG-geleide individualisering van behandeling met bypassing agents.
|
6 maanden
|
|
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: 1 jaar
|
De studie zal de veiligheid op korte termijn bewaken van patiënten bij wie de bypassing agent-behandeling is aangepast.
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Guy Young, MD, Children's Hospital Los Angeles
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CHLA-16-00501
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .