Individualisierung der Hämophilie-Bypassing-Agent-Therapie mittels Thromboelastographie
Individualisierung der Bypassing-Agent-Therapie unter Verwendung von TEG bei Hämophiliepatienten mit Inhibitoren
In dieser Pilotstudie wird die Verwendung des Thromboelastographen (TEG) zur Bestimmung des primären Bypassing-Mittels zur Behandlung von Blutungen bei Kindern und Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A untersucht Patienten mit Inhibitoren.
Im Rahmen der Studie wird das TEG-Profil für jeden der verfügbaren Bypassing-Wirkstoffe (FEIBA und rFVIIa) bei jedem teilnehmenden Patienten ausgewertet, wodurch dann bestimmt wird, welcher Wirkstoff laut TEG-Messung die robusteste Gerinnselbildung bewirkt. Diese Studie besteht aus einem Screening-Besuch und 2-4 pharmakokinetischen Studien, um das „beste“ Bypassing-Mittel basierend auf den TEG-Ergebnissen zu bestimmen. Den Patienten wird dann das Bypassing-Mittel und die entsprechende Dosis für die Behandlung ihrer Blutungsepisoden zugewiesen (Prophylaxe oder On-Demand). Anschließend wird jeder Patient über einen Zeitraum von 6 Monaten beobachtet, um die kurzfristige Sicherheit der Patienten zu überwachen, deren Bypassing-Mittel modifiziert wurde.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Derzeit gibt es keine Labortests, mit denen die pharmazeutische Aktivität der verfügbaren Wirkstoffe, die zusammen als Bypassing-Wirkstoffe bezeichnet werden, beurteilt werden kann, was sich negativ auf die Fähigkeit des behandelnden Arztes auswirkt, diese Patienten zu behandeln, und Entscheidungen über das Dosierungsschema dem Versuch und Irrtum überlässt. Beide Wirkstoffe, FEIBA und rekombinanter aktivierter Faktor VII (rFVIIa), sind für die Behandlung von Blutungen bei Inhibitorpatienten mit empfohlenen Dosierungsschemata zugelassen, die auf klinischen Studien basieren. Allerdings wird von Ärzten und Patienten in erheblichem Umfang mit anderen Dosierungsschemata „experimentiert“.
Ziel dieses Projekts ist es zu zeigen, dass TEG ein hervorragender Biomarker für die Vorhersage, Steuerung und Individualisierung der Behandlung mit FEIBA und rFVIIa dieser seltenen und schwer zu behandelnden Patientengruppe ist.
Studientyp
Phase
- Unzutreffend
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männer im Alter von 4 bis 60 Jahren, einschließlich Prophylaxe oder Bedarfsbehandlung
- Diagnose von Hämophilie mit aktiven Titerhemmern (> 0,6 BU)
- Bereit, ihr Behandlungsschema gemäß Studienprotokoll zu ändern
Ausschlusskriterien:
- Andere Blutungsstörung(en) als Hämophilie A mit Inhibitoren
- Thrombozytopenie (Thrombozytenzahl <100.000.000/µl)
- Jede gleichzeitige klinisch bedeutsame schwere Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes dazu führen würde, dass der Proband nicht für die Aufnahme geeignet ist
- Teilnahme innerhalb der letzten 30 Tage an einer klinischen Studie mit Prüfpräparaten
- Geplante größere Operation innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder während des Studienzeitraums
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Sonstiges: Patienten mit schwerer Hämophilie A mit Inhibitoren
Eingeschrieben werden Männer im Alter von 4 bis 70 Jahren, bei denen schwere Hämophilie A mit Inhibitoren diagnostiziert wurde und die derzeit mit Prophylaxe oder Bedarfsbehandlung behandelt werden.
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Der Thromboelastograph (TEG) wird verwendet, um das „beste“ Bypassing-Mittel für die Behandlung von Patienten mit schwerer Hämophilie A mit Inhibitoren zu bestimmen.
Den Patienten werden dieses Bypassing-Mittel und die entsprechende Dosis zur Behandlung ihrer Blutungsepisoden zugewiesen und anschließend über einen Zeitraum von 6 Monaten beobachtet, um ihre jährliche Blutungsrate zu bestimmen.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Elastische Eigenschaften eines sich bildenden Gerinnsels mithilfe eines Thromboelastographen zur Bestimmung des besten Bypass-Mittels
Zeitfenster: 6 Monate
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In dieser Studie wird die Machbarkeit einer TEG-gesteuerten Individualisierung der Behandlung von Blutungen mit Bypassing-Mitteln bei Patienten mit schwerer Hämophilie A und Inhibitoren bewertet.
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6 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Thrombin-Erzeugungstest zur Messung der Thrombinbildung während der Gerinnselbildung
Zeitfenster: 6 Monate
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Thrombin-Generierungstests werden durchgeführt, um zusätzliche Beweise für die TEG-gesteuerte Individualisierung der Bypassing-Agent-Behandlung zu liefern.
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6 Monate
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 1 Jahr
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Die Studie wird die kurzfristige Sicherheit von Patienten überwachen, deren Bypassing-Agent-Behandlung geändert wurde.
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1 Jahr
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Guy Young, MD, Children's Hospital Los Angeles
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Geschätzt)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CHLA-16-00501
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Klinische Studien zur Thromboelastographie-gesteuertes Behandlungsschema
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