Individualización de la terapia con agentes de derivación de la hemofilia utilizando tromboelastografía
Individualización de la terapia con agentes de derivación utilizando TEG en pacientes con hemofilia con inhibidores
Este estudio piloto investigará el uso del tromboelastógrafo (TEG) para determinar el principal agente de derivación para el tratamiento del sangrado en niños y adultos con hemofilia A severa con inhibidores.
El estudio evaluará el perfil de TEG para cada uno de los agentes de derivación disponibles (FEIBA y rFVIIa) en cada paciente participante, que luego determinará qué agente proporciona la formación de coágulos más robusta según lo medido por TEG. Este estudio consistirá en una visita de selección y de 2 a 4 estudios farmacocinéticos para determinar el "mejor" agente de derivación en función de los resultados de TEG. Luego, a los pacientes se les asignará el agente de derivación y la dosis para el tratamiento de sus episodios hemorrágicos (profilaxis o bajo demanda). A continuación, se realizará un seguimiento de cada paciente durante un período de 6 meses para controlar la seguridad a corto plazo de aquellos pacientes cuyo agente de derivación se modificó.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Actualmente, no existen ensayos de laboratorio que puedan evaluar la actividad farmacéutica de los agentes disponibles conocidos colectivamente como agentes de derivación, lo que afecta negativamente la capacidad del médico tratante para manejar a estos pacientes, dejando las decisiones sobre el régimen de dosificación a prueba y error. Ambos agentes, FEIBA y el factor VII activado recombinante (rFVIIa), están aprobados para el tratamiento del sangrado en pacientes con inhibidores con regímenes de dosificación recomendados que se basan en ensayos clínicos. Sin embargo, los médicos y los pacientes utilizan una cantidad significativa de "experimentación" con otros regímenes de dosificación.
El objetivo de este proyecto es demostrar que TEG es un biomarcador excelente para predecir, gestionar e individualizar el tratamiento con FEIBA y rFVIIa de esta población de pacientes raros y difíciles de tratar.
Tipo de estudio
Fase
- No aplica
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres, de 4 a 60 años, inclusive en tratamiento de profilaxis o bajo demanda
- Diagnóstico de Hemofilia con títulos inhibidores activos (> 0,6 UB)
- Dispuestos a modificar su régimen de tratamiento según el protocolo del estudio
Criterio de exclusión:
- Trastornos hemorrágicos distintos de la hemofilia A con inhibidores
- Trombocitopenia (recuento de plaquetas <100 000 K/µL)
- Cualquier enfermedad importante clínicamente significativa concurrente que, en opinión del investigador, haría que el sujeto no fuera apto para la inscripción.
- Participación en los últimos 30 días en un estudio clínico que involucre medicamentos en investigación
- Cirugía mayor planificada dentro de los 30 días anteriores a la selección o durante el período de estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Sujetos con hemofilia A severa con inhibidores
Se inscribirán hombres de 4 a 70 años de edad diagnosticados con hemofilia A grave con inhibidores que actualmente reciben tratamiento con profilaxis o tratamiento a pedido.
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El tromboelastógrafo (TEG) se utilizará para determinar el "mejor" agente de derivación para el tratamiento de sujetos con hemofilia A severa con inhibidores.
A los pacientes se les asignará ese agente de derivación y la dosis para el tratamiento de sus episodios hemorrágicos y, posteriormente, se les hará un seguimiento durante un período de 6 meses para determinar su tasa de sangrado anual.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Propiedades elásticas de un coágulo en formación usando tromboelastógrafo para determinar el mejor agente de derivación
Periodo de tiempo: 6 meses
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Este estudio evaluará la viabilidad de la individualización guiada por TEG del tratamiento del sangrado con agentes de derivación para pacientes con hemofilia A severa con inhibidores.
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Ensayo de generación de trombina que mide la formación de trombina durante la formación de coágulos
Periodo de tiempo: 6 meses
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Se realizarán ensayos de generación de trombina para proporcionar evidencia adicional que respalde la individualización guiada por TEG del tratamiento con agente de derivación.
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6 meses
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: 1 año
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El estudio controlará la seguridad a corto plazo de los pacientes cuyo tratamiento con agentes de derivación haya sido modificado.
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Guy Young, MD, Children's Hospital Los Angeles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CHLA-16-00501
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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