Yksilöllinen hemofilian ohitushoito, jossa käytetään tromboelastografiaa
Ohitusaineterapian yksilöllistäminen TEG:tä käyttävillä hemofiliapotilailla, joilla on estäjiä
Tässä pilottitutkimuksessa tutkitaan tromboelastografin (TEG) käyttöä ensisijaisen ohitusaineen määrittämiseksi verenvuodon hallinnassa lapsilla ja aikuisilla, joilla on vaikea hemofilia A -potilaita, joilla on estäjiä.
Tutkimuksessa arvioidaan jokaisen saatavilla olevan ohitusaineen (FEIBA ja rFVIIa) TEG-profiili jokaisessa osallistuvassa potilaassa, mikä sitten määrittää, mikä aine tuottaa vahvimman hyytymän muodostumisen TEG:llä mitattuna. Tämä tutkimus koostuu seulontakäynnistä ja 2-4 farmakokineettisestä tutkimuksesta "paras" ohitusaineen määrittämiseksi TEG-tulosten perusteella. Potilaille määrätään sitten tämä ohitusaine ja annos heidän verenvuotojaksojensa hoitoon (ennaltaehkäisy tai tarpeen mukaan). Kutakin potilasta seurataan sitten 6 kuukauden ajan niiden potilaiden lyhytaikaisen turvallisuuden seuraamiseksi, joiden ohitusainetta on muutettu.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tällä hetkellä ei ole olemassa laboratoriomäärityksiä, joilla voitaisiin arvioida saatavilla olevien aineiden farmaseuttista aktiivisuutta, jotka tunnetaan kollektiivisesti ohittavina aineina, mikä vaikuttaa negatiivisesti hoitavan lääkärin kykyyn hoitaa näitä potilaita jättäen annostuspäätökset yrityksen ja erehdyksen varaan. Molemmat aineet, FEIBA ja rekombinantti aktivoitu tekijä VII (rFVIIa), on hyväksytty verenvuodon hoitoon inhibiittoripotilailla kliinisiin tutkimuksiin perustuvilla suositelluilla annostusohjelmilla. Lääkärit ja potilaat käyttävät kuitenkin huomattavan määrän "kokeilua" muiden annostusohjelmien kanssa.
Tämän projektin tavoitteena on osoittaa, että TEG on erinomainen biomarkkeri tämän harvinaisen ja vaikeasti hoidettavan potilasjoukon FEIBA- ja rFVIIa-hoidon ennustamiseen, hallintaan ja yksilöimiseen.
Opintotyyppi
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet, 4-60-vuotiaat, mukaan lukien ennaltaehkäisyssä tai tarvittaessa hoidossa
- Hemofilian diagnoosi aktiivisilla tiitterin estäjillä (> 0,6 BU)
- Halukkaita muuttamaan hoito-ohjelmaa tutkimusprotokollan mukaan
Poissulkemiskriteerit:
- Muut verenvuotohäiriöt kuin hemofilia A ja estäjät
- Trombosytopenia (verihiutaleiden määrä <100 000 K/µl)
- Mikä tahansa samanaikainen kliinisesti merkittävä vakava sairaus, joka tutkijan mielestä tekisi tutkittavan sopimattoman rekisteröitäväksi
- Osallistuminen viimeisten 30 päivän aikana kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkimuslääkkeitä
- Suunniteltu suuri leikkaus 30 päivää ennen seulontaa tai tutkimusjakson aikana
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Vaikea hemofilia A -potilaat, joilla oli estäjiä
Mukaan otetaan 4–70-vuotiaat miehet, joilla on diagnosoitu vaikea hemofilia A estäjillä ja joita hoidetaan tällä hetkellä ennaltaehkäisyllä tai tilauksesta.
|
Tromboelastografia (TEG) käytetään määrittämään "paras" ohitusaine potilaiden hoitoon, joilla on vaikea hemofilia A ja estäjät.
Potilaille määrätään tämä ohitusaine ja annos verenvuotokohtausten hoitoon, ja sen jälkeen heitä seurataan 6 kuukauden ajan vuotuisen vuotonopeuden määrittämiseksi.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muodostuvan hyytymän elastiset ominaisuudet käyttämällä tromboelastografia parhaan ohitusaineen määrittämiseksi
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Tässä tutkimuksessa arvioidaan TEG-ohjatun yksilöinnin toteutettavuutta verenvuodon ohitusainehoidossa vaikean hemofilia A -potilailla, joilla on estäjiä.
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Trombiinin muodostumismääritys, joka mittaa trombiinin muodostumista hyytymän muodostumisen aikana
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Trombiinin muodostumismääritykset suoritetaan lisätodisteen saamiseksi, joka tukee TEG-ohjattua ohitusainehoidon yksilöllistämistä.
|
6 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Tutkimuksessa seurataan lyhytaikaista turvallisuutta potilailla, joiden ohituslääkehoitoa on muutettu.
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Guy Young, MD, Children's Hospital Los Angeles
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CHLA-16-00501
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .