Individualisering av hemofili Bypass agentterapi med hjälp av tromboelastografi
Individualisering av bypassagensterapi med användning av TEG hos blödarsjuka patienter med inhibitorer
Denna pilotstudie kommer att undersöka användningen av tromboelastograf (TEG) för att fastställa det primära bypassmedlet för hantering av blödning hos barn och vuxna patienter med svår hemofili A med inhibitorer.
Studien kommer att utvärdera TEG-profilen för vart och ett av de tillgängliga bypassmedlen (FEIBA och rFVIIa) hos varje deltagande patient, vilket sedan kommer att avgöra vilket medel som ger den mest robusta koagelbildningen mätt av TEG. Denna studie kommer att bestå av screeningbesök och 2-4 farmakokinetiska studier för att bestämma det "bästa" bypassmedlet baserat på TEG-resultaten. Patienterna kommer sedan att tilldelas det bypassmedlet och dosen för behandling av deras blödningsepisoder (profylax eller on-demand). Varje patient kommer sedan att följas under en period av 6 månader för att övervaka korttidssäkerheten för de patienter vars bypassmedel modifierats.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
För närvarande finns det inga laboratorieanalyser som kan bedöma den farmaceutiska aktiviteten hos de tillgängliga medlen som kollektivt kallas bypassagens, vilket negativt påverkar den behandlande läkarens förmåga att hantera dessa patienter, vilket lämnar beslut om doseringsregimen till försök och misstag. Båda medlen, FEIBA och rekombinant aktiverad faktor VII (rFVIIa), är godkända för behandling av blödning hos inhibitorpatienter med rekommenderade doseringsregimer som är baserade på kliniska prövningar. En betydande mängd "experimentering" med andra doseringsregimer används dock av läkare och patienter.
Målet med detta projekt är att visa att TEG är en utmärkt biomarkör för att förutsäga, hantera och individualisera behandlingen med FEIBA och rFVIIa för denna sällsynta och svårbehandlade patientpopulation.
Studietyp
Fas
- Inte tillämpbar
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Män, 4-60 år, inklusive profylax eller on-demand-behandling
- Diagnos av hemofili med aktiva titerhämmare (> 0,6 BU)
- Villiga att ändra sin behandlingsregim per studieprotokoll
Exklusions kriterier:
- Andra blödningsrubbningar än hemofili A med inhibitorer
- Trombocytopeni (trombocytantal <100 000 K/µL)
- Varje samtidig kliniskt signifikant allvarlig sjukdom som, enligt utredarens uppfattning, skulle göra försökspersonen olämplig för inskrivning
- Deltagande under de senaste 30 dagarna i en klinisk studie som involverar prövningsläkemedel
- Planerad större operation inom 30 dagar före screening eller under studieperioden
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: Patienter med svår hemofili A med inhibitorer
Män i åldern 4-70 år diagnostiserade med svår hemofili A med inhibitorer som för närvarande behandlas med profylax eller behandling på begäran kommer att registreras.
|
Tromboelastografen (TEG) kommer att användas för att bestämma det "bästa" bypassmedlet för behandling av patienter med svår hemofili A med inhibitorer.
Patienterna kommer att tilldelas det bypassmedlet och dosen för behandling av deras blödningsepisoder och kommer därefter att följas under en period av 6 månader för att fastställa deras årliga blödningsfrekvens.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Elastiska egenskaper hos en koagelbildande med hjälp av tromboelastograf för att bestämma bästa bypassmedel
Tidsram: 6 månader
|
Denna studie kommer att bedöma genomförbarheten av TEG-vägledd individualisering av bypass-medelsbehandling av blödning för patienter med svår hemofili A med inhibitorer.
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Trombingenereringsanalys som mäter bildningen av trombin under koagelbildning
Tidsram: 6 månader
|
Trombingenereringsanalyser kommer att utföras för att tillhandahålla ytterligare bevis som stöder den TEG-styrda individualiseringen av behandling med bypassagens.
|
6 månader
|
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar
Tidsram: 1 år
|
Studien kommer att övervaka kortsiktig säkerhet för patienter vars behandling med förbikopplingsmedel har ändrats.
|
1 år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Guy Young, MD, Children's Hospital Los Angeles
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CHLA-16-00501
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Blödarsjuka med inhibitorer
-
VersitiHar inte rekryterat ännuFörstå behandlingsresultat och immunologiska mekanismer i altuviiio immuntoleransinduktion (UTILITI)Blödarsjuka A med inhibitorFörenta staterna
-
American Thrombosis and Hemostasis NetworkTakeda; CSL Behring; OctapharmaAvslutadBlödarsjuka A | Hemofili B | Hemofili | Blödarsjuka A med inhibitor | Hemofili | Hemofili B med inhibitor | Blödarsjuka A utan inhibitor | Hemofili B utan inhibitorFörenta staterna
-
Hacettepe UniversityHar inte rekryterat ännuBlödarsjuka A utan inhibitor
-
American Thrombosis and Hemostasis NetworkGenentech, Inc.AvslutadBlödarsjuka A med inhibitor | Hemofili B med inhibitor | Blödarsjuka A utan inhibitor | Hemofili B utan inhibitorFörenta staterna
-
Catalyst BiosciencesAvslutadBlödarsjuka A | Hemofili B | Blödarsjuka A med inhibitor | Hemofili B med inhibitor | Blödarsjuka A utan inhibitor | Hemofili B utan inhibitorBulgarien, Ryska Federationen
-
JW PharmaceuticalRekryteringBlödarsjuka A med inhibitor | Blödarsjuka A utan inhibitorKorea, Republiken av
-
Christoph KönigsRoche Pharma AG; Chugai Pharma Germany GmbHRekryteringSvår hemofili A | Svår hemofili A med inhibitor | Svår hemofili A utan inhibitorTyskland
-
Kathelijn FischerRadboud University Medical Center; University Medical Center Groningen; Maastricht... och andra samarbetspartnersRekryteringTonåring | Barn | Blödarsjuka A med inhibitor | Vuxen | Blödarsjuka A utan inhibitor | Blödarsjuka A, svårNederländerna
-
ApcinteX LtdCentessa Pharmaceuticals plcAvslutadHemofili B | Blödarsjuka a | Blödarsjuka med inhibitor | Hemofili B med inhibitorGeorgien, Moldavien, Republiken
-
Catalyst BiosciencesAvslutadBlödarsjuka A med inhibitor | Hemofili B med inhibitorArmenien, Georgien, Sydafrika, Polen, Ryska Federationen
Kliniska prövningar på Tromboelastografi-guidad behandlingsregimen
-
Massachusetts General HospitalAktiv, inte rekryterandeKronisk smärtaFörenta staterna
-
Massachusetts General HospitalAvslutadKronisk smärta i ländryggenFörenta staterna
-
Aalborg University HospitalRekryteringBehandlingsresistent depression (TRD)Danmark
-
Peking UniversityRekryteringSchizofreni sjukdomar | Bipolär sjukdom (BD) | Depression - Major depressionKina