Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Individualizace hemofilie obcházející terapie činidly s využitím tromboelastografie

24. září 2024 aktualizováno: Guy Young, Children's Hospital Los Angeles

Individualizace terapie bypassem s využitím TEG u pacientů s hemofilií s inhibitory

Tato pilotní studie bude zkoumat použití tromboelastografu (TEG) ke stanovení primárního bypassového činidla pro léčbu krvácení u dětí a dospělých pacientů s těžkou hemofilií A s inhibitory.

Studie vyhodnotí profil TEG pro každé z dostupných bypassových činidel (FEIBA a rFVIIa) u každého zúčastněného pacienta, což pak určí, které činidlo poskytuje nejrobustnější tvorbu sraženiny, jak bylo měřeno pomocí TEG. Tato studie se bude skládat ze screeningové návštěvy a 2-4 farmakokinetických studií k určení "nejlepšího" bypassového činidla na základě výsledků TEG. Pacientům pak bude přiděleno bypassové činidlo a dávka pro léčbu jejich krvácivých epizod (profylaxe nebo na vyžádání). Každý pacient bude poté sledován po dobu 6 měsíců, aby se sledovala krátkodobá bezpečnost těch pacientů, u kterých byla modifikována bypassová látka.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V současné době neexistují žádné laboratorní testy, které by mohly zhodnotit farmaceutickou aktivitu dostupných látek, které jsou souhrnně označovány jako bypassová činidla, což negativně ovlivňuje schopnost ošetřujícího lékaře zvládat tyto pacienty a ponechává rozhodnutí o dávkovacím režimu na pokusech a omylech. Obě látky, FEIBA i rekombinantní aktivovaný faktor VII (rFVIIa), jsou schváleny pro léčbu krvácení u pacientů s inhibitory s doporučenými dávkovacími režimy, které jsou založeny na klinických studiích. Značnou část „experimentování“ s jinými režimy dávkování však využívají lékaři i pacienti.

Cílem tohoto projektu je prokázat, že TEG je vynikajícím biomarkerem pro predikci, řízení a individualizaci léčby pomocí FEIBA a rFVIIa této vzácné a obtížně léčitelné populace pacientů.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Nelze použít

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži, 4-60 let, včetně profylaxe nebo On-Demand léčby
  2. Diagnóza hemofilie s aktivními inhibitory titru (> 0,6 BU)
  3. Jsou ochotni změnit svůj léčebný režim podle protokolu studie

Kritéria vyloučení:

  1. Poruchy krvácení jiné než hemofilie A s inhibitory
  2. Trombocytopenie (počet krevních destiček < 100 000 K/µL)
  3. Jakékoli souběžné klinicky významné závažné onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího způsobilo, že subjekt není vhodný pro zařazení
  4. Účast v průběhu posledních 30 dnů v klinické studii zahrnující hodnocené léky
  5. Plánovaná velká operace během 30 dnů před screeningem nebo během období studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Subjekty těžké hemofilie A s inhibitory
Budou zařazeni muži ve věku 4-70 let s diagnózou těžké hemofilie A s inhibitory, kteří jsou v současné době léčeni profylaxií nebo léčbou na vyžádání.
Jiný: Léčebný režim řízený tromboelastografií
Tromboelastograf (TEG) bude použit k určení „nejlepšího“ bypassového činidla pro léčbu pacientů s těžkou hemofilií A pomocí inhibitorů. Pacientům bude přidělena bypassová látka a dávka pro léčbu jejich krvácivých epizod a následně budou sledováni po dobu 6 měsíců, aby se určila jejich roční míra krvácení.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Elastické vlastnosti tvořící se sraženiny pomocí tromboelastografu k určení nejlepšího bypassového činidla
Časové okno: 6 měsíců
Tato studie posoudí proveditelnost individualizace léčby krvácení pomocí bypassu pomocí TEG u pacientů s těžkou hemofilií A s inhibitory.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Test tvorby trombinu měřící tvorbu trombinu během tvorby sraženiny
Časové okno: 6 měsíců
Budou provedeny testy tvorby trombinu, aby poskytly další důkazy podporující TEG-řízenou individualizaci léčby bypassem.
6 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: 1 rok
Studie bude sledovat krátkodobou bezpečnost pacientů, u kterých byla modifikována léčba bypassem.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Los Angeles

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Guy Young, MD, Children's Hospital Los Angeles

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2019

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. prosince 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. prosince 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

23. prosince 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. září 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. září 2024

Naposledy ověřeno

1. září 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CHLA-16-00501

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie a s inhibitory

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Latvia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit