青少年におけるウデナフィルの延長研究 (FUELExten)
2025年11月25日 更新者：Mezzion Pharma Co. Ltd
フォンタン緩和後の単心室生理機能を持つ青年におけるウデナフィルの第III相延長研究
この研究は、単心室先天性心疾患の青年におけるウデナフィルの長期使用に関する安全性情報を提供するための FUEL 第 III 相臨床試験を補足する 12 か月 (52 週間) の安全性延長研究です。
調査の概要
詳細な説明
これは非盲検延長試験になります。
登録されたすべての被験者には、研究期間中ウデナフィルが提供されます。
第III相FUEL研究を完了した被験者は、募集の資格があります。
合計で最低 300 人の被験者が登録されるように、必要に応じて追加の被験者が募集されます。
安全性、薬力学、生活の質に関するデータが収集され、分析されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
301
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's Hospital/Children's Heart Center at Phoenix Children's Hospital
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90048
- Cedars/Sinai Heart Institute
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20008
- Children's National Medical Center
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Florida
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St. Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- Johns Hopkins All Children's Heart Institute
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46201
- Riley Hospital for Children/Herman B. Wells Center for Pediatric Research
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-4204
- University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital Kansas City
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University St. Louis/St.Louis Children's Hospital
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Children's Hospital of New York
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hosptial
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、ON M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Seoul、韓国、110-744
- Seoul National University Children's Hospital
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Gyeonggi-do
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Bucheon-si、Gyeonggi-do、韓国、14754
- Sejong General Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- FUEL 試験に参加したフォンタン生理機能を有する男女、または FUEL に参加しなかった場合は、登録時の年齢が 12 歳以上 19 歳未満であること。
- 参加者の同意または親/保護者の同意と参加者の同意。
- 英語、スペイン語、または韓国語に堪能な参加者。
- -現在の抗血小板または抗凝固療法。
除外基準:
- 身長 < 132 cm。
- 体重 < 40 kg。
- -過去12か月以内の急性非代償性心不全による入院。
- 現在の静脈内強心薬。
- -心臓移植の評価を受けているか、移植のためにリストされています。
- -過去3年以内の活性タンパク質喪失腸症または形成性気管支炎の診断、または肝硬変の病歴。
- -既知のフォンタンバッフル閉塞、分枝肺動脈狭窄、または肺静脈狭窄により、カテーテル法または心エコー検査のいずれかで測定された、閉塞の近位領域と遠位領域の間の平均勾配が4 mm Hgを超える。
- 単肺生理学。
- 登録時の年齢と性別で予測される最大 VO2 が 50% 未満。
- -登録前6か月以内に臨床心エコー検査によって定性的に評価された重度の心室機能障害。
- -登録前6か月以内に臨床心エコー検査によって評価された重度の弁逆流、心室流出閉塞、または大動脈弓閉塞。
- -経口投与された薬の吸収、代謝、または排泄を損なう可能性のある重大な腎臓、肝臓、胃腸または胆道の障害。
- ベースライン スクリーニングで運動テストを完了できない。
- -研究開始前3か月以内のPDE-5阻害剤の使用歴（FUELへの参加を除く）。
- -研究開始前の3か月以内に肺高血圧症を治療するための他の薬物の使用。
- 経口ウデナフィルに対する既知の不耐性。
- CYP3A4を阻害または誘発する薬物またはその他の物質の頻繁な使用。
- -アルファブロッカーまたは硝酸塩の現在の使用。
- 計画された研究テストの成功を妨げるか、その結果を無効にする別の研究プロトコルへの進行中または計画的な参加。
- -計画された試験の正常な完了を妨げる、またはその結果を無効にする非心臓の医学的、精神医学的、および/または社会的障害。
- -研究の完了を妨げる非研究センターでの、進行中または計画中の心臓ケア。
- 女性の場合：スクリーニング時の妊娠、研究完了前に計画された妊娠、または研究期間中の許容される避妊方法の使用の拒否。
- -試験期間中、グレープフルーツジュースの摂取を控えたり制限したりすることはできません。
- 書面によるインフォームドコンセント/同意の提供の拒否。
- -プライマリケア医の意見では、被験者は研究プロトコルに準拠していない可能性があります。
- -臨床的に重要な血栓塞栓症の病歴 治験責任医師によって裁定されたイベント。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：薬
ウデナフィルを52週間投与
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活性薬物
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療関連有害事象
時間枠：52週間
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治療に伴う有害事象の概要
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52週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最大VO2の変化
時間枠：52週
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ベースラインから52週間までの最大VO2の変化
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52週
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対数変換反応性充血指数（lnRHI）の変化
時間枠：52週間
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ベースラインから52週間までの自然対数変換反応性充血指数（lnRHI）の変化。
反応性充血指数（RHI）は、血管閉塞期間解放後の血流変化量をベースライン血流変化量で割った比率です。
血管閉塞解放後も血流は減少しないため、RHIの最小値は1.0となり、これは血流変化がないことを示します。
この比率には上限がなく、より高い値は一般的により健康な内皮反応を表すと考えられています。
本研究では、他の研究と同様に、データを正規化するためにRHIの自然対数（lnRHI）を使用しました。
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52週間
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血清BNPの変化
時間枠：52週間
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ベースラインから52週までの血清BNPの変化
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52週間
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心筋パフォーマンス指数（MPI）の変化
時間枠：52週間
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ベースラインから52週間までの心筋性能指数の変化
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52週間
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小児生活の質（PedsQL）身体機能（子ども報告）の変化
時間枠：52週間
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ベースラインから52週までのPedsQL身体機能（子供報告）の変化。
小児生活の質インベントリー（PedsQL） - 身体機能スケールは、子供が短い質問票に答えた回答から計算されます。
可能なスコアの範囲は0〜100であり、より高いスコアは報告された身体機能がより良好であることを示します。
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52週間
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PedsQL身体機能（親報告）の変化
時間枠：52週間
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ベースラインから52週間におけるPedsQL身体的機能（保護者報告）の変化。
小児生活の質インベントリ（PedsQL）－身体的機能スケールは、短い質問票に対する保護者の回答から算出されます。
可能なスコア範囲は0～100であり、高いスコアはより良好な報告された身体的機能を示します。
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52週間
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PedsQL 心理社会的健康要約スコア（子どもによる報告）の変化
時間枠：52週間
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ベースラインから52週間までのPedsQL心理社会的健康要約スコア（子供報告）の変化。
小児生活品質調査票（PedsQL）- 心理社会的健康要約尺度は、子供が短い質問票に回答した内容から算出されます。
スコアの範囲は0〜100で、スコアが高いほど報告された心理社会的健康状態が良好であることを示します。
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52週間
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PedsQL心理社会的健康総合スコアの変化（保護者報告）
時間枠：52週間
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ベースラインから52週までのPedsQL心理社会的健康総合スコア（親報告）の変化。
小児生活の質目録（PedsQL）－心理社会的健康総合尺度は、短い質問票に対する親の回答から算出されます。
可能なスコア範囲は0～100で、スコアが高いほど報告された心理社会的健康が良好であることを示します。
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52週間
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PedsQL機能的健康状態スコアの変化（子ども報告）
時間枠：52週間
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ベースラインから52週間までのPedsQL機能的健康状態スコア（子供報告）の変化。
小児生活の質インベントリー（PedsQL） - 機能的健康状態スコアは、子供が短い質問票に回答した内容から算出されます。
スコアの範囲は0～100で、スコアが高いほど機能的健康状態が良好であることを示します。
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52週間
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PedsQL機能的健康状態スコアの変化（保護者報告）
時間枠：52週間
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ベースラインから52週間までのPedsQL機能的健康状態スコア（親報告）の変化。
小児生活の質インベントリ（PedsQL）- 機能的健康状態スコアは、短い質問票に対する親の回答から計算されます。
可能なスコアの範囲は0〜100であり、スコアが高いほど機能的健康状態が良好であることを示します。
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52週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Steve Paridon, MD、Children's Hospital of Philadelphia
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年2月6日
一次修了 (実際)
2019年12月30日
研究の完了 (実際)
2022年12月20日
試験登録日
最初に提出
2017年1月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年1月5日
最初の投稿 (推定)
2017年1月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月25日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。