Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En förlängningsstudie av Udenafil hos ungdomar (FUELExten)

25 november 2025 uppdaterad av: Mezzion Pharma Co. Ltd

En fas III förlängningsstudie av udenafil hos ungdomar med singelventrikelfysiologi efter Fontan palliation

Denna studie är en 12-månaders (52 veckors) säkerhetsförlängningsstudie för att komplettera den kliniska FUEL Fas III-studien för att tillhandahålla säkerhetsinformation angående långtidsanvändning av udenafil hos ungdomar med medfödd hjärtsjukdom i en kammare.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta kommer att vara en öppen förlängningsstudie. Alla inskrivna försökspersoner kommer att förses med udenafil under hela studien. Ämnen som slutför Fas III FUEL-studien kommer att vara berättigade till rekrytering. Ytterligare ämnen kommer att rekryteras vid behov för att säkerställa att minst 300 ämnen registreras totalt. Data om säkerhet, farmakodynamisk och livskvalitet kommer att samlas in och analyseras.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

301

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Children's Hospital/Children's Heart Center at Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Cedars/Sinai Heart Institute
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Heart Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46201
        • Riley Hospital for Children/Herman B. Wells Center for Pediatric Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University St. Louis/St.Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Children's Hospital of New York
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hosptial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Bucheon-si, Gyeonggi-do, Sydkorea, 14754
        • Sejong General Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Hanar och kvinnor med Fontan-fysiologi som deltog i FUEL-försöket eller, om de inte deltog i FUEL, de som är 12 till mindre än 19 år vid registreringen.
  2. Deltagarsamtycke eller samtycke från föräldrar/vårdnadshavare och deltagarsamtycke.
  3. Deltagaren talar flytande engelska, spanska eller koreanska.
  4. Aktuell behandling mot trombocyter eller antikoagulantia.

Exklusions kriterier:

  1. Höjd < 132 cm.
  2. Vikt < 40 kg.
  3. Inläggning på sjukhus för akut dekompenserad hjärtsvikt inom de senaste 12 månaderna.
  4. Aktuella intravenösa inotropa läkemedel.
  5. Genomgår utvärdering för hjärttransplantation eller listad för transplantation.
  6. Diagnos av enteropati som förlorar aktivt protein eller plastisk bronkit under de senaste tre åren, eller en historia av levercirros.
  7. Känd Fontan baffelobstruktion, grenlungartärstenos eller pulmonell venstenos som resulterar i en medelgradient på > 4 mm Hg mellan regionerna proximala och distala till obstruktionen mätt med antingen kateterisering eller ekokardiografi.
  8. Enstaka lungfysiologi.
  9. Maximal VO2 mindre än 50 % av förväntad ålder och kön vid inskrivningen.
  10. Allvarlig ventrikulär dysfunktion bedömd kvalitativt genom klinisk ekokardiografi inom sex månader före inskrivning.
  11. Allvarlig klaffuppstötning, ventrikulärt utflödesobstruktion eller aortabågsobstruktion bedömd med klinisk ekokardiografi inom sex månader före inskrivning.
  12. Betydande njur-, lever-, gastrointestinala eller gallvägar som kan försämra absorption, metabolism eller utsöndring av oralt administrerade läkemedel.
  13. Oförmåga att genomföra träningstestning vid baslinjescreening.
  14. Historik med användning av PDE-5-hämmare (med undantag för FUEL-deltagande) inom 3 månader före studiestart.
  15. Användning av något annat läkemedel för att behandla pulmonell hypertoni inom 3 månader före studiestart.
  16. Känd intolerans mot oral udenafil.
  17. Frekvent användning av mediciner eller andra substanser som hämmar eller inducerar CYP3A4.
  18. Nuvarande användning av alfa-blockerare eller nitrater.
  19. Pågående eller planerat deltagande i ett annat forskningsprotokoll som antingen skulle förhindra framgångsrikt slutförande av planerat studietest eller ogiltigförklara dess resultat.
  20. Icke-hjärtmedicinsk, psykiatrisk och/eller social störning som skulle förhindra framgångsrikt slutförande av planerade studietestningar eller skulle ogiltigförklara resultaten.
  21. Hjärtvård, pågående eller planerad, vid ett icke-studiecentrum som skulle försvåra studiens slutförande.
  22. För kvinnor: Graviditet vid tidpunkten för screening, graviditet planerad innan studien avslutats eller vägran att använda en acceptabel preventivmetod under studietiden.
  23. Det går inte att avstå eller begränsa intaget av grapefruktjuice under försökets varaktighet.
  24. Vägra att lämna skriftligt informerat samtycke.
  25. Enligt primärvårdsläkarens uppfattning är försökspersonen sannolikt icke-kompatibel med studieprotokollet.
  26. Historik av kliniskt signifikant tromboembolisk händelse, enligt bedömning av studiens utredare.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Läkemedel
Udenafil administreras i 52 veckor
Läkemedel: Udenafil
Aktivt läkemedel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Behandlingsrelaterade biverkningar
Tidsram: 52 veckor
Sammanfattning av behandlingsrelaterade biverkningar
52 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i maximal VO₂
Tidsram: 52 veckor
Förändring i maximal VO₂ från baslinje till 52 veckor
52 veckor
Förändring i logaritmtransformerat reaktivt hyperemindex (lnRHI)
Tidsram: 52 veckor
Förändring från baslinjen till 52 veckor i log-transformerat reaktiv hyperemindex (lnRHI). Reaktivt hyperemindex (RHI) är förhållandet mellan mängden blodflöde efter frigörandet av en period av kärlokkusion jämfört med baslinjens blodflödesmängd. Eftersom mängden blod inte minskar efter frigörandet av kärlokkusionen är minimivärdet för RHI 1,0, vilket skulle indikera ingen förändring i blodflödet. Det finns ingen övre gräns för detta förhållande, och högre värden anses generellt representera ett hälsosammare endotelsvar. I denna studie, som i andra studier, använde vi den naturliga logaritmen av RHI (lnRHI) för att normalisera data.
52 veckor
Förändring i serum-BNP
Tidsram: 52 veckor
Förändring i serum-BNP från baslinje till 52 veckor
52 veckor
Förändring i Myokardial Prestandaindex (MPI)
Tidsram: 52 veckor
Förändring i Myokardiell Prestationsindex från baslinjen till 52 veckor
52 veckor
Förändring i PedsQL fysisk funktion (rapporterad av barn)
Tidsram: 52 veckor
Förändring i PedsQL fysisk funktion (barnrapporterad) från baslinje till 52 veckor. Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Physical Function Scale beräknas från ett barns svar på ett kort frågeformulär. Intervallet för möjliga poäng är 0-100, och högre poäng indikerar bättre rapporterad fysisk funktion.
52 veckor
Förändring i PedsQL fysisk funktion (rapporterad av förälder)
Tidsram: 52 veckor
Förändring i PedsQL fysisk funktion (rapporterad av förälder) från baslinjen till 52 veckor. Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Physical Function Scale beräknas från förälderns svar på en kort enkät. Möjliga poäng ligger i intervallet 0-100, där högre poäng indikerar bättre rapporterad fysisk funktion.
52 veckor
Förändring i PedsQL Psykosocial Hälsosammanfattningspoäng (Rapporterad av barnet)
Tidsram: 52 veckor
Förändring i PedsQL Psychosocial Health Summary Score (rapporterad av barnet) från baslinjen till 52 veckor. Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Psychosocial Health Summary Scale beräknas utifrån ett barns svar på ett kort frågeformulär. Möjliga poäng sträcker sig från 0 till 100, och högre poäng indikerar bättre rapporterad psykosocial hälsa.
52 veckor
Förändring i PedsQL Psykosocialt Hälsosammanfattningspoäng (Föräldrarapporterad)
Tidsram: 52 veckor
Förändring i PedsQL sammanfattningspoäng för psykosocial hälsa (rapporterad av förälder) från baslinjen till 52 veckor. Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Psykosocial hälsosammanfattningsskala beräknas från föräldrars svar på ett kort frågeformulär. Intervallet för möjliga poäng är 0-100, och högre poäng indikerar bättre rapporterad psykosocial hälsa.
52 veckor
Förändring i PedsQL funktionell hälsostatuspoäng (rapporterad av barnet)
Tidsram: 52 veckor
Förändring i PedsQL funktionell hälsostatuspoäng (barnrapporterad) från baslinjen till 52 veckor. Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Funktionshälsostatuspoängen beräknas från ett barns svar på ett kort frågeformulär. Poängintervallet är 0-100, där högre poäng indikerar bättre funktionell hälsostatus.
52 veckor
Förändring i PedsQL-funktionshälsostatuspoäng (Rapporterad av förälder)
Tidsram: 52 veckor
Förändring i PedsQL funktionell hälsostatuspoäng (rapporterad av förälder) från baslinjen till 52 veckor. Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Funktionshälsostatuspoängen beräknas från föräldrarnas svar på ett kort frågeformulär. Intervallet för möjliga poäng är 0-100, och högre poäng indikerar bättre funktionell hälsostatus.
52 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Samarbetspartners

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Utredare

  • Huvudutredare: Steve Paridon, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 februari 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

30 december 2019

Avslutad studie (Faktisk)

20 december 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 januari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 januari 2017

Första postat (Beräknad)

6 januari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

9 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 november 2025

Senast verifierad

1 november 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PHN-Udenafil-03
  • U01HL068270 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Udenafil

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera