Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse af Udenafil hos unge (FUELExten)

25. november 2025 opdateret af: Mezzion Pharma Co. Ltd

En fase III forlængelsesundersøgelse af udenafil hos unge med enkeltventrikelfysiologi efter fontan palliation

Dette studie er et 12-måneders (52 uger) sikkerhedsforlængelsesstudie for at supplere det kliniske fase III-forsøg med FUEL for at give sikkerhedsinformation vedrørende langtidsbrug af udenafil hos unge med medfødt hjertesygdom med enkelt ventrikel.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et åbent forlængelsesstudie. Alle tilmeldte forsøgspersoner vil blive forsynet med udenafil i hele undersøgelsens varighed. Emner, der gennemfører fase III FUEL-studiet, vil være berettiget til rekruttering. Yderligere emner vil blive rekrutteret efter behov for at sikre, at minimum 300 samlede emner tilmelder sig. Data om sikkerhed, farmakodynamisk og livskvalitet vil blive indsamlet og analyseret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

301

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital/Children's Heart Center at Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars/Sinai Heart Institute
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Heart Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46201
        • Riley Hospital for Children/Herman B. Wells Center for Pediatric Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University St. Louis/St.Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Children's Hospital of New York
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hosptial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Bucheon-si, Gyeonggi-do, Sydkorea, 14754
        • Sejong General Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd og kvinder med Fontan-fysiologi, der deltog i FUEL-forsøget, eller, hvis de ikke deltog i FUEL, dem, der er 12 til under 19 år ved tilmelding.
  2. Deltagersamtykke eller forældres/værges samtykke og deltagersamtykke.
  3. Deltager taler flydende engelsk, spansk eller koreansk.
  4. Nuværende anti-blodplade- eller antikoagulantbehandling.

Ekskluderingskriterier:

  1. Højde < 132 cm.
  2. Vægt < 40 kg.
  3. Indlæggelse for akut dekompenseret hjertesvigt inden for de seneste 12 måneder.
  4. Nuværende intravenøse inotrope lægemidler.
  5. Under evaluering for hjertetransplantation eller opført til transplantation.
  6. Diagnose af aktiv proteintabende enteropati eller plastisk bronkitis inden for de sidste tre år, eller en historie med levercirrhose.
  7. Kendt Fontan-baffelobstruktion, grenlungearteriestenose eller pulmonalvenestenose, hvilket resulterer i en gennemsnitlig gradient på > 4 mm Hg mellem regionerne proksimalt og distalt for obstruktionen målt ved enten kateterisation eller ekkokardiografi.
  8. Enkeltlungefysiologi.
  9. Maksimal VO2 mindre end 50 % af forventet for alder og køn ved indskrivning.
  10. Alvorlig ventrikulær dysfunktion vurderet kvalitativt ved klinisk ekkokardiografi inden for seks måneder før indskrivning.
  11. Alvorlig valvar-regurgitation, ventrikulær udstrømningsobstruktion eller aortabueobstruktion vurderet ved klinisk ekkokardiografi inden for seks måneder før indskrivning.
  12. Betydelige nyre-, lever-, mave-tarm- eller galdelidelser, der kan forringe absorption, metabolisme eller udskillelse af oralt administreret medicin.
  13. Manglende evne til at gennemføre træningstest ved baseline screening.
  14. Anamnese med brug af PDE-5-hæmmere (med undtagelse af FUEL-deltagelse) inden for 3 måneder før studiestart.
  15. Brug af et hvilket som helst andet lægemiddel til behandling af pulmonal hypertension inden for 3 måneder før studiestart.
  16. Kendt intolerance over for oral udenafil.
  17. Hyppig brug af medicin eller andre stoffer, der hæmmer eller inducerer CYP3A4.
  18. Nuværende brug af alfa-blokkere eller nitrater.
  19. Løbende eller planlagt deltagelse i en anden forskningsprotokol, der enten ville forhindre en vellykket gennemførelse af planlagte undersøgelsestest eller ugyldiggøre resultaterne.
  20. Ikke-kardial medicinsk, psykiatrisk og/eller social lidelse, der ville forhindre vellykket gennemførelse af planlagte undersøgelsestest eller ville ugyldiggøre resultaterne.
  21. Hjertebehandling, igangværende eller planlagt, på et ikke-studiecenter, der ville hindre studieafslutning.
  22. For kvinder: Graviditet på tidspunktet for screening, graviditet planlagt før undersøgelsens afslutning eller afvisning af at bruge en acceptabel præventionsmetode i undersøgelsens varighed.
  23. Ude af stand til at afholde sig eller begrænse indtaget af grapefrugtjuice under forsøgets varighed.
  24. Afvisning af skriftligt informeret samtykke/samtykke.
  25. Efter den primære læges opfattelse er forsøgspersonen sandsynligvis ikke-kompatibel med undersøgelsesprotokollen.
  26. Anamnese med klinisk signifikant tromboembolisk hændelse, som bedømt af undersøgelsens efterforskere.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Medicin
Udenafil administreret i 52 uger
Medicin: Udenafil
Aktivt stof

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: 52 uger
Oversigt over behandlingsrelaterede bivirkninger
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i maksimal VO2
Tidsramme: 52 uger
Ændring i maksimal VO₂ fra baseline til 52 uger
52 uger
Ændring i log-transformeret reaktiv hyperæmi-indeks (lnRHI)
Tidsramme: 52 uger
Ændring fra baseline til 52 uger i logaritmisk transformeret Reaktiv Hyperæmi Index (lnRHI). Reaktiv Hyperæmi Index (RHI) er forholdet mellem mængden af blodgennemstrømning efter frigivelsen af en periode med karokklusion i forhold til baseline-mængden af blodgennemstrømning. Da mængden af blod ikke falder efter frigivelsen af karokklusion, er minimumsværdien for RHI 1,0, hvilket ville indikere ingen ændring i blodgennemstrømning. Der er ingen øvre grænse for dette forhold, og højere værdier betragtes generelt som repræsentative for en sundere endotelrespons. I denne undersøgelse, som i andre undersøgelser, brugte vi den naturlige logaritme af RHI (lnRHI) for at normalisere dataene.
52 uger
Ændring i serum-BNP
Tidsramme: 52 uger
Ændring i serum BNP fra baseline til 52 uger
52 uger
Ændring i Myokardie Præstationsindeks (MPI)
Tidsramme: 52 uger
Ændring i Myokardie Performance Index fra baseline til 52 uger
52 uger
Ændring i PedsQL Fysisk Funktion (Rapporteret af barnet)
Tidsramme: 52 uger
Ændring i PedsQL fysisk funktion (rapporteret af barnet) fra baseline til 52 uger. Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Physical Function Scale beregnes ud fra barnets svar på en kort spørgeskemaundersøgelse. Intervallet for mulige score er 0-100, og højere score indikerer bedre rapporteret fysisk funktion.
52 uger
Ændring i PedsQL fysisk funktion (forældrerapporteret)
Tidsramme: 52 uger
Ændring i PedsQL fysisk funktion (rapporteret af forældre) fra baseline til 52 uger. Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Physical Function Scale beregnes ud fra forældrenes svar på et kort spørgeskema. Intervallet for mulige scores er 0-100, og højere scores indikerer bedre rapporteret fysisk funktion.
52 uger
Ændring i PedsQL Psykosocial Helbredsopsummeringsscore (Rapporteret af barnet)
Tidsramme: 52 uger
Ændring i PedsQL Psykosocial Helbred Oversigtsscore (barnets egen rapportering) fra baseline til 52 uger. Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Psykosocial Helbred Oversigtsskalaen beregnes ud fra et barns svar på et kort spørgeskema. Mulige scoreværdier ligger i intervallet 0-100, og højere score indikerer bedre rapporteret psykosocial sundhed.
52 uger
Ændring i PedsQL Psykosocial Helbredsopsummeringsscore (Forældrerapporteret)
Tidsramme: 52 uger
Ændring i PedsQL Psykosocial Sundhedssammenfattende Score (forældrerapporteret) fra baseline til 52 uger. Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Psykosocial Sundhedssammenfattende Skala beregnes ud fra forældrenes svar på en kort spørgeskema. Området for mulige scores er 0-100, og højere scores indikerer bedre rapporteret psykosocial sundhed.
52 uger
Ændring i PedsQL Funktionel Helbredsstatus Score (Rapporteret af barnet)
Tidsramme: 52 uger
Ændring i PedsQL funktionel sundhedsstatus score (rapporteret af barnet) fra baseline til 52 uger. Den pædiatriske livskvalitetsinventar (PedsQL) - Funktionel sundhedsstatus score beregnes ud fra et barns svar på et kort spørgeskema. Intervallet af mulige scores er 0-100, og højere scores indikerer bedre funktionel sundhedsstatus.
52 uger
Ændring i PedsQL Funktionel Helbredsstatus Score (Rapporteret af forældre)
Tidsramme: 52 uger
Ændring i PedsQL-funktionel sundhedsstatus-score (forældrerapporteret) fra baseline til 52 uger. Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Funktionel sundhedsstatus-score beregnes ud fra forældrenes svar på et kort spørgeskema. Intervallet for mulige scores er 0-100, og højere scores indikerer bedre funktionel sundhedsstatus.
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Steve Paridon, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. februar 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

20. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. januar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. januar 2017

Først opslået (Anslået)

6. januar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

9. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PHN-Udenafil-03
  • U01HL068270 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Udenafil

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner