乌地那非在青少年中的扩展研究 (FUELExten)
2025年11月25日 更新者：Mezzion Pharma Co. Ltd
乌地那非在 Fontan 姑息治疗后单心室生理学青少年中的 III 期扩展研究
本研究是一项为期 12 个月（52 周）的安全性扩展研究，以补充 FUEL III 期临床试验，以提供有关单心室先天性心脏病青少年长期使用乌地那非的安全性信息。
研究概览
详细说明
这将是一项开放标签的扩展研究。
在研究期间，将向所有登记的受试者提供乌地那非。
完成 III 期 FUEL 研究的受试者将有资格招募。
将根据需要招募额外的受试者，以确保至少有 300 名受试者注册。
将收集和分析安全性、药效学和生活质量数据。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
301
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、ON M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85016
- Phoenix Children's Hospital/Children's Heart Center at Phoenix Children's Hospital
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California
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Los Angeles、California、美国、90048
- Cedars/Sinai Heart Institute
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San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington、Delaware、美国、19803
- Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、美国、20008
- Children's National Medical Center
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Florida
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St. Petersburg、Florida、美国、33701
- Johns Hopkins All Children's Heart Institute
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46201
- Riley Hospital for Children/Herman B. Wells Center for Pediatric Research
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109-4204
- University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- Children's Mercy Hospital Kansas City
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St Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University St. Louis/St.Louis Children's Hospital
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Children's Hospital of New York
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84113
- Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hosptial
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Seoul、韩国、110-744
- Seoul National University Children's Hospital
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Gyeonggi-do
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Bucheon-si、Gyeonggi-do、韩国、14754
- Sejong General Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参加 FUEL 试验的具有 Fontan 生理机能的男性和女性，或者，如果他们没有参加 FUEL，则登记时年龄在 12 至 19 岁以下。
- 参与者同意或父母/监护人同意和参与者同意。
- 参与者精通英语、西班牙语或韩语。
- 当前抗血小板或抗凝治疗。
排除标准：
- 身高 < 132 厘米。
- 重量 < 40 公斤。
- 最近 12 个月内因急性失代偿性心力衰竭住院。
- 目前静脉注射正性肌力药物。
- 正在接受心脏移植评估或上市移植。
- 最近三年内诊断为活性蛋白丢失性肠病或塑性支气管炎，或有肝硬化病史。
- 已知的 Fontan 挡板阻塞、肺动脉分支狭窄或肺静脉狭窄导致通过导管插入术或超声心动图测量的阻塞近端和远端区域之间的平均梯度 > 4 mm Hg。
- 单肺生理学。
- 最大摄氧量低于入组时年龄和性别预测值的 50%。
- 在入组前六个月内通过临床超声心动图对严重心室功能障碍进行定性评估。
- 在入组前六个月内通过临床超声心动图评估的严重瓣膜反流、心室流出道阻塞或主动脉弓阻塞。
- 严重的肾脏、肝脏、胃肠道或胆道疾病可能会损害口服药物的吸收、代谢或排泄。
- 无法在基线筛选时完成运动测试。
- 研究开始前 3 个月内使用 PDE-5 抑制剂的历史（参与 FUEL 除外）。
- 在研究开始前 3 个月内使用任何其他药物治疗肺动脉高压。
- 已知对口服乌地那非不耐受。
- 经常使用抑制或诱导 CYP3A4 的药物或其他物质。
- 当前使用α受体阻滞剂或硝酸盐。
- 正在进行或计划参与另一个研究方案，这将阻止成功完成计划的研究测试或使其结果无效。
- 会阻止成功完成计划的研究测试或会使其结果无效的非心脏医学、精神病学和/或社会障碍。
- 在非研究中心进行的或计划进行的心脏护理会妨碍研究的完成。
- 对于女性：筛选时怀孕，研究完成前计划怀孕，或拒绝在研究期间使用可接受的避孕方法。
- 在试验期间无法戒除或限制葡萄柚汁的摄入。
- 拒绝提供书面知情同意/同意。
- 在初级保健医生看来，受试者很可能不遵守研究方案。
- 由研究调查员裁定的具有临床意义的血栓栓塞事件史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：药品
服用乌地那非 52 周
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活性药物
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗期间出现的不良事件
大体时间：52周
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治疗期间不良事件摘要
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52周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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最大摄氧量变化
大体时间：52周
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从基线到52周的最大摄氧量变化
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52周
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对数转换反应性充血指数变化（lnRHI）
大体时间：52周
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从基线至52周对数转换反应性充血指数（lnRHI）的变化。
反应性充血指数（RHI）是指血管闭塞一段时间后释放时的血流量与基线血流量的比值。
由于血管闭塞释放后血流量不会减少，RHI的最小值为1.0，这表示血流量没有变化。
该比值没有上限，通常认为数值越高代表内皮反应越健康。
在本研究中，与其他研究一样，我们使用RHI的自然对数（lnRHI）来标准化数据。
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52周
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血清BNP变化
大体时间：52 周
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从基线至52周血清BNP的变化
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52 周
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心肌性能指数（MPI）变化
大体时间：52周
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从基线至52周心肌性能指数的变化
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52周
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PedsQL 身体功能（儿童报告）的变化
大体时间：52周
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从基线到第52周PedsQL身体功能（儿童自评）的变化。
儿科生活质量量表（PedsQL）- 身体功能量表是根据儿童对简短问卷的回答计算得出的。
可能得分的范围为0-100分，分数越高表明自评身体功能越好。
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52周
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PedsQL身体功能（家长报告）的变化
大体时间：52周
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从基线到52周PedsQL身体功能（家长报告）的变化。
儿童生活质量量表（PedsQL）-身体功能量表根据家长填写的简短问卷答案计算得出。
可能得分范围为0-100分，得分越高表示报告的身体功能越好。
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52周
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PedsQL心理社会健康总评分（儿童报告）的变化
大体时间：52周
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从基线到第52周，PedsQL心理社会健康总分（儿童自评）的变化。
儿科生活质量量表（PedsQL）-心理社会健康总分量表是根据儿童对简短问卷的回答计算得出的。
可能得分的范围是0-100分，得分越高表示报告的心理社会健康状况越好。
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52周
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PedsQL 心理社会健康总分（家长报告）的变化
大体时间：52周
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从基线到52周PedsQL心理社会健康总分（家长报告）的变化。
儿科生活质量量表（PedsQL）- 心理社会健康总分量表是根据家长对简短问卷的回答计算得出的。
可能的分数范围为0-100分，分数越高表示报告的心理社会健康状况越好。
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52周
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PedsQL 功能性健康状况评分（儿童报告）的变化
大体时间：52周
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从基线到第52周PedsQL功能健康状况评分（儿童自评）的变化。
儿童生活质量量表（PedsQL）- 功能健康状况评分是根据儿童对简短问卷的回答计算得出的。
可能的评分范围为0-100分，分数越高表明功能健康状况越好。
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52周
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PedsQL 功能健康状态评分变化（家长报告）
大体时间：52周
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从基线至52周期间PedsQL功能性健康状态评分（家长报告）的变化。
儿科生活质量量表（PedsQL）-功能性健康状态评分根据家长对简短问卷的回答计算得出。
评分范围为0-100分，分数越高表明功能性健康状态越好。
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52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Steve Paridon, MD、Children's Hospital of Philadelphia
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年2月6日
初级完成 (实际的)
2019年12月30日
研究完成 (实际的)
2022年12月20日
研究注册日期
首次提交
2017年1月5日
首先提交符合 QC 标准的
2017年1月5日
首次发布 (估计的)
2017年1月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年12月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年11月25日
最后验证
2025年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
乌地那非的临床试验
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Mezzion Pharma Co. LtdNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完全的