Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een uitbreidingsstudie van udenafil bij adolescenten (FUELExten)

25 november 2025 bijgewerkt door: Mezzion Pharma Co. Ltd

Een fase III-extensiestudie van udenafil bij adolescenten met fysiologie van één ventrikel na palliatie met Fontan

Deze studie is een veiligheidsuitbreidingsstudie van 12 maanden (52 weken) als aanvulling op de FUEL Fase III klinische studie om veiligheidsinformatie te verschaffen met betrekking tot het langdurig gebruik van udenafil bij adolescenten met een aangeboren hartaandoening in één ventrikel.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit zal een open-label uitbreidingsonderzoek zijn. Alle ingeschreven proefpersonen krijgen udenafil voor de duur van het onderzoek. Proefpersonen die de Fase III FUEL-studie voltooien, komen in aanmerking voor werving. Indien nodig zullen extra vakken worden aangeworven om ervoor te zorgen dat er in totaal minimaal 300 vakken worden ingeschreven. Gegevens over veiligheid, farmacodynamiek en levenskwaliteit zullen worden verzameld en geanalyseerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

301

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital/Children's Heart Center at Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars/Sinai Heart Institute
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Heart Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46201
        • Riley Hospital for Children/Herman B. Wells Center for Pediatric Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University St. Louis/St.Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Children's Hospital of New York
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hosptial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea, 110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Bucheon-si, Gyeonggi-do, Zuid -Korea, 14754
        • Sejong General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen en vrouwen met Fontan-fysiologie die deelnamen aan de FUEL-studie of, als ze niet deelnamen aan FUEL, degenen die 12 tot jonger dan 19 jaar oud zijn bij inschrijving.
  2. Toestemming van de deelnemer of toestemming van ouder/voogd en instemming van de deelnemer.
  3. Deelnemer spreekt vloeiend Engels, Spaans of Koreaans.
  4. Huidige anti-bloedplaatjes- of antistollingstherapie.

Uitsluitingscriteria:

  1. Hoogte < 132 cm.
  2. Gewicht < 40 kg.
  3. Ziekenhuisopname voor acuut gedecompenseerd hartfalen in de afgelopen 12 maanden.
  4. Huidige intraveneuze inotrope geneesmiddelen.
  5. Wordt beoordeeld voor harttransplantatie of staat op de lijst voor transplantatie.
  6. Diagnose van actieve eiwitverliezende enteropathie of plastische bronchitis in de afgelopen drie jaar, of een voorgeschiedenis van levercirrose.
  7. Bekende obstructie van het Fontan-schot, stenose van de vertakking van de longslagader of stenose van de longader, resulterend in een gemiddelde gradiënt van > 4 mm Hg tussen de regio's proximaal en distaal van de obstructie, zoals gemeten door middel van katheterisatie of echocardiografie.
  8. Fysiologie van een enkele long.
  9. Maximale VO2 minder dan 50% van voorspeld voor leeftijd en geslacht bij inschrijving.
  10. Ernstige ventriculaire disfunctie kwalitatief beoordeeld door klinische echocardiografie binnen zes maanden voorafgaand aan inschrijving.
  11. Ernstige valvaire regurgitatie, ventriculaire uitstroomobstructie of aortaboogobstructie beoordeeld door klinische echocardiografie binnen zes maanden voorafgaand aan inschrijving.
  12. Aanzienlijke nier-, lever-, maagdarm- of galaandoeningen die de absorptie, het metabolisme of de uitscheiding van oraal toegediende medicatie kunnen belemmeren.
  13. Onvermogen om inspanningstesten te voltooien bij baseline screening.
  14. Geschiedenis van het gebruik van PDE-5-remmers (met uitzondering van deelname aan FUEL) binnen 3 maanden vóór aanvang van het onderzoek.
  15. Gebruik van een ander geneesmiddel om pulmonale hypertensie te behandelen binnen 3 maanden vóór aanvang van de studie.
  16. Bekende intolerantie voor oraal udenafil.
  17. Frequent gebruik van medicijnen of andere stoffen die CYP3A4 remmen of induceren.
  18. Huidig ​​gebruik van alfablokkers of nitraten.
  19. Lopende of geplande deelname aan een ander onderzoeksprotocol dat de succesvolle afronding van geplande onderzoekstests zou verhinderen of de resultaten ervan ongeldig zou maken.
  20. Niet-cardiale medische, psychiatrische en/of sociale stoornis die een succesvolle afronding van geplande onderzoekstests zou verhinderen of de resultaten ervan ongeldig zou maken.
  21. Hartzorg, doorlopend of gepland, in een niet-studiecentrum dat de afronding van de studie zou belemmeren.
  22. Voor vrouwen: Zwangerschap op het moment van screening, geplande zwangerschap vóór afronding van de studie, of weigering om een ​​aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken voor de duur van de studie.
  23. Niet in staat om de inname van grapefruitsap te onthouden of te beperken tijdens de duur van de proef.
  24. Weigering om schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming te geven.
  25. Naar de mening van de huisarts voldoet de proefpersoon waarschijnlijk niet aan het onderzoeksprotocol.
  26. Geschiedenis van klinisch significante trombo-embolische gebeurtenis, zoals beoordeeld door onderzoeksonderzoekers.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Geneesmiddel
Udenafil toegediend gedurende 52 weken
Geneesmiddel: Udenafil
Actief medicijn

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Behandelingsgerelateerde Bijwerkingen
Tijdsspanne: 52 weken
Samenvatting van behandeling-gerelateerde bijwerkingen
52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in maximale VO2
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering in maximale VO2 van baseline tot 52 weken
52 weken
Verandering in log-getransformeerde reactieve hyperemie-index (lnRHI)
Tijdsspanne: 52 Weken
Verandering van baseline naar 52 weken in log-getransformeerde Reactive Hyperemia Index (lnRHI). De Reactive Hyperemia Index (RHI) is de verhouding tussen de hoeveelheid bloedstroom na het opheffen van een periode van vaatocclusie ten opzichte van de baseline hoeveelheid bloedstroom. Omdat de hoeveelheid bloed niet afneemt na het opheffen van vaatocclusie, is de minimumwaarde voor de RHI 1,0, wat zou aangeven dat er geen verandering is in de bloedstroom. Er is geen bovengrens voor deze verhouding en over het algemeen wordt gedacht dat hogere waarden een gezondere endotheliale respons vertegenwoordigen. In deze studie, zoals in andere studies, hebben we de natuurlijke logaritme van RHI (lnRHI) gebruikt om de data te normaliseren.
52 Weken
Verandering in serum BNP
Tijdsspanne: 52 Weken
Verandering in serum BNP vanaf baseline tot 52 weken
52 Weken
Verandering in Myocardiale Prestatie-index (MPI)
Tijdsspanne: 52 Weken
Verandering in Myocardiale Prestatie-index van baseline tot 52 weken
52 Weken
Verandering in PedsQL Fysiek Functioneren (Door Kind Gerapporteerd)
Tijdsspanne: 52 Weken
Verandering in PedsQL Lichamelijk Functioneren (door het kind gerapporteerd) vanaf de start tot 52 weken. De Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Lichamelijke Functie Schaal wordt berekend op basis van de antwoorden van een kind op een korte vragenlijst. Het bereik van mogelijke scores is 0-100, waarbij hogere scores een beter gerapporteerd lichamelijk functioneren aangeven.
52 Weken
Verandering in PedsQL Lichamelijk Functioneren (Ouderrapportage)
Tijdsspanne: 52 Weken
Verandering in PedsQL Fysiek Functioneren (door ouder gerapporteerd) van baseline tot 52 weken. De Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Fysieke Functieschaal wordt berekend op basis van de antwoorden van de ouder op een korte vragenlijst. Het bereik van mogelijke scores is 0-100, waarbij hogere scores een beter gerapporteerd fysiek functioneren aangeven.
52 Weken
Verandering in PedsQL Psychosociale Gezondheidssamenvatting Score (Gerapporteerd door Kind)
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering in PedsQL Psychosociale Gezondheid Samenvattingsscore (door kind gerapporteerd) van baseline tot 52 weken. De Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Psychosociale Gezondheid Samenvattingsschaal wordt berekend uit de antwoorden van een kind op een korte vragenlijst. Het bereik van mogelijke scores is 0-100, waarbij hogere scores een betere gerapporteerde psychosociale gezondheid aangeven.
52 weken
Verandering in PedsQL Psychosociale Gezondheid Samenvattingsscore (Ouderrapportage)
Tijdsspanne: 52 Weken
Verandering in PedsQL Psychosociale Gezondheid Samenvattingsscore (door ouder gerapporteerd) van baseline tot 52 weken. De Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Psychosociale Gezondheid Samenvattingsschaal wordt berekend uit de antwoorden van ouders op een korte vragenlijst. Het bereik van mogelijke scores is 0-100, waarbij hogere scores wijzen op een beter gerapporteerde psychosociale gezondheid.
52 Weken
Verandering in PedsQL Functionele Gezondheidsstatus Score (Gerapporteerd door Kind)
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering in PedsQL Functionele Gezondheid Status Score (door het kind gerapporteerd) van baseline tot 52 weken. De Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Functionele Gezondheid Status Score wordt berekend op basis van de antwoorden van een kind op een korte vragenlijst. Het bereik van mogelijke scores is 0-100, waarbij hogere scores een betere functionele gezondheidstoestand aangeven.
52 weken
Verandering in PedsQL Functionele Gezondheidsstatusscore (door ouder gerapporteerd)
Tijdsspanne: 52 Weken
Verandering in PedsQL Functionele Gezondheidsscore (door ouders gerapporteerd) van baseline tot 52 weken. De Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Functionele Gezondheidsscore wordt berekend op basis van de antwoorden van ouders op een korte vragenlijst. Het bereik van mogelijke scores is 0-100, waarbij hogere scores een betere functionele gezondheidstoestand aangeven.
52 Weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Medewerkers

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Steve Paridon, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 februari 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 december 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 januari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 januari 2017

Eerst geplaatst (Geschat)

6 januari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

9 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PHN-Udenafil-03
  • U01HL068270 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Udenafil

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cameroon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren