Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utvidelsesstudie av Udenafil hos ungdom (FUELExten)

25. november 2025 oppdatert av: Mezzion Pharma Co. Ltd

En fase III utvidelsesstudie av udenafil hos ungdom med enkel ventrikkel fysiologi etter Fontan palliasjon

Denne studien er en 12-måneders (52 uker) sikkerhetsforlengelsesstudie for å supplere den kliniske studien i FUEL fase III for å gi sikkerhetsinformasjon angående langvarig bruk av udenafil hos ungdom med medfødt hjertesykdom i en ventrikkel.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette vil være en åpen utvidelsesstudie. Alle påmeldte forsøkspersoner vil bli utstyrt med udenafil i løpet av studiet. Emner som fullfører fase III FUEL-studien vil være kvalifisert for rekruttering. Ytterligere emner vil bli rekruttert etter behov for å sikre at minimum 300 totalt påmeldte emner. Data om sikkerhet, farmakodynamikk og livskvalitet vil bli samlet inn og analysert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

301

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital/Children's Heart Center at Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars/Sinai Heart Institute
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Heart Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46201
        • Riley Hospital for Children/Herman B. Wells Center for Pediatric Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University St. Louis/St.Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Children's Hospital of New York
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hosptial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea, 110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Bucheon-si, Gyeonggi-do, Sør -Korea, 14754
        • Sejong General Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Menn og kvinner med Fontan-fysiologi som deltok i FUEL-prøven eller, hvis de ikke deltok i FUEL, de som er 12 til under 19 år ved påmelding.
  2. Deltakersamtykke eller samtykke fra foreldre/foresatte og deltakersamtykke.
  3. Deltaker behersker engelsk, spansk eller koreansk flytende.
  4. Gjeldende anti-blodplate- eller antikoagulantbehandling.

Ekskluderingskriterier:

  1. Høyde < 132 cm.
  2. Vekt < 40 kg.
  3. Sykehusinnleggelse for akutt dekompensert hjertesvikt de siste 12 månedene.
  4. Aktuelle intravenøse inotrope legemidler.
  5. Gjennomgår evaluering for hjertetransplantasjon eller oppført for transplantasjon.
  6. Diagnose av enteropati som mister aktivt protein eller plastisk bronkitt i løpet av de siste tre årene, eller en historie med levercirrhose.
  7. Kjent Fontan-baffelobstruksjon, grenlungearteriestenose eller pulmonalvenestenose som resulterer i en gjennomsnittlig gradient på > 4 mm Hg mellom regionene proksimalt og distalt for obstruksjonen målt ved enten kateterisering eller ekkokardiografi.
  8. Enkel lungefysiologi.
  9. Maksimal VO2 mindre enn 50 % av spådd for alder og kjønn ved påmelding.
  10. Alvorlig ventrikkeldysfunksjon vurdert kvalitativt ved klinisk ekkokardiografi innen seks måneder før innmelding.
  11. Alvorlig valvarregurgitasjon, ventrikulær utstrømningsobstruksjon eller aortabueobstruksjon vurdert ved klinisk ekkokardiografi innen seks måneder før registrering.
  12. Betydelige nyre-, lever-, gastrointestinale eller gallesykdommer som kan svekke absorpsjon, metabolisme eller utskillelse av oralt administrerte medisiner.
  13. Manglende evne til å fullføre treningstesting ved baseline screening.
  14. Anamnese med bruk av PDE-5-hemmere (med unntak av FUEL-deltakelse) innen 3 måneder før studiestart.
  15. Bruk av andre legemidler for å behandle pulmonal hypertensjon innen 3 måneder før studiestart.
  16. Kjent intoleranse mot oral udenafil.
  17. Hyppig bruk av medisiner eller andre stoffer som hemmer eller induserer CYP3A4.
  18. Nåværende bruk av alfablokkere eller nitrater.
  19. Pågående eller planlagt deltakelse i en annen forskningsprotokoll som enten vil forhindre vellykket gjennomføring av planlagt studietesting eller ugyldiggjøre resultatene.
  20. Ikke-kardial medisinsk, psykiatrisk og/eller sosial lidelse som ville forhindre vellykket gjennomføring av planlagt studietesting eller ville ugyldiggjøre resultatene.
  21. Hjertebehandling, pågående eller planlagt, ved et ikke-studiesenter som vil hindre fullføring av studiet.
  22. For kvinner: Graviditet på tidspunktet for screening, graviditet planlagt før studien er fullført, eller avslag på å bruke en akseptabel prevensjonsmetode under studiens varighet.
  23. Kan ikke avstå eller begrense inntaket av grapefruktjuice under varigheten av forsøket.
  24. Avslag på å gi skriftlig informert samtykke/samtykke.
  25. Etter primærlegens mening er det sannsynlig at forsøkspersonen ikke er i samsvar med studieprotokollen.
  26. Historie om klinisk signifikant tromboembolisk hendelse, som bedømt av studieforskere.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Legemiddel
Udenafil administrert i 52 uker
Legemiddel: Udenafil
Aktivt medikament

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: 52 uker
Oversikt over behandlingsrelaterte bivirkninger
52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i maksimal VO₂
Tidsramme: 52 uker
Endring i maksimal VO₂ fra baseline til 52 uker
52 uker
Endring i log-transformert reaktiv hyperemi-indeks (lnRHI)
Tidsramme: 52 uker
Endring fra baseline til 52 uker i log-transformert reaktiv hyperemi-indeks (lnRHI). Den reaktive hyperemi-indeksen (RHI) er forholdet mellom mengden blodstrøm etter løsning av en periode med karokklusjon i forhold til baseline-mengden blodstrøm. Siden mengden blod ikke avtar etter løsning av karokklusjon, er minimumsverdien for RHI 1,0, noe som vil indikere ingen endring i blodstrømmen. Det er ingen øvre grense for dette forholdet, og høyere verdier antas generelt å representere en sunnere endotelrespons. I denne studien, som i andre studier, brukte vi den naturlige logaritmen til RHI (lnRHI) for å normalisere dataene.
52 uker
Endring i serum BNP
Tidsramme: 52 uker
Endring i serum-BNP fra utgangspunkt til 52 uker
52 uker
Endring i Myokardial Prestasjonsindeks (MPI)
Tidsramme: 52 uker
Endring i Myokardprestasjonsindeks fra baseline til 52 uker
52 uker
Endring i PedsQL fysisk funksjon (rapportert av barn)
Tidsramme: 52 uker
Endring i PedsQL Fysisk Funksjon (rapportert av barn) fra utgangspunktet til 52 uker. Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Physical Function Scale beregnes ut fra et barns svar på et kort spørreskjema. Måleskalaen går fra 0 til 100, der høyere poengsummer indikerer bedre rapportert fysisk funksjon.
52 uker
Endring i PedsQL fysisk funksjon (rapportert av foreldre)
Tidsramme: 52 uker
Endring i PedsQL fysisk funksjon (rapportert av foreldre) fra baseline til 52 uker. Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Physical Function Scale beregnes ut fra foreldrenes svar på et kort spørreskjema. Skåreområdet er 0-100, og høyere skår indikerer bedre rapportert fysisk funksjon.
52 uker
Endring i PedsQL Psykososial Helse Sammendragsscore (Rapportert av barn)
Tidsramme: 52 uker
Endring i PedsQL Psykososial helse sammendragsscore (rapportert av barn) fra utgangspunktet til 52 uker. Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Psykososial helse sammendragsskala beregnes fra et barns svar på en kort spørreundersøkelse. Mulige poengsummer varierer fra 0-100, og høyere poengsummer indikerer bedre rapportert psykososial helse.
52 uker
Endring i PedsQL Psykososial Helse Sammendragsscore (Rapportert av forelder)
Tidsramme: 52 uker
Endring i PedsQL Psykososial helse-sammendragsscore (foreldrerapportert) fra utgangspunkt til 52 uker. Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Psykososial helse-sammendragsskala beregnes fra foreldrenes svar på et kort spørreskjema. Skåreområdet er 0-100, og høyere skår indikerer bedre rapportert psykososial helse.
52 uker
Endring i PedsQL Funksjonell Helse Status Score (Rapportert av barnet)
Tidsramme: 52 uker
Endring i PedsQL Funksjonell Helse Status Score (rapportert av barn) fra baseline til 52 uker. Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Funksjonell Helse Status Score beregnes fra et barns svar på et kort spørreskjema. Skåreområdet er 0-100, og høyere skårer indikerer bedre funksjonell helse status.
52 uker
Endring i PedsQL Funksjonell Helse-status Score (Foreldrerapportert)
Tidsramme: 52 uker
Endring i PedsQL Funksjonell Helse Status Score (foreldrerapportert) fra baseline til 52 uker. Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Funksjonell Helse Status Score beregnes fra foreldrenes svar på et kort spørreskjema. Skåreområdet er 0-100, og høyere skårer indikerer bedre funksjonell helse status.
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Samarbeidspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Steve Paridon, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. februar 2017

Primær fullføring (Faktiske)

30. desember 2019

Studiet fullført (Faktiske)

20. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. januar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. januar 2017

Først lagt ut (Antatt)

6. januar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

9. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. november 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PHN-Udenafil-03
  • U01HL068270 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Udenafil

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Tanzania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere