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Une étude d'extension d'Udenafil chez les adolescents (FUELExten)

25 novembre 2025 mis à jour par: Mezzion Pharma Co. Ltd

Une étude d'extension de phase III sur l'udénafil chez les adolescents présentant une physiologie ventriculaire unique après traitement palliatif de Fontan

Cette étude est une étude d'extension de sécurité de 12 mois (52 semaines) pour compléter l'essai clinique de phase III FUEL afin de fournir des informations de sécurité concernant l'utilisation à long terme de l'udénafil chez les adolescents atteints d'une cardiopathie congénitale monoventriculaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agira d'une étude d'extension en ouvert. Tous les sujets inscrits recevront de l'udenafil pendant toute la durée de l'étude. Les sujets ayant terminé l'étude de phase III FUEL seront éligibles pour le recrutement. Des sujets supplémentaires seront recrutés au besoin pour assurer un minimum de 300 sujets au total. Des données sur l'innocuité, la pharmacodynamie et la qualité de vie seront recueillies et analysées.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

301

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Corée du Sud
      • Seoul, Corée du Sud, 110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Bucheon-si, Gyeonggi-do, Corée du Sud, 14754
        • Sejong General Hospital
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Children's Hospital/Children's Heart Center at Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Cedars/Sinai Heart Institute
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Heart Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46201
        • Riley Hospital for Children/Herman B. Wells Center for Pediatric Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University St. Louis/St.Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Children's Hospital of New York
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hosptial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Hommes et femmes de physiologie fontanienne ayant participé à l'essai FUEL ou, s'ils n'ont pas participé à FUEL, âgés de 12 à moins de 19 ans au moment de l'inscription.
  2. Consentement du participant ou consentement des parents/tuteurs et consentement du participant.
  3. Participant parlant couramment l'anglais, l'espagnol ou le coréen.
  4. Traitement antiplaquettaire ou anticoagulant en cours.

Critère d'exclusion:

  1. Hauteur < 132 cm.
  2. Poids < 40 kg.
  3. Hospitalisation pour insuffisance cardiaque aiguë décompensée au cours des 12 derniers mois.
  4. Médicaments inotropes intraveineux actuels.
  5. En cours d'évaluation pour une transplantation cardiaque ou répertorié pour une transplantation.
  6. Diagnostic d'entéropathie perdant les protéines actives ou de bronchite plastique au cours des trois dernières années, ou antécédents de cirrhose du foie.
  7. Obstruction connue du déflecteur de Fontan, sténose de la branche de l'artère pulmonaire ou sténose de la veine pulmonaire entraînant un gradient moyen de > 4 mm Hg entre les régions proximale et distale de l'obstruction, mesurée par cathétérisme ou échocardiographie.
  8. Physiologie pulmonaire unique.
  9. VO2 maximal inférieur à 50 % de la valeur prévue pour l'âge et le sexe au moment de l'inscription.
  10. Dysfonction ventriculaire sévère évaluée qualitativement par échocardiographie clinique dans les six mois précédant l'inscription.
  11. Régurgitation valvaire sévère, obstruction de l'éjection ventriculaire ou obstruction de l'arc aortique évaluée par échocardiographie clinique dans les six mois précédant l'inscription.
  12. Troubles rénaux, hépatiques, gastro-intestinaux ou biliaires importants pouvant nuire à l'absorption, au métabolisme ou à l'excrétion des médicaments administrés par voie orale.
  13. Incapacité à effectuer des tests d'effort lors du dépistage de base.
  14. Antécédents d'utilisation d'inhibiteurs de la PDE-5 (à l'exception de la participation à FUEL) dans les 3 mois précédant le début de l'étude.
  15. Utilisation de tout autre médicament pour traiter l'hypertension pulmonaire dans les 3 mois précédant le début de l'étude.
  16. Intolérance connue à l'udenafil oral.
  17. Utilisation fréquente de médicaments ou d'autres substances qui inhibent ou induisent le CYP3A4.
  18. Utilisation actuelle d'alpha-bloquants ou de nitrates.
  19. Participation en cours ou prévue à un autre protocole de recherche qui empêcherait la réussite des tests d'étude prévus ou invaliderait ses résultats.
  20. Trouble médical, psychiatrique et / ou social non cardiaque qui empêcherait la réussite des tests d'étude prévus ou invaliderait ses résultats.
  21. Soins cardiaques, en cours ou prévus, dans un centre non étudiant qui empêcherait l'achèvement des études.
  22. Pour les femmes : grossesse au moment du dépistage, grossesse planifiée avant la fin de l'étude ou refus d'utiliser une méthode de contraception acceptable pendant la durée de l'étude.
  23. Impossible de s'abstenir ou de limiter la consommation de jus de pamplemousse pendant la durée de l'essai.
  24. Refus de fournir un consentement éclairé écrit/assentiment.
  25. De l'avis du médecin traitant, le sujet est susceptible de ne pas respecter le protocole d'étude.
  26. Antécédents d'événement thromboembolique cliniquement significatif, tels qu'évalués par les investigateurs de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Drogue
Udenafil administré pendant 52 semaines
Médicament: Udénafil
Médicament actif

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables émergents du traitement
Délai: 52 semaines
Résumé des événements indésirables émergents du traitement
52 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation du VO2 maximal
Délai: 52 semaines
Variation du VO2 maximal entre le début de l'étude et la semaine 52
52 semaines
Changement de l'index d'hyperhémie réactive transformé en logarithme (lnRHI)
Délai: 52 semaines
Changement par rapport au niveau de base à 52 semaines de l'indice d'hyperhémie réactive transformé en logarithme népérien (lnRHI). L'indice d'hyperhémie réactive (RHI) est le rapport entre le débit sanguin après la levée d'une période d'occlusion vasculaire et le débit sanguin de base. Comme le débit sanguin ne diminue pas après la levée de l'occlusion vasculaire, la valeur minimale du RHI est de 1,0, ce qui indiquerait aucun changement du débit sanguin. Il n'y a pas de limite supérieure pour ce rapport, et des valeurs plus élevées sont généralement considérées comme représentant une réponse endothéliale plus saine. Dans cette étude, comme dans d'autres études, nous avons utilisé le logarithme népérien du RHI (lnRHI) pour normaliser les données.
52 semaines
Variation de la BNP sérique
Délai: 52 semaines
Changement du BNP sérique par rapport au niveau de base à 52 semaines
52 semaines
Changement de l'indice de performance myocardique (MPI)
Délai: 52 semaines
Variation de l'indice de performance myocardique de la valeur initiale à 52 semaines
52 semaines
Changement dans le fonctionnement physique PedsQL (rapporté par l'enfant)
Délai: 52 semaines
Changement du score PedsQL de fonctionnement physique (rapporté par l'enfant) entre la valeur initiale et 52 semaines. Le Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Échelle de fonctionnement physique est calculé à partir des réponses d'un enfant à un court questionnaire. La plage de scores possibles est de 0 à 100, et des scores plus élevés indiquent un meilleur fonctionnement physique rapporté.
52 semaines
Changement dans le fonctionnement physique du PedsQL (rapporté par les parents)
Délai: 52 semaines
Changement du score PedsQL Fonction physique (rapporté par les parents) entre la valeur initiale et 52 semaines. Le Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Échelle de fonction physique est calculé à partir des réponses des parents à un court questionnaire. La plage de scores possibles est de 0 à 100, et des scores plus élevés indiquent une meilleure fonction physique rapportée.
52 semaines
Modification du score résumé de la santé psychosociale PedsQL (déclaré par l'enfant)
Délai: 52 semaines
Évolution du score résumé de santé psychosociale PedsQL (rapporté par l'enfant) entre la ligne de base et la semaine 52. L'échelle résumée de santé psychosociale du Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) est calculée à partir des réponses de l'enfant à un court questionnaire. La plage de scores possibles est de 0 à 100, et des scores plus élevés indiquent une meilleure santé psychosociale rapportée.
52 semaines
Évolution du score synthétique de santé psychosociale PedsQL (rapporté par les parents)
Délai: 52 semaines
Évolution du score résumé de santé psychosociale PedsQL (rapporté par les parents) entre le début de l'étude et 52 semaines. Le Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Échelle de synthèse de santé psychosociale est calculé à partir des réponses des parents à un court questionnaire. La plage de scores possibles est de 0 à 100, et des scores plus élevés indiquent une meilleure santé psychosociale rapportée.
52 semaines
Changement du score PedsQL de l'état de santé fonctionnel (rapporté par l'enfant)
Délai: 52 semaines
Changement du score de l'état de santé fonctionnel PedsQL (rapporté par l'enfant) entre le début de l'étude et 52 semaines. Le score de l'état de santé fonctionnel du Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) est calculé à partir des réponses de l'enfant à un court questionnaire. La plage des scores possibles est de 0 à 100, et des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé fonctionnel.
52 semaines
Changement du score de l'état de santé fonctionnel PedsQL (rapporté par les parents)
Délai: 52 semaines
Évolution du score de l'état de santé fonctionnel PedsQL (rapporté par les parents) entre le début de l'étude et la 52e semaine. Le score de l'état de santé fonctionnel de l'inventaire de qualité de vie pédiatrique (PedsQL) est calculé à partir des réponses des parents à un court questionnaire. La plage des scores possibles est de 0 à 100, et des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé fonctionnel.
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mezzion Pharma Co. Ltd

Collaborateurs

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Steve Paridon, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 février 2017

Achèvement primaire (Réel)

30 décembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

20 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 janvier 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 janvier 2017

Première publication (Estimé)

6 janvier 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

9 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 novembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PHN-Udenafil-03
  • U01HL068270 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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