Расширенное исследование уденафила у подростков (FUELExten)
25 ноября 2025 г. обновлено: Mezzion Pharma Co. Ltd
Расширенное исследование фазы III уденафила у подростков с физиологией единственного желудочка после паллиативной терапии по Фонтену
Это исследование представляет собой 12-месячное (52 недели) дополнительное исследование безопасности, дополняющее клиническое исследование FUEL Phase III для предоставления информации о безопасности длительного применения уденафила у подростков с врожденным пороком сердца с единственным желудочком.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это будет открытое дополнительное исследование.
Все зарегистрированные субъекты будут обеспечены уденафилом на время исследования.
Субъекты, завершившие исследование Фазы III FUEL, будут иметь право на набор.
Дополнительные предметы будут набраны по мере необходимости, чтобы обеспечить как минимум 300 общих предметов.
Будут собраны и проанализированы данные по безопасности, фармакодинамическим характеристикам и качеству жизни.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
301
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, ON M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Phoenix Children's Hospital/Children's Heart Center at Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
- Cedars/Sinai Heart Institute
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
- Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20008
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
- Johns Hopkins All Children's Heart Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46201
- Riley Hospital for Children/Herman B. Wells Center for Pediatric Research
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-4204
- University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Children's Mercy Hospital Kansas City
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University St. Louis/St.Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Children's Hospital of New York
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
- Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hosptial
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Seoul, Южная Корея, 110-744
- Seoul National University Children's Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Bucheon-si, Gyeonggi-do, Южная Корея, 14754
- Sejong General Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 12 лет до 18 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины и женщины с физиологией Фонтена, участвовавшие в исследовании FUEL или, если они не участвовали в FUEL, те, кому на момент включения было от 12 до 19 лет.
- Согласие участника или согласие родителей/опекунов и согласие участника.
- Участник свободно владеет английским, испанским или корейским языком.
- Текущая антитромбоцитарная или антикоагулянтная терапия.
Критерий исключения:
- Рост < 132 см.
- Вес < 40 кг.
- Госпитализация по поводу острой декомпенсированной сердечной недостаточности в течение последних 12 мес.
- Современные внутривенные инотропные препараты.
- Проходит обследование на трансплантацию сердца или внесен в список для трансплантации.
- Диагноз энтеропатии с потерей активного белка или пластического бронхита в течение последних трех лет или цирроза печени в анамнезе.
- Известная обструкция перегородкой Фонтена, стеноз ветви легочной артерии или стеноз легочной вены, приводящий к среднему градиенту > 4 мм рт.
- Физиология одного легкого.
- Максимальное VO2 менее 50% от прогнозируемого для возраста и пола на момент зачисления.
- Тяжелая желудочковая дисфункция оценивалась качественно с помощью клинической эхокардиографии в течение шести месяцев до включения в исследование.
- Тяжелая клапанная регургитация, обструкция оттока желудочков или обструкция дуги аорты, оцененная с помощью клинической эхокардиографии в течение шести месяцев до включения в исследование.
- Значительные нарушения функции почек, печени, желудочно-кишечного тракта или желчевыводящих путей, которые могут ухудшить всасывание, метаболизм или выведение перорально принимаемых лекарственных средств.
- Невозможность пройти нагрузочное тестирование при исходном скрининге.
- История использования ингибитора ФДЭ-5 (за исключением участия в FUEL) в течение 3 месяцев до начала исследования.
- Использование любого другого препарата для лечения легочной гипертензии в течение 3 месяцев до начала исследования.
- Известная непереносимость перорального приема уденафила.
- Частое использование лекарств или других веществ, которые ингибируют или индуцируют CYP3A4.
- Текущее использование альфа-блокаторов или нитратов.
- Текущее или запланированное участие в другом исследовательском протоколе, которое либо помешает успешному завершению запланированного исследования, либо аннулирует его результаты.
- Несердечное медицинское, психиатрическое и/или социальное расстройство, которое может помешать успешному завершению запланированного исследования или сделать его результаты недействительными.
- Кардиологическая помощь, текущая или планируемая, в неисследовательском центре, которая может помешать завершению исследования.
- Для женщин: беременность на момент скрининга, беременность, запланированная до завершения исследования, или отказ от использования приемлемого метода контрацепции на время исследования.
- Невозможно воздержаться или ограничить потребление грейпфрутового сока в течение всего периода исследования.
- Отказ от предоставления письменного информированного согласия/согласия.
- По мнению лечащего врача, субъект, вероятно, не соблюдает протокол исследования.
- История клинически значимого тромбоэмболического события, по мнению исследователей.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Лекарство
Уденафил вводят в течение 52 недель.
|
Активный препарат
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Нежелательные явления, возникшие на фоне лечения
Временное ограничение: 52 недели
|
Сводка нежелательных явлений, связанных с лечением
|
52 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение максимального VO₂
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение максимального VO2 от исходного уровня до 52 недель
|
52 недели
|
|
Изменение логарифмически трансформированного индекса реактивной гиперемии (lnRHI)
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение от исходного уровня до 52 недель в логарифмически преобразованном индексе реактивной гиперемии (lnRHI).
Индекс реактивной гиперемии (RHI) – это отношение объёма кровотока после снятия окклюзии сосуда к исходному объёму кровотока.
Поскольку объём крови не уменьшается после снятия окклюзии сосуда, минимальное значение RHI составляет 1,0, что указывает на отсутствие изменений в кровотоке.
Для этого отношения нет верхнего предела, и более высокие значения обычно считаются показателем более здорового эндотелиального ответа.
В данном исследовании, как и в других исследованиях, мы использовали натуральный логарифм RHI (lnRHI) для нормализации данных.
|
52 недели
|
|
Изменение уровня натрийуретического пептида в сыворотке
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение уровня BNP в сыворотке от исходного уровня до 52 недель
|
52 недели
|
|
Изменение индекса сердечной деятельности (MPI)
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение индекса миокардиальной эффективности от исходного уровня до 52 недель
|
52 недели
|
|
Изменение в физическом функционировании по шкале PedsQL (со слов ребенка)
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение показателя PedsQL по физическому функционированию (со слов ребенка) с момента начала исследования до 52 недели.
Шкала физического функционирования опросника Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) рассчитывается на основе ответов ребенка на краткий вопросник.
Диапазон возможных баллов составляет 0-100, причем более высокие баллы указывают на лучшее физическое функционирование по самоотчету.
|
52 недели
|
|
Изменение показателей физического функционирования по опроснику PedsQL (по данным родителей)
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение показателя PedsQL по физическому функционированию (по отчёту родителей) от исходного уровня до 52 недель.
Шкала физического функционирования Опросника качества жизни детей (PedsQL) рассчитывается на основе ответов родителей на краткий опросник.
Диапазон возможных баллов составляет 0-100, причём более высокие баллы указывают на лучшее заявленное физическое функционирование.
|
52 недели
|
|
Изменение суммарного показателя психосоциального здоровья по PedsQL (со слов ребенка)
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение суммарного балла PedsQL по психосоциальному здоровью (сообщено ребёнком) от исходного уровня до 52 недель.
Педиатрическая шкала качества жизни (PedsQL) - Суммарная шкала психосоциального здоровья рассчитывается на основе ответов ребёнка на короткий опросник.
Диапазон возможных баллов составляет 0-100, причём более высокие баллы указывают на лучшее сообщаемое психосоциальное здоровье.
|
52 недели
|
|
Изменение суммарного балла психосоциального здоровья PedsQL (по отчетам родителей)
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение суммарного балла PedsQL по психосоциальному здоровью (сообщено родителями) с исходного уровня до 52 недель.
Педиатрическая шкала качества жизни (PedsQL) - суммарная шкала психосоциального здоровья рассчитывается на основе ответов родителей на краткий опросник.
Диапазон возможных баллов составляет 0-100, причем более высокие баллы указывают на лучшее сообщаемое психосоциальное здоровье.
|
52 недели
|
|
Изменение показателя функционального состояния здоровья PedsQL (по данным ребенка)
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение показателя функционального здоровья PedsQL (по сообщению ребенка) с исходного уровня до 52-й недели.
Показатель функционального здоровья по Опроснику качества жизни детей (PedsQL) рассчитывается на основе ответов ребенка на краткий опросник.
Диапазон возможных значений составляет 0-100 баллов, причем более высокие баллы указывают на лучшее функциональное здоровье.
|
52 недели
|
|
Изменение балла по опроснику PedsQL для оценки функционального состояния здоровья (со слов родителей)
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение оценки функционального состояния здоровья по опроснику PedsQL (сообщено родителями) с исходного уровня до 52 недель.
Оценка функционального состояния здоровья по опроснику Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) рассчитывается на основе ответов родителей на краткий опросник.
Диапазон возможных оценок составляет 0-100, причём более высокие оценки указывают на лучшее функциональное состояние здоровья.
|
52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Steve Paridon, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
6 февраля 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
30 декабря 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
20 декабря 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 января 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 января 2017 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
6 января 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
9 декабря 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 ноября 2025 г.
Последняя проверка
1 ноября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PHN-Udenafil-03
- U01HL068270 (Грант/контракт NIH США)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .