Udenafiilin laajennustutkimus nuorilla (FUELExten)
tiistai 25. marraskuuta 2025 päivittänyt: Mezzion Pharma Co. Ltd
Udenafiilin vaiheen III jatkotutkimus nuorilla, joilla on yhden kammion fysiologia fontanin palliation jälkeen
Tämä tutkimus on 12 kuukauden (52 viikkoa) turvallisuuden jatkotutkimus, joka täydentää FUEL-vaiheen III kliinistä tutkimusta turvallisuustietojen saamiseksi udenafiilin pitkäaikaisesta käytöstä nuorilla, joilla on yksikammioinen synnynnäinen sydänsairaus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin laajennustutkimus.
Kaikille ilmoittautuneille koehenkilöille annetaan udenafiilia tutkimuksen ajan.
Koehenkilöt, jotka suorittavat vaiheen III FUEL-tutkimuksen, voidaan ottaa palvelukseen.
Lisää oppiaineita rekrytoidaan tarpeen mukaan, jotta varmistetaan, että yhteensä vähintään 300 oppiainetta ilmoittautuu.
Turvallisuutta, farmakodynamiikkaa ja elämänlaatua koskevia tietoja kerätään ja analysoidaan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
301
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea, 110-744
- Seoul National University Children's Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Bucheon-si, Gyeonggi-do, Etelä -Korea, 14754
- Sejong General Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital/Children's Heart Center at Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars/Sinai Heart Institute
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20008
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- Johns Hopkins All Children's Heart Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46201
- Riley Hospital for Children/Herman B. Wells Center for Pediatric Research
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-4204
- University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital Kansas City
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University St. Louis/St.Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Children's Hospital of New York
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hosptial
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet ja naiset, joilla on Fontan-fysiologia ja jotka osallistuivat FUEL-kokeeseen, tai jos he eivät osallistuneet FUEL-tutkimukseen, ne, jotka ovat ilmoittautumishetkellä 12–19-vuotiaita.
- Osallistujan suostumus tai vanhempien/huoltajan suostumus ja osallistujan suostumus.
- Osallistuja puhuu sujuvasti englantia, espanjaa tai koreaa.
- Nykyinen verihiutale- tai antikoagulanttihoito.
Poissulkemiskriteerit:
- Korkeus < 132 cm.
- Paino < 40 kg.
- Sairaalahoito akuutin dekompensoidun sydämen vajaatoiminnan vuoksi viimeisen 12 kuukauden aikana.
- Nykyiset suonensisäiset inotrooppiset lääkkeet.
- Arvioinnissa sydämensiirtoa varten tai siirrettäväksi.
- Diagnoosi aktiivista proteiinia menettävä enteropatia tai plastinen keuhkoputkentulehdus viimeisen kolmen vuoden aikana tai maksakirroosi.
- Tunnettu Fontan baffle -tukos, haarakeuhkovaltimon ahtauma tai keuhkolaskimostenoosi, joka johtaa > 4 mm Hg:n keskimääräiseen gradienttiin tukkeuman proksimaalisten ja distaalisten alueiden välillä joko katetroinnilla tai kaikukardiografialla mitattuna.
- Yhden keuhkon fysiologia.
- Maksimi VO2 alle 50 % ennustetusta iän ja sukupuolen mukaan ilmoittautumisen yhteydessä.
- Vaikea kammioiden toimintahäiriö, joka on arvioitu kvalitatiivisesti kliinisellä kaikukardiografialla kuuden kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
- Vaikea läppäreurgitaatio, kammion ulosvirtauksen tukkeuma tai aortan kaaren tukkeuma, joka on arvioitu kliinisellä kaikukardiografialla kuuden kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
- Merkittävät munuaisten, maksan, maha-suolikanavan tai sappiteiden häiriöt, jotka voivat heikentää suun kautta annettavien lääkkeiden imeytymistä, aineenvaihduntaa tai erittymistä.
- Kyvyttömyys suorittaa harjoitustestiä loppuun perusseulonnassa.
- PDE-5-estäjän käyttöhistoria (lukuun ottamatta FUEL-osuutta) 3 kuukauden sisällä ennen tutkimuksen alkamista.
- Minkä tahansa muun lääkkeen käyttö keuhkoverenpainetaudin hoitoon 3 kuukauden sisällä ennen tutkimuksen alkamista.
- Tunnettu intoleranssi suun kautta otettavalle udenafiilille.
- Lääkkeiden tai muiden CYP3A4:ää indusoivien tai indusoivien aineiden toistuva käyttö.
- Alfasalpaajien tai nitraattien nykyinen käyttö.
- Jatkuva tai suunniteltu osallistuminen toiseen tutkimuspöytäkirjaan, joka joko estäisi suunnitellun tutkimustestauksen onnistuneen suorittamisen tai mitätöisi sen tulokset.
- Ei-sydänperäinen lääketieteellinen, psykiatrinen ja/tai sosiaalinen häiriö, joka estäisi suunnitellun tutkimustestauksen onnistuneen loppuun saattamisen tai mitätöisi sen tulokset.
- Sydänhoito, käynnissä tai suunniteltu, ei-opintokeskuksessa, joka estäisi opintojen suorittamisen.
- Naiset: Raskaus seulonnan aikana, suunniteltu raskaus ennen tutkimuksen päättymistä tai kieltäytyminen hyväksytystä ehkäisymenetelmästä tutkimuksen aikana.
- Ei pysty pidättymään tai rajoittamaan greippimehun nauttimista kokeen aikana.
- Kieltäytyminen antamasta kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta/suostumusta.
- Perusterveydenhuollon lääkärin näkemyksen mukaan tutkittava ei todennäköisesti ole tutkimusprotokollan mukainen.
- Kliinisesti merkittävä tromboembolinen tapahtuma historiassa tutkimuksen tutkijoiden arvioiden mukaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Lääke
Udenafiilia annettiin 52 viikon ajan
|
Aktiivinen lääke
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Hoidon aikana ilmaantuneiden haittatapahtumien yhteenveto
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos maksimaalisessa VO2:ssa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos maksimaalisessa VO2:ssa lähtötasosta 52 viikon kohdalle
|
52 viikkoa
|
|
Logaritmisesti muunnetun reaktiivisen hyperemian indeksin muutos (lnRHI)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos lähtöarvosta 52 viikon aikana logaritmiseen muunnettuun reaktiohyperemian indeksiin (lnRHI).
Reaktiohyperemian indeksi (RHI) on verenkiertomäärän suhde verisuonen tukon jälkeen verrattuna lähtöarvoon.
Koska veren määrä ei vähene verisuonen tukon purkamisen jälkeen, RHI:n pienin arvo on 1.0, mikä osoittaisi ettei verenkierrossa ole muutosta.
Tälle suhteelle ei ole ylärajaa, ja korkeampia arvoja pidetään yleensä terveempänä endoteliaalivasteena.
Tässä tutkimuksessa, kuten muissakin tutkimuksissa, käytimme RHI:n luonnollista logaritmia (lnRHI) datan normalisoimiseksi.
|
52 viikkoa
|
|
Muutos seerumin BNP:ssä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos seerumin BNP-pitoisuudessa alkuarvosta 52 viikon kohdalla
|
52 viikkoa
|
|
Muutos sydänlihaksen suorituskykyindeksissä (MPI)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos sydämen suorituskykyindeksissä lähtötasosta 52 viikkoon
|
52 viikkoa
|
|
Muutos PedsQL:n fyysisessä toimintakyvyssä (lasten raportoima)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
PedsQL-fyysisen toimintakyvyn (lapsen raportoima) muutos perusarvosta 52 viikon kohdalla.
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Physical Function Scale -mittari lasketaan lapsen vastauksista lyhyeen kyselylomakkeeseen. Mahdollisten pistemäärien vaihteluväli on 0-100, ja korkeammat pistemäärät osoittavat parempaa raportoitua fyysistä toimintakykyä. |
52 viikkoa
|
|
PedsQL:n fyysisen toimintakyvyn muutos (vanhemman raportoima)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
PedsQL:n fyysisen toiminnan (vanhempien raportoima) muutos lähtöarvosta 52 viikon kohdalle.
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - fyysisen toiminnan asteikko lasketaan vanhempien vastauksista lyhyeen kyselyyn.
Mahdollisten pisteiden alue on 0-100, ja korkeammat pisteet osoittavat paremmin raportoitua fyysistä toimintaa.
|
52 viikkoa
|
|
PedsQL psykososiaalisen terveyden yhteenvetopisteen muutos (lapsen raportoima)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
PedsQL Psychosocial Health Summary Score -muutos (lapsen raportoima) lähtöarvosta 52 viikon kohdalla.
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Psychosocial Health Summary Scale lasketaan lapsen vastauksista lyhyeen kyselylomakkeeseen.
Mahdollisten pisteiden vaihteluväli on 0-100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa raportoitua psykososiaalista terveyttä.
|
52 viikkoa
|
|
PedsQL psykososiaalisen terveyden yhteenvetopisteen muutos (vanhemman ilmoittama)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos PedsQL psykososiaalisen terveyden yhteenvetopisteessä (vanhemman raportoima) perusarvosta 52 viikon kohdalla.
Lasten elämänlaatulomake (PedsQL) - Psykososiaalisen terveyden yhteenvetosuure lasketaan vanhemman vastauksista lyhyeen kyselylomakkeeseen.
Mahdollisten pisteiden vaihteluväli on 0-100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa raportoitua psykososiaalista terveyttä.
|
52 viikkoa
|
|
PedsQL-toiminnallisen terveydentilan pistemäärän muutos (lapsen raportoima)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
PedsQL:n toimintakyvyn terveystilan pistemäärän muutos (lapsen ilmoittama) lähtötasosta 52 viikon kohdalle.
Lasten elämänlaatu -toimintakyvyn terveystilan pistemäärä (PedsQL) lasketaan lapsen vastauksista lyhyeen kyselylomakkeeseen.
Mahdollisten pisteiden alue on 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintakyvyn terveystilaa.
|
52 viikkoa
|
|
PedsQL-toiminnallisen terveystilan pistemäärän muutos (vanhemman raportoima)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos PedsQL-toimintakyvyn terveyspisteissä (vanhempien raportoima) lähtötilanteesta 52 viikon kohdalle.
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Toimintakyvyn terveyspisteet lasketaan vanhempien vastauksista lyhyeen kyselylomakkeeseen. Mahdollisten pisteiden alue on 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintakyvyn terveydentilaa. |
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Steve Paridon, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 6. helmikuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 30. joulukuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 20. joulukuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 5. tammikuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 5. tammikuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Perjantai 6. tammikuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 9. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. marraskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PHN-Udenafil-03
- U01HL068270 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .