Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Udenafil kiterjesztő vizsgálata serdülőknél (FUELExten)

2025. november 25. frissítette: Mezzion Pharma Co. Ltd

Az udenafil III. fázisú kiterjesztési vizsgálata egykamra fiziológiájú serdülőknél a fontan palliáció után

Ez a vizsgálat egy 12 hónapos (52 hetes) biztonságossági kiterjesztett vizsgálat a FUEL III. fázisú klinikai vizsgálat kiegészítésére, hogy biztonságos információkat nyújtson az udenafil hosszú távú, egykamrás veleszületett szívbetegségben szenvedő serdülőknél történő alkalmazásával kapcsolatban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt elnevezésű kiterjesztett tanulmány lesz. Minden beiratkozott alany udenafilt kap a vizsgálat idejére. A III. fázisú FUEL vizsgálatot elvégző alanyok felvételre jogosultak. Szükség szerint további tantárgyakat vesznek fel, hogy biztosítsák a legalább 300 tantárgy felvételét. Biztonsági, farmakodinamikai és életminőségi adatokat gyűjtenek és elemeznek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

301

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dél -Korea
      • Seoul, Dél -Korea, 110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Bucheon-si, Gyeonggi-do, Dél -Korea, 14754
        • Sejong General Hospital
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Phoenix Children's Hospital/Children's Heart Center at Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Cedars/Sinai Heart Institute
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Heart Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46201
        • Riley Hospital for Children/Herman B. Wells Center for Pediatric Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University St. Louis/St.Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Children's Hospital of New York
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hosptial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Fontan fiziológiájú férfiak és nők, akik részt vettek a FUEL-próbában, vagy ha nem vettek részt a FUEL-ben, akkor azok, akik a beiratkozáskor 12 és 19 év közöttiek.
  2. Résztvevő beleegyezése vagy szülői/gondviselői hozzájárulása és a résztvevő hozzájárulása.
  3. A résztvevő folyékonyan beszél angolul, spanyolul vagy koreaiul.
  4. Jelenlegi vérlemezke- vagy véralvadásgátló terápia.

Kizárási kritériumok:

  1. Magasság < 132 cm.
  2. Súly < 40 kg.
  3. Kórházi kezelés akut dekompenzált szívelégtelenség miatt az elmúlt 12 hónapban.
  4. Jelenlegi intravénás inotróp gyógyszerek.
  5. Szívátültetés céljából kiértékelés alatt áll, vagy átültetésre jelölték.
  6. Aktív fehérjevesztéses enteropathia vagy plasztikus hörghurut diagnosztizálása az elmúlt három évben, vagy májcirrhosis anamnézisében.
  7. Ismert Fontan baffle-elzáródás, elágazó pulmonalis artéria szűkület vagy tüdővénás szűkület, amely > 4 Hgmm átlagos gradienst eredményez az elzáródáshoz közeli és távoli régiók között, katéterezéssel vagy echokardiográfiával mérve.
  8. Egy tüdő fiziológiája.
  9. A maximális VO2 kevesebb, mint a beiratkozáskor előrejelzett életkor és nem 50%-a.
  10. Súlyos kamrai diszfunkció klinikai echokardiográfiával minőségileg értékelve a felvételt megelőző hat hónapon belül.
  11. Súlyos szívbillentyű regurgitáció, kamrai kiáramlási elzáródás vagy aortaív-elzáródás klinikai echokardiográfiával értékelve a felvételt megelőző hat hónapon belül.
  12. Jelentős vese-, máj-, gasztrointesztinális vagy epebetegségek, amelyek ronthatják az orálisan alkalmazott gyógyszerek felszívódását, metabolizmusát vagy kiválasztódását.
  13. Képtelenség befejezni a gyakorlati tesztet az alapszintű szűréskor.
  14. PDE-5-inhibitor-használat a kórtörténetben (a FUEL részvétel kivételével) a vizsgálat megkezdése előtt 3 hónapon belül.
  15. Bármilyen más gyógyszer alkalmazása pulmonális hipertónia kezelésére a vizsgálat megkezdése előtti 3 hónapon belül.
  16. Az orális udenafil ismert intoleranciája.
  17. A CYP3A4-et gátló vagy indukáló gyógyszerek vagy egyéb anyagok gyakori használata.
  18. Az alfa-blokkolók vagy nitrátok jelenlegi használata.
  19. Folyamatos vagy tervezett részvétel egy másik kutatási protokollban, amely vagy megakadályozná a tervezett vizsgálati tesztelés sikeres befejezését, vagy érvénytelenítené annak eredményeit.
  20. Nem kardiológiai eredetű orvosi, pszichiátriai és/vagy szociális rendellenesség, amely megakadályozná a tervezett vizsgálati tesztelés sikeres befejezését, vagy érvénytelenítené annak eredményeit.
  21. Folyamatos vagy tervezett kardiológiai ellátás egy nem tanulmányi központban, amely akadályozná a tanulmányok befejezését.
  22. Nők esetében: Terhesség a szűrés időpontjában, a vizsgálat befejezése előtt tervezett terhesség vagy a vizsgálat időtartama alatt elfogadható fogamzásgátlási módszer alkalmazásának megtagadása.
  23. Nem tud tartózkodni vagy korlátozni a grapefruitlé bevitelét a próba időtartama alatt.
  24. Az írásos beleegyezés/hozzájárulás megtagadása.
  25. Az alapellátó orvos véleménye szerint az alany valószínűleg nem felel meg a vizsgálati protokollnak.
  26. Klinikailag jelentős thromboemboliás esemény anamnézisében, a vizsgálatot végzők véleménye szerint.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Drog
Udenafil beadása 52 hétig
Drog: Udenafil
Aktív gyógyszer

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kezelés során fellépő mellékhatások
Időkeret: 52 hét
A kezelés során jelentkező mellékhatások összefoglalása
52 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Maximális VO₂ változása
Időkeret: 52 hét
Az alapértékhez képest a maximális VO2 változása 52 héten keresztül
52 hét
A log-transzformált reaktív hiperaemia index változása (lnRHI)
Időkeret: 52 hét
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás 52 héten belül a logaritmussal transzformált Reaktív Hiperémia Indexben (lnRHI). A Reaktív Hiperémia Index (RHI) az érszűkületi időszak feloldása utáni véráram mennyiségének és az alapvonali véráram mennyiségének aránya. Mivel a vér mennyisége nem csökken az érszűkület feloldása után, az RHI minimális értéke 1,0, ami a véráram változatlanságát jelentené. Ennek az aránynak nincs felső határa, és magasabb értékek általában egészségesebb endotélreakciót képviselnek. Ebben a tanulmányban, más tanulmányokhoz hasonlóan, az RHI természetes alapú logaritmusát (lnRHI) használtuk az adatok normalizálására.
52 hét
Szárum BNP változása
Időkeret: 52 hét
A szérum BNP változása a kiindulási értéktől a 52. hétig
52 hét
A Myocardiális Teljesítmény Index (MPI) változása
Időkeret: 52 hét
A miokardiális teljesítmény index változása a kiindulási állapothoz képest 52 hét után
52 hét
A PedsQL fizikai funkcionalitás változása (Gyermek által jelentett)
Időkeret: 52 hét
A PedsQL fizikai funkciók (gyermek által jelentett) változása az alaptól a 52. hétig. A Gyermekek Életminőségét Felmérő Kérdőív (PedsQL) - Fizikai Funkció Skálája egy rövid kérdőív gyermek válaszaiból kerül kiszámításra. A lehetséges pontszámok tartománya 0-100, a magasabb pontszámok jobban jelentett fizikai funkciót jeleznek.
52 hét
A PedsQL fizikai funkcionálás változása (szülői bejelentés alapján)
Időkeret: 52 hét
A PedsQL fizikai funkcionalitás (szülő által megadott) változása a kezdeti állapothoz képest 52 hét után. A Gyermekek Életminőségének Felmérése (PedsQL) - Fizikai Funkció Skála a szülők egy rövid kérdőivre adott válaszaiból kerül kiszámításra. A lehetséges pontszámok tartománya 0-100, a magasabb pontszámok jobb fizikai funkciót jeleznek.
52 hét
A PedsQL Pszichoszociális Egészségi Összefoglaló Pontszám változása (Gyermek által jelentett)
Időkeret: 52 hét
A PedsQL Pszichoszociális Egészség Összegző Pontszám (gyermek által bejelentett) változása az alaptervtől a 52. hétig. A Gyermekek Életminőségének Kérdőíve (PedsQL) - Pszichoszociális Egészség Összegző Skálája a gyermek rövid kérdőívre adott válaszaiból kerül kiszámításra. A lehetséges pontszámok tartománya 0-100, a magasabb pontszámok jobb bejelentett pszichoszociális egészséget jeleznek.
52 hét
A PedsQL Pszichoszociális Egészség Összegző Pontszámának változása (Szülői jelentés alapján)
Időkeret: 52 hét
A PedsQL Pszichoszociális Egészségi Összegző Pontszám (szülői jelentés alapján) változása a kiindulási állapothoz képest 52 hét után. A Gyermekek Életminőségének Leltára (PedsQL) - Pszichoszociális Egészségi Összegző Skálát a szülők rövid kérdőivre adott válaszaiból számítják ki. A lehetséges pontszámok tartománya 0-100, a magasabb pontszámok jobb pszichoszociális egészséget jeleznek.
52 hét
A PedsQL Funkcionális Egészségi Állapot Pontszámának változása (Gyermek által jelentett)
Időkeret: 52 hét
A PedsQL Funkcionális Egészségi Állapot Pontszám (gyermek által jelentett) változása az alapponttól a 52. hézig. A Gyermekek Életminőségének Kérdőíve (PedsQL) - Funkcionális Egészségi Állapot Pontszámot a gyermek egy rövid kérdőívre adott válaszaiból számítják ki. A lehetséges pontszámok tartománya 0-100, ahol a magasabb pontszámok jobb funkcionális egészségi állapotot jeleznek.
52 hét
PedsQL Funkcionális Egészségi Állapot Pontszám Változása (Szülői Bejelentés)
Időkeret: 52 hét
A PedsQL Funkcionális Egészségi Állapot Pontszám (szülő által jelentett) változása az alaptól a 52. hétig. A Gyermekek Életminőségének Kérdőíve (PedsQL) - Funkcionális Egészségi Állapot Pontszám a szülő válaszaiból számítódik ki egy rövid kérdőív alapján. A lehetséges pontszámok tartománya 0-100, ahol a magasabb pontszámok jobb funkcionális egészségi állapotot jelentenek.
52 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Együttműködők

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Steve Paridon, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. február 6.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. december 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. december 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. január 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. január 5.

Első közzététel (Becsült)

2017. január 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. december 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. november 25.

Utolsó ellenőrzés

2025. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PHN-Udenafil-03
  • U01HL068270 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Udenafil

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Croatia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel