Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie udenafilu u młodzieży (FUELExten)

25 listopada 2025 zaktualizowane przez: Mezzion Pharma Co. Ltd

Rozszerzone badanie fazy III dotyczące stosowania udenafilu u młodzieży z fizjologią pojedynczej komory po leczeniu paliatywnym metodą Fontana

To badanie jest 12-miesięcznym (52-tygodniowym) przedłużeniem badania dotyczącego bezpieczeństwa, uzupełniającym badanie kliniczne III fazy FUEL w celu dostarczenia informacji dotyczących bezpieczeństwa długotrwałego stosowania udenafilu u młodzieży z wrodzoną wadą pojedynczej komory serca.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Będzie to otwarte badanie rozszerzone. Wszyscy włączeni uczestnicy otrzymają udenafil na czas trwania badania. Do rekrutacji kwalifikować się będą osoby, które ukończą badanie fazy III FUEL. Dodatkowe przedmioty będą rekrutowane w razie potrzeby, aby zapewnić co najmniej 300 zapisów ogółem. Dane dotyczące bezpieczeństwa, farmakodynamiki i jakości życia będą gromadzone i analizowane.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

301

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa, 110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Bucheon-si, Gyeonggi-do, Korea Południowa, 14754
        • Sejong General Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital/Children's Heart Center at Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars/Sinai Heart Institute
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Heart Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46201
        • Riley Hospital for Children/Herman B. Wells Center for Pediatric Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University St. Louis/St.Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Children's Hospital of New York
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hosptial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety z fizjologią Fontana, którzy brali udział w badaniu FUEL lub, jeśli nie brali udziału w badaniu FUEL, ci, którzy w chwili rejestracji mają od 12 do mniej niż 19 lat.
  2. Zgoda uczestnika lub zgoda rodzica/opiekuna prawnego i zgoda uczestnika.
  3. Uczestnik biegle włada językiem angielskim, hiszpańskim lub koreańskim.
  4. Obecna terapia przeciwpłytkowa lub przeciwzakrzepowa.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wzrost < 132 cm.
  2. Waga < 40 kg.
  3. Hospitalizacja z powodu ostrej zdekompensowanej niewydolności serca w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  4. Aktualne dożylne leki inotropowe.
  5. W trakcie oceny do przeszczepu serca lub na liście do przeszczepu.
  6. Rozpoznanie enteropatii z utratą aktywnego białka lub plastycznego zapalenia oskrzeli w ciągu ostatnich trzech lat lub marskości wątroby w wywiadzie.
  7. Znana niedrożność przegrody Fontana, zwężenie odgałęzienia tętnicy płucnej lub zwężenie żyły płucnej powodujące średni gradient > 4 mm Hg między regionami proksymalnymi i dystalnymi względem niedrożności, mierzony za pomocą cewnikowania lub echokardiografii.
  8. Fizjologia pojedynczego płuca.
  9. Maksymalne VO2 mniejsze niż 50% wartości przewidywanej dla wieku i płci podczas rejestracji.
  10. Ciężka dysfunkcja komór oceniana jakościowo za pomocą echokardiografii klinicznej w ciągu sześciu miesięcy przed włączeniem.
  11. Ciężka niedomykalność zastawek, niedrożność odpływu z komór lub niedrożność łuku aorty oceniona za pomocą echokardiografii klinicznej w ciągu sześciu miesięcy przed włączeniem.
  12. Znaczące zaburzenia nerek, wątroby, przewodu pokarmowego lub dróg żółciowych, które mogą zaburzać wchłanianie, metabolizm lub wydalanie leków podawanych doustnie.
  13. Niemożność ukończenia testu wysiłkowego podczas podstawowego badania przesiewowego.
  14. Historia stosowania inhibitora PDE-5 (z wyjątkiem udziału w FUEL) w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
  15. Stosowanie jakiegokolwiek innego leku w leczeniu nadciśnienia płucnego w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
  16. Znana nietolerancja doustnego udenafilu.
  17. Częste stosowanie leków lub innych substancji, które hamują lub indukują CYP3A4.
  18. Bieżące stosowanie alfa-blokerów lub azotanów.
  19. Bieżący lub planowany udział w innym protokole badawczym, który albo uniemożliwiłby pomyślne zakończenie zaplanowanych testów badawczych, albo unieważniłby ich wyniki.
  20. Niekardiologiczne zaburzenie medyczne, psychiatryczne i/lub społeczne, które uniemożliwiłoby pomyślne ukończenie zaplanowanych badań lub unieważniłoby ich wyniki.
  21. Opieka kardiologiczna, trwająca lub planowana, w ośrodku nienaukowym, która utrudniałaby ukończenie badania.
  22. Dla kobiet: Ciąża w czasie badania przesiewowego, ciąża planowana przed zakończeniem badania lub odmowa stosowania dopuszczalnej metody antykoncepcji w czasie trwania badania.
  23. Niemożność powstrzymania się lub ograniczenia spożycia soku grejpfrutowego w czasie trwania badania.
  24. Odmowa udzielenia pisemnej świadomej zgody/zgody.
  25. W opinii lekarza podstawowej opieki zdrowotnej pacjent prawdopodobnie nie przestrzega protokołu badania.
  26. Historia klinicznie istotnego zdarzenia zakrzepowo-zatorowego, zgodnie z oceną badaczy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Narkotyk
Udenafil podawany przez 52 tygodnie
Lek: Udenafil
Aktywny lek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Podsumowanie niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana maksymalnego VO2
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana maksymalnego VO2 od wartości wyjściowej do 52 tygodnia
52 tygodnie
Zmiana indeksu reaktywnej hiperemii po transformacji logarytmicznej (lnRHI)
Ramy czasowe: 52 Tygodnie
Zmiana od wartości wyjściowej do 52 tygodni w indeksie reaktywnej hiperemii przekształconym logarytmicznie (lnRHI). Indeks reaktywnej hiperemii (RHI) to stosunek ilości przepływu krwi po uwolnieniu okresowej okluzji naczynia w stosunku do wyjściowej ilości przepływu krwi. Ponieważ ilość krwi nie zmniejsza się po uwolnieniu okluzji naczynia, minimalna wartość RHI wynosi 1,0, co wskazywałoby na brak zmian w przepływie krwi. Nie ma górnej granicy dla tego stosunku, a wyższe wartości są ogólnie uważane za reprezentujące zdrowszą odpowiedź śródbłonka. W tym badaniu, podobnie jak w innych badaniach, użyliśmy logarytmu naturalnego RHI (lnRHI) do normalizacji danych.
52 Tygodnie
Zmiana stężenia peptydu natriuretycznego typu B w surowicy
Ramy czasowe: 52 Tygodnie
Zmiana stężenia BNP w surowicy od wartości wyjściowej do 52. tygodnia
52 Tygodnie
Zmiana wskaźnika wydolności mięśnia sercowego (MPI)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana wskaźnika wydolności mięśnia sercowego od punktu wyjściowego do 52 tygodnia
52 tygodnie
Zmiana w funkcjonowaniu fizycznym według PedsQL (raportowane przez dziecko)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana w PedsQL Funkcjonowaniu Fizycznym (zgłaszanym przez dziecko) od punktu wyjściowego do 52 tygodnia.
Skala Funkcjonowania Fizycznego Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL) jest obliczana na podstawie odpowiedzi dziecka na krótką ankietę.
Zakres możliwych wyników wynosi 0-100, a wyższe wyniki wskazują na lepsze zgłaszane funkcjonowanie fizyczne.
52 tygodnie
Zmiana w funkcjonowaniu fizycznym PedsQL (raportowane przez rodzica)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana w skali PedsQL dotyczącej funkcjonowania fizycznego (raportowanej przez rodziców) od wartości wyjściowej do 52 tygodni. Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Skala Funkcjonowania Fizycznego jest obliczana na podstawie odpowiedzi rodziców na krótką ankietę. Zakres możliwych wyników wynosi 0-100, a wyższe wyniki wskazują na lepsze zgłaszane funkcjonowanie fizyczne.
52 tygodnie
Zmiana w Podsumowaniu Wyniku Zdrowia Psychospołecznego PedsQL (Zgłoszone przez dziecko)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana wskaźnika PedsQL Psychosocial Health Summary Score (zgłaszanego przez dziecko) od wartości wyjściowej do 52. tygodnia. Skala Podsumowująca Zdrowia Psychospołecznego w Inwentarzu Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL) jest obliczana na podstawie odpowiedzi dziecka w krótkiej ankiecie. Zakres możliwych wyników wynosi 0-100, a wyższe wyniki wskazują na lepsze zgłaszane zdrowie psychospołeczne.
52 tygodnie
Zmiana w skali podsumowania zdrowia psychospołecznego PedsQL (zgłoszona przez rodzica)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana wyniku PedsQL Psychosocial Health Summary Score (zgłoszony przez rodziców) od wyjściowego do 52 tygodni. Skala Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Psychosocial Health Summary Scale jest obliczana na podstawie odpowiedzi rodziców w krótkiej ankiecie. Zakres możliwych wyników wynosi 0-100, a wyższe wyniki wskazują na lepsze zgłaszane zdrowie psychospołeczne.
52 tygodnie
Zmiana wyniku PedsQL dotyczącego stanu zdrowia funkcjonalnego (raportowane przez dziecko)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana w skali PedsQL Funkcjonalnego Stanu Zdrowia (zgłoszona przez dziecko) od wartości początkowej do 52 tygodni. Skala Pediatrycznej Jakości Życia (PedsQL) - Wynik Funkcjonalnego Stanu Zdrowia jest obliczany na podstawie odpowiedzi dziecka na krótką ankietę. Zakres możliwych wyników wynosi 0-100, a wyższe wyniki wskazują na lepszy funkcjonalny stan zdrowia.
52 tygodnie
Zmiana w Skali Funkcjonalnego Stanu Zdrowia PedsQL (zgłoszona przez rodzica)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana wskaźnika PedsQL dotyczącego stanu zdrowia funkcjonalnego (zgłaszanego przez rodziców) od punktu wyjściowego do 52 tygodnia.
Wskaźnik Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) – dotyczący stanu zdrowia funkcjonalnego jest obliczany na podstawie odpowiedzi rodziców na krótką ankietę.
Zakres możliwych wyników wynosi 0–100, a wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia funkcjonalnego.
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Steve Paridon, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 lutego 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 grudnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (Szacowany)

6 stycznia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

9 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PHN-Udenafil-03
  • U01HL068270 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Udenafil

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kuwait

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj