Európai VOD-nyilvántartás
Többközpontú, többnemzetiségű, leendő megfigyelési regiszter, amely biztonsági és kimeneti adatokat gyűjt a hematopoietikus őssejt-transzplantációt (HSCT) követően súlyos májvéna-elzáródásos betegséggel (VOD) diagnosztizált és Defitelio®-val kezelt betegekről
Egy új gyógyszer, a Defitelio® engedélyezését követően, amelyet a máj súlyos véna-elzáródásos betegségének (sVOD) - a vérképző őssejt-transzplantáció (HSCT) ritka, de súlyos szövődményének - speciális kötelezettségként (SOB) történő kezelésére javasoltak. a gyártási és forgalomba hozatali engedély jogosultját (MHA) (Gentium, a Jazz Pharmaceuticals Company) a PRAC (Farmakovigilanciai Kockázatértékelési Bizottság) felkérte, hogy hozzanak létre egy betegségregisztert a biztonságossági és kimeneti adatok gyűjtésére, valamint a Defitelio® felhasználási mintáinak felmérésére. a jóváhagyás utáni beállítás. Ez a nyilvántartás egy engedélyezés utáni biztonsági tanulmány (PASS), amelyet az Európai Vér- és Velőtranszplantációs Társasággal (EBMT) együttműködve koordinálnak. Ehhez a vizsgálathoz anonimizált klinikai adatokat gyűjtenek azokról a betegekről, akiknél VOD alakult ki, és akiket Defitelio®-val kezeltek, és az sVOD-tól eltérő állapotok miatt kezeltek.
A vizsgálat NEM vonatkozik a kezeléssel kapcsolatos döntésekre, amelyek klinikai döntések, hanem pusztán adatgyűjtést végeznek azon betegek számára, akiknél ez a szövődmény alakult ki, függetlenül attól, hogy részesülnek-e kezelésben vagy sem, valamint azokról a betegekről, akiket bármilyen más okból Defitelio®-val kezelnek. A vizsgálat NEM a kezeléssel kapcsolatos döntéseket foglalják magukban, amelyek klinikai döntések, de pusztán adatgyűjtés azokról a betegekről, akiknél ez a szövődmény kialakult, függetlenül attól, hogy részesülnek-e kezelésben vagy sem, valamint azokról a betegekről, akiket bármilyen más okból Defitelio®-val kezelnek.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
A Defitelio® 2013. október 18-án kivételes körülmények között kapott forgalomba hozatali engedélyt Európában. A Defitelio® a hematopoietikus őssejt-transzplantációs (HSCT) terápiában a sinusoidális obstrukciós szindróma (SOS) néven is ismert súlyos májvéna-elzáródásos betegség (sVOD) kezelésére javallt.
Felnőtteknek és serdülőknek, gyermekeknek és 1 hónaposnál idősebb csecsemőknek javallott.
A kockázatkezelési tervnek megfelelően a Gentium betegségregisztert hozott létre a biztonsági és kimeneti adatok gyűjtésére, valamint a Defitelio® felhasználási mintáinak értékelésére a jóváhagyást követően.
Ez egy többközpontú, multinacionális és prospektív megfigyelési (nem intervenciós) betegségregiszter HSCT-t követően súlyos hepatikus VOD-ban szenvedő és Defitelio®-val kezelt betegekről.
A nyilvántartást olyan európai transzplantációs központokban végzik majd, amelyek az Európai Vér- és Velőtranszplantációs Társaság (EBMT) tagjai.
A regiszter fő célja, hogy felmérje az érdeklődésre számot tartó speciális SAE-k (súlyos nemkívánatos események) előfordulási arányát (beleértve a halálos kimenetelű eseteket is) a Defitelio®-val kezelt, súlyos máj VOD-ban szenvedő betegeknél.
A másodlagos célok a következők:
- A Defibrotiddal kezelt populáció leírása (életkor, nem, már meglévő máj- vagy súlyos veseelégtelenségben szenvedő betegek; intrinsic tüdőbetegségben szenvedő betegek)
- A többszervi elégtelenség (MOF) és a graft versus host betegség (GvHD) előfordulási arányának meghatározása Defibrotide-ot kapó felnőtt és gyermekgyógyászati betegeknél.
- A túlélés meghatározása a HSCT utáni + 100. napon, a teljes mortalitás és a VOD okozta mortalitás a Defibrotiddal kezelt betegeknél.
- A VOD és a VOD arányának meghatározása MOF felbontással a kezelés megkezdése után bármikor a Defibrotiddal kezelt betegeknél.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Birmingham, Egyesült Királyság
- Birmingham Children's Hospital
-
Bristol, Egyesült Királyság
- Bristol Royal Hospital for Children
-
London, Egyesült Királyság
- St George's Hospital
-
London, Egyesült Királyság
- Imperial College
-
London, Egyesült Királyság
- Great Ormond Street Hospital Children's Charity
-
Manchester, Egyesült Királyság
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság
- Great North Children's Hospital
-
Nottingham, Egyesült Királyság
- Nottingham City Hospital
-
Oxford, Egyesült Királyság
- John Radccliffe Children's Hospital
-
Plymouth, Egyesült Királyság
- Plymouth Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
-
Angers, Franciaország
- CHRU Angers, Maladies du Sang
-
Bordeaux, Franciaország
- CHU Bordeaux Groupe hospitalier Pellegrin Enfants
-
Clermont Ferrand, Franciaország
- CHU d'Estaing
-
Lille, Franciaország
- CHRU de Lille
-
Lille, Franciaország
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Limoges, Franciaország
- CHRU Limoges
-
Lyon, Franciaország
- IHOP
-
Mare aux Daims, Franciaország
- Hôpital d'Enfants de la TIMONE
-
Marseille, Franciaország
- Institut Paoli Calmette
-
Montpellier, Franciaország
- CHU Lapeyronie
-
Nantes, Franciaország
- CHU Nantes
-
Nice, Franciaország
- Hôpital de l'Archet
-
Paris, Franciaország, 75012
- Hopital Saint Antoine
-
Paris, Franciaország
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Franciaország
- Institut Curie
-
Paris, Franciaország
- Hôpital Tenon
-
Pessac, Franciaország
- Hopital Haut Lévêque
-
Poitiers, Franciaország
- Hopital de la Milétrie
-
Strasbourg, Franciaország
- CHU Hautepierre
-
Toulouse, Franciaország
- IUTC Oncopole
-
Villejuif, Franciaország
- Institut Gustave Roussy
-
Villejuif, Franciaország
- Institut Gustave Roussy (Pediatrics)
-
-
-
-
-
Bergamo, Olaszország
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
-
Firenze, Olaszország
- UO Oncoematologia Ospedale Pediatrico Mayer
-
Florence, Olaszország, 50134
- Ospedale di Careggi
-
Genova, Olaszország
- Institute G. Gaslini
-
Milan, Olaszország
- Ospedale San Raffaele
-
Milano, Olaszország
- Ospedale Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano
-
Milano, Olaszország
- Ospedale di Niguarda Ca' Granda
-
Padova, Olaszország
- Clinica di Oncoematologia Pediatrica
-
Pavia, Olaszország
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Perugia, Olaszország
- Ospedale Santa Maria de la Misericorda
-
Potenza, Olaszország
- Ospedale San Carlo
-
Roma, Olaszország
- IRRCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Roma, Olaszország
- Universita Cattolica S. Cuore
-
Rome, Olaszország
- La Sapienza University Hospital
-
Torino, Olaszország
- Ospedale Infantile Regina Margherita
-
Torino, Olaszország
- AOU Citta della salute e delle Scienza
-
Trieste, Olaszország
- Istituto per l'Infanzia IRCCS Burlo Garofolo
-
Udine, Olaszország
- Clinica Ematologica-Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Verona, Olaszország
- Policlinico G.B. Rossi, Clinica di Oncoematologia Pediatrica
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugália
- Inst. Portugues Oncologia o Lisboa
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Hematopoietikus őssejt-transzplantáción átesett, súlyos máj VOD-val diagnosztizált betegek, akik beleegyeznek a vizsgálatba (főpopuláció).
- A hematopoietikus őssejt-transzplantáció keretében defibrotiddal kezelt betegek, nem súlyos máj VOD (másodlagos populáció) miatt.
Kizárási kritériumok:
- Nem lesznek konkrét kizárási kritériumok; azonban az alkalmazási előírásban részletezett ellenjavallatokat, különleges figyelmeztetéseket és óvintézkedéseket a kezelőorvosnak figyelembe kell vennie.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
defibrotiddal kezelt sVOD-beteg
Súlyos hepaticus VOD-val diagnosztizált és defibrotiddal kezelt beteg
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kamat konkrét SAE előfordulási aránya
Időkeret: több mint 12 hónap
|
Értékelje a konkrét érdeklődésre számot tartó SAE-k előfordulási arányát (beleértve a halálos kimenetelű eseteket is) a Defitelio®-val kezelt, súlyos máj VOD-ban szenvedő betegeknél
|
több mint 12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Mutassa be a kezelt populációt!
Időkeret: Beiratkozás
|
A Defitelio®-val kezelt populáció leírása (életkor, nem, eleve fennálló máj- vagy súlyos veseelégtelenségben szenvedő betegek; intrinsic tüdőbetegségben szenvedő betegek)
|
Beiratkozás
|
|
GvHD előfordulása
Időkeret: több mint 12 hónap
|
Határozza meg a graft versus host betegség (GvHD) előfordulási arányát Defitelio®-t kapó felnőtt és gyermekgyógyászati betegeknél
|
több mint 12 hónap
|
|
Túlélés
Időkeret: több mint 12 hónap
|
A túlélés meghatározása a HSCT utáni + 100. napon, a teljes mortalitás és a VOD okozta mortalitás a Defitelio®-val kezelt betegeknél
|
több mint 12 hónap
|
|
VOD/MOF felbontás
Időkeret: több mint 12 hónap
|
A VOD és a VOD sebességének meghatározása MOF felbontással a kezelés megkezdése után bármikor a Defitelio®-val kezelt betegeknél
|
több mint 12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DF VOD-2013-03-REG
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .