Europeiska VOD-registret
Ett multicenter, multinationellt, prospektivt observationsregister för att samla in säkerhets- och resultatdata hos patienter som diagnostiserats med allvarlig hepatisk veno-ocklusiv sjukdom (VOD) efter hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) och behandlade med Defitelio®
Efter licensieringen av ett nytt läkemedel, Defitelio®, indicerat för behandling av allvarlig veno-ocklusiv leversjukdom (sVOD), en sällsynt men allvarlig komplikation av hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT), som en specifik skyldighet (SOB), innehavaren av tillverknings- och marknadsföringstillstånd (MHA) (Gentium, a Jazz Pharmaceuticals Company) krävdes av PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) för att upprätta ett sjukdomsregister för att samla in säkerhets- och resultatdata och för att bedöma användningsmönster för Defitelio® i inställningen efter godkännande. Detta register är en Post Authorization Safety Study (PASS), som koordineras i samarbete med European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT). För denna studie samlas anonymiserade kliniska data in från patienter som utvecklar VOD och och behandlas med och patienter som har behandlats med Defitelio® för andra tillstånd än sVOD.
Studien innebär INTE beslut om behandling, som är kliniska beslut, utan endast insamling av data för patienter som utvecklar denna komplikation, oavsett om de får behandling eller inte och för patienter som behandlas med Defitelio® av andra skäl. Studien GÖR INTE involvera beslut om behandling, vilket är kliniska beslut, utan endast insamling av data för patienter som utvecklar denna komplikation, oavsett om de får behandling eller inte och för patienter som behandlas med Defitelio® av andra skäl.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Defitelio® beviljades ett marknadsföringstillstånd i Europa under exceptionella omständigheter den 18 oktober 2013. Defitelio® är indicerat för behandling av svår leverveno-ocklusiv sjukdom (sVOD) även känd som sinusoidal obstruktionssyndrom (SOS) vid hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) terapi.
Det är indicerat för vuxna och till ungdomar, barn och spädbarn över 1 månads ålder.
I enlighet med riskhanteringsplanen upprättade Gentium ett sjukdomsregister för att samla in säkerhets- och resultatdata och för att bedöma användningsmönster för Defitelio® efter godkännande.
Detta är ett multicenter, multinationellt och prospektivt observationsregister (icke-interventionell) sjukdomsregister över patienter med svår lever-VOD efter HSCT och behandlade med Defitelio®.
Registret kommer att genomföras i europeiska transplantationscentra som är medlemmar i European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT).
Huvudsyftet med registret är att bedöma incidensen av specifika SAE (serious Adverse Events) av intresse (inklusive dödsfall) hos patienter med svår lever-VOD efter HSCT som behandlats med Defitelio®.
Sekundära mål är:
- För att beskriva populationen som behandlas med Defibrotide (ålder, kön, patienter med redan existerande lever eller allvarlig njurinsufficiens; patient med inneboende lungsjukdom)
- För att bestämma incidensen av multiorgansvikt (MOF) och graft versus host disease (GvHD) hos vuxna och pediatriska patienter som får Defibrotide.
- För att fastställa överlevnad senast Dag+100 efter HSCT, total mortalitet och dödlighet på grund av VOD hos patienter som behandlas med Defibrotide.
- Att bestämma frekvensen av VOD och VOD med MOF-upplösning när som helst efter behandlingsstart hos patienter som behandlas med Defibrotide.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Angers, Frankrike
- CHRU Angers, Maladies du Sang
-
Bordeaux, Frankrike
- CHU Bordeaux Groupe hospitalier Pellegrin Enfants
-
Clermont Ferrand, Frankrike
- Chu D'Estaing
-
Lille, Frankrike
- CHRU de Lille
-
Lille, Frankrike
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Limoges, Frankrike
- CHRU Limoges
-
Lyon, Frankrike
- IHOP
-
Mare aux Daims, Frankrike
- Hopital d'Enfants de la Timone
-
Marseille, Frankrike
- Institut Paoli Calmette
-
Montpellier, Frankrike
- CHU Lapeyronie
-
Nantes, Frankrike
- CHU Nantes
-
Nice, Frankrike
- Hopital de l'Archet
-
Paris, Frankrike, 75012
- Hopital Saint Antoine
-
Paris, Frankrike
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Frankrike
- Institut Curie
-
Paris, Frankrike
- Hôpital Tenon
-
Pessac, Frankrike
- Hopital Haut Leveque
-
Poitiers, Frankrike
- Hôpital de la Milétrie
-
Strasbourg, Frankrike
- CHU HautePierre
-
Toulouse, Frankrike
- IUTC Oncopole
-
Villejuif, Frankrike
- Institut Gustave Roussy
-
Villejuif, Frankrike
- Institut Gustave Roussy (Pediatrics)
-
-
-
-
-
Bergamo, Italien
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni Xxiii
-
Firenze, Italien
- UO Oncoematologia Ospedale Pediatrico Mayer
-
Florence, Italien, 50134
- Ospedale di Careggi
-
Genova, Italien
- Institute G. Gaslini
-
Milan, Italien
- Ospedale San Raffaele
-
Milano, Italien
- Ospedale Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano
-
Milano, Italien
- Ospedale di Niguarda Ca' Granda
-
Padova, Italien
- Clinica di Oncoematologia Pediatrica
-
Pavia, Italien
- Fondazione Irccs Policlinico San Matteo
-
Perugia, Italien
- Ospedale Santa Maria de la Misericorda
-
Potenza, Italien
- Ospedale San Carlo
-
Roma, Italien
- IRRCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Roma, Italien
- Universita Cattolica S. Cuore
-
Rome, Italien
- La Sapienza University Hospital
-
Torino, Italien
- Ospedale Infantile Regina Margherita
-
Torino, Italien
- AOU Citta della salute e delle Scienza
-
Trieste, Italien
- Istituto per l'Infanzia IRCCS Burlo Garofolo
-
Udine, Italien
- Clinica Ematologica-Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Verona, Italien
- Policlinico G.B. Rossi, Clinica di Oncoematologia Pediatrica
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugal
- Inst. Portugues Oncologia o Lisboa
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Birmingham, Storbritannien
- Birmingham children's Hospital
-
Bristol, Storbritannien
- Bristol Royal Hospital for Children
-
London, Storbritannien
- St George's Hospital
-
London, Storbritannien
- Imperial College
-
London, Storbritannien
- Great Ormond Street Hospital Children's Charity
-
Manchester, Storbritannien
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Storbritannien
- Great North Children's Hospital
-
Nottingham, Storbritannien
- Nottingham City Hospital
-
Oxford, Storbritannien
- John Radccliffe Children's Hospital
-
Plymouth, Storbritannien
- Plymouth Hospitals Nhs Trust
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation och diagnostiserats med svår lever-VOD, som samtycker till att delta i studien (huvudpopulation).
- Patienter som behandlas med defibrotid för ett annat tillstånd än svår lever-VOD (sekundär population) inom ramen för hematopoetisk stamcellstransplantation.
Exklusions kriterier:
- Det kommer inte att finnas några specifika uteslutningskriterier; dock måste kontraindikationer, särskilda varningar och försiktighetsåtgärder för användning som beskrivs i produktresumén övervägas av den behandlande läkaren.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
sVOD-patient behandlad med defibrotid
Patient diagnostiserad med allvarlig lever-VOD och behandlad med defibrotid
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Incidensfrekvens för specifik SAE av intresse
Tidsram: över 12 månader
|
Bedöm förekomsten av specifika SAE av intresse (inklusive dödsfall) hos patienter med svår lever-VOD efter HSCT som behandlats med Defitelio®
|
över 12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Beskriv den behandlade populationen
Tidsram: Inskrivning
|
För att beskriva populationen som behandlas med Defitelio® (ålder, kön, patienter med redan existerande lever- eller allvarlig njurinsufficiens; patient med inneboende lungsjukdom)
|
Inskrivning
|
|
GvHD förekomst
Tidsram: över 12 månader
|
Bestäm incidensen av graft versus host disease (GvHD) hos vuxna och pediatriska patienter som får Defitelio®
|
över 12 månader
|
|
Överlevnad
Tidsram: över 12 månader
|
För att fastställa överlevnad senast dag+100 efter HSCT, total mortalitet och dödlighet på grund av VOD hos patienter som behandlas med Defitelio®
|
över 12 månader
|
|
VOD/MOF-upplösning
Tidsram: över 12 månader
|
För att bestämma frekvensen av VOD och VOD med MOF-upplösning när som helst efter behandlingsstart hos patienter som behandlas med Defitelio®
|
över 12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- DF VOD-2013-03-REG
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .