Registro VOD europeo
Un registro osservazionale multicentrico, multinazionale e prospettico per raccogliere dati sulla sicurezza e sugli esiti nei pazienti con diagnosi di malattia veno-occlusiva epatica (VOD) grave in seguito a trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) e trattati con Defitelio®
A seguito della concessione in licenza di un nuovo farmaco, Defitelio®, indicato per il trattamento della grave malattia veno-occlusiva del fegato (sVOD), una rara ma grave complicanza del trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT), come obbligo specifico (SOB), il titolare dell'autorizzazione alla produzione e all'immissione in commercio (MHA) (Gentium, a Jazz Pharmaceuticals Company) è stato incaricato dal PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) di istituire un registro delle malattie per raccogliere dati sulla sicurezza e sugli esiti e per valutare i modelli di utilizzo di Defitelio® in l'impostazione post-approvazione. Questo registro è uno studio sulla sicurezza post-autorizzazione (PASS), coordinato in collaborazione con la Società europea per il trapianto di sangue e midollo (EBMT). Per questo studio, vengono raccolti dati clinici anonimi da pazienti che sviluppano VOD e trattati con e pazienti che sono stati trattati con Defitelio® per condizioni diverse dalla sVOD.
Lo studio NON comporta decisioni sul trattamento, che sono decisioni cliniche, ma semplicemente la raccolta di dati per i pazienti che sviluppano questa complicanza, indipendentemente dal fatto che ricevano o meno un trattamento e per i pazienti trattati con Defitelio® per qualsiasi altro motivo. comportare decisioni sul trattamento, che sono decisioni cliniche, ma semplicemente raccolta di dati per i pazienti che sviluppano questa complicanza, indipendentemente dal fatto che ricevano o meno un trattamento e per i pazienti trattati con Defitelio® per qualsiasi altro motivo.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Defitelio® ha ottenuto un'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa in circostanze eccezionali il 18 ottobre 2013. Defitelio® è indicato per il trattamento della grave malattia veno-occlusiva epatica (sVOD) nota anche come sindrome da ostruzione sinusoidale (SOS) nella terapia del trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT).
È indicato negli adulti e negli adolescenti, nei bambini e nei lattanti di età superiore a 1 mese.
Come richiesto dal piano di gestione del rischio, Gentium ha istituito un registro delle malattie per raccogliere dati sulla sicurezza e sugli esiti e per valutare i modelli di utilizzo di Defitelio® nel contesto post-approvazione.
Si tratta di un registro di malattia osservazionale (non interventistico) multicentrico, multinazionale e prospettico di pazienti con VOD epatica grave dopo HSCT e trattati con Defitelio®.
Il registro sarà condotto nei centri trapianti europei membri della Società europea per il trapianto di sangue e midollo (EBMT).
L'obiettivo principale del registro è valutare il tasso di incidenza di specifici eventi avversi gravi (SAE) di interesse (compresi i decessi) in pazienti con VOD epatica grave post-HSCT trattati con Defitelio®.
Obiettivi secondari sono:
- Descrivere la popolazione trattata con Defibrotide (età, sesso, pazienti con preesistente insufficienza epatica o renale grave; paziente con malattia polmonare intrinseca)
- È stato determinato il tasso di incidenza di insufficienza multiorgano (MOF) e malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD) in pazienti adulti e pediatrici trattati con Defibrotide.
- Determinare la sopravvivenza al Giorno+100 post-HSCT, la mortalità complessiva e la mortalità dovuta a VOD nei pazienti trattati con Defibrotide.
- Per determinare il tasso di VOD e VOD con risoluzione MOF in qualsiasi momento dopo l'inizio del trattamento in pazienti trattati con Defibrotide.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Angers, Francia
- CHRU Angers, Maladies du Sang
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Bordeaux, Francia
- CHU Bordeaux Groupe hospitalier Pellegrin Enfants
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Clermont Ferrand, Francia
- Chu D'Estaing
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Lille, Francia
- CHRU de Lille
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Lille, Francia
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Limoges, Francia
- CHRU Limoges
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Lyon, Francia
- IHOP
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Mare aux Daims, Francia
- Hopital d'Enfants de la Timone
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Marseille, Francia
- Institut Paoli Calmette
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Montpellier, Francia
- CHU Lapeyronie
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Nantes, Francia
- CHU Nantes
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Nice, Francia
- Hôpital de l'Archet
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Paris, Francia, 75012
- Hôpital Saint Antoine
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Paris, Francia
- Hôpital Robert Debré
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Paris, Francia
- Institut Curie
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Paris, Francia
- Hôpital Tenon
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Pessac, Francia
- Hôpital Haut Lévêque
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Poitiers, Francia
- Hôpital de la Milétrie
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Strasbourg, Francia
- CHU HautePierre
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Toulouse, Francia
- IUTC Oncopole
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Villejuif, Francia
- Institut Gustave Roussy
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Villejuif, Francia
- Institut Gustave Roussy (Pediatrics)
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Bergamo, Italia
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
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Firenze, Italia
- UO Oncoematologia Ospedale Pediatrico Mayer
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Florence, Italia, 50134
- Ospedale di Careggi
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Genova, Italia
- Institute G. Gaslini
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Milan, Italia
- Ospedale San Raffaele
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Milano, Italia
- Ospedale Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano
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Milano, Italia
- Ospedale di Niguarda Ca' Granda
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Padova, Italia
- Clinica di Oncoematologia Pediatrica
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Pavia, Italia
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Perugia, Italia
- Ospedale Santa Maria de la Misericorda
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Potenza, Italia
- Ospedale San Carlo
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Roma, Italia
- IRRCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Roma, Italia
- Universita Cattolica S. Cuore
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Rome, Italia
- La Sapienza University Hospital
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Torino, Italia
- Ospedale Infantile Regina Margherita
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Torino, Italia
- AOU Citta della salute e delle Scienza
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Trieste, Italia
- Istituto per l'Infanzia IRCCS Burlo Garofolo
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Udine, Italia
- Clinica Ematologica-Azienda Ospedaliero Universitaria
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Verona, Italia
- Policlinico G.B. Rossi, Clinica di Oncoematologia Pediatrica
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Lisboa, Portogallo
- Inst. Portugues Oncologia o Lisboa
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Birmingham, Regno Unito
- Birmingham Heartlands Hospital
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Birmingham, Regno Unito
- Birmingham Children's Hospital
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Bristol, Regno Unito
- Bristol Royal Hospital for Children
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London, Regno Unito
- St George's Hospital
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London, Regno Unito
- Imperial College
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London, Regno Unito
- Great Ormond Street Hospital Children's Charity
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Manchester, Regno Unito
- Royal Manchester Children's Hospital
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Newcastle Upon Tyne, Regno Unito
- Great North Children's Hospital
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Nottingham, Regno Unito
- Nottingham City Hospital
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Oxford, Regno Unito
- John Radccliffe Children's Hospital
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Plymouth, Regno Unito
- Plymouth Hospitals Nhs Trust
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche e con diagnosi di VOD epatica grave, che accettano di partecipare allo studio (Popolazione principale).
- Pazienti trattati con defibrotide per una condizione diversa dalla VOD epatica grave (popolazione secondaria) nell'ambito del trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
Criteri di esclusione:
- Non ci saranno specifici criteri di esclusione; tuttavia, il medico curante dovrà tenere conto delle controindicazioni, delle avvertenze speciali e delle precauzioni d'uso descritte in dettaglio nell'RCP.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Paziente sVOD trattato con defibrotide
Paziente con diagnosi di VOD epatica grave e trattato con defibrotide
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di incidenza di SAE specifico di interesse
Lasso di tempo: oltre 12 mesi
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Valutare il tasso di incidenza di eventi avversi gravi di interesse (compresi i decessi) in pazienti con VOD epatica grave post-HSCT trattati con Defitelio®
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oltre 12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Descrivere la popolazione trattata
Lasso di tempo: Iscrizione
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Descrivere la popolazione trattata con Defitelio® (età, sesso, pazienti con preesistente insufficienza epatica o renale grave; paziente con malattia polmonare intrinseca)
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Iscrizione
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Incidenza GvHD
Lasso di tempo: oltre 12 mesi
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Determinare il tasso di incidenza della malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD) nei pazienti adulti e pediatrici trattati con Defitelio®
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oltre 12 mesi
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Sopravvivenza
Lasso di tempo: oltre 12 mesi
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Per determinare la sopravvivenza entro il Giorno+100 post-HSCT, la mortalità complessiva e la mortalità dovuta a VOD nei pazienti trattati con Defitelio®
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oltre 12 mesi
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Risoluzione VOD/MOF
Lasso di tempo: oltre 12 mesi
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Per determinare il tasso di VOD e VOD con risoluzione MOF in qualsiasi momento dopo l'inizio del trattamento nei pazienti trattati con Defitelio®
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oltre 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- DF VOD-2013-03-REG
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