Europejski rejestr VOD
Wieloośrodkowy, międzynarodowy, prospektywny rejestr obserwacyjny do gromadzenia danych dotyczących bezpieczeństwa i wyników u pacjentów z rozpoznaniem ciężkiej wenookluzyjnej choroby wątroby (VOD) po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) i leczonych produktem Defitelio®
Po zarejestrowaniu nowego leku, Defitelio®, wskazanego w leczeniu ciężkiej choroby żylno-okluzyjnej wątroby (sVOD), rzadkiego, ale poważnego powikłania przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT), jako szczególne zobowiązanie (SOB), PRAC (Komitet ds. Oceny Ryzyka w ramach Nadzoru nad Bezpieczeństwem Farmakoterapii) zażądał od posiadacza pozwolenia na wytwarzanie i wprowadzanie do obrotu (MHA) (Gentium, a Jazz Pharmaceuticals Company) utworzenia rejestru chorób w celu gromadzenia danych dotyczących bezpieczeństwa i wyników oraz oceny wzorców stosowania Defitelio® w ustawienia po zatwierdzeniu. Rejestr ten jest badaniem bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia (PASS), koordynowanym we współpracy z Europejskim Towarzystwem Transplantacji Krwi i Szpiku (EBMT). Na potrzeby tego badania zbierane są anonimowe dane kliniczne od pacjentów, u których rozwinęła się VOD i leczonych oraz pacjentów, którzy byli leczeni Defitelio® z powodu schorzeń innych niż sVOD.
Badanie NIE OBEJMUJE decyzji dotyczących leczenia, które są decyzjami klinicznymi, a jedynie zbieranie danych dotyczących pacjentów, u których rozwinie się to powikłanie, niezależnie od tego, czy otrzymują leczenie, oraz pacjentów leczonych Defitelio® z jakichkolwiek innych powodów. obejmują decyzje dotyczące leczenia, które są decyzjami klinicznymi, a jedynie gromadzenie danych dla pacjentów, u których rozwinie się to powikłanie, niezależnie od tego, czy otrzymują leczenie, czy też nie, oraz dla pacjentów, którzy są leczeni Defitelio® z jakichkolwiek innych powodów.
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Defitelio® otrzymał pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Europie w wyjątkowych okolicznościach w dniu 18 października 2013 r. Defitelio® jest wskazany w leczeniu ciężkiej choroby zarostowej żył wątrobowych (sVOD), znanej również jako zespół niedrożności zatok sinusoidalnych (SOS), w terapii przeszczepiania krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT).
Jest wskazany u dorosłych i młodzieży, dzieci i niemowląt powyżej 1 miesiąca życia.
Zgodnie z wymogami planu zarządzania ryzykiem firma Gentium utworzyła rejestr chorób w celu gromadzenia danych dotyczących bezpieczeństwa i wyników oraz oceny wzorców stosowania Defitelio® w warunkach porejestracyjnych.
Jest to wieloośrodkowy, międzynarodowy i prospektywny obserwacyjny (nieinterwencyjny) rejestr chorób pacjentów z ciężkim VOD wątroby po HSCT i leczonych Defitelio®.
Rejestr będzie prowadzony w europejskich ośrodkach transplantologicznych, które są członkami Europejskiego Towarzystwa Transplantacji Krwi i Szpiku (EBMT).
Głównym celem rejestru jest ocena częstości występowania określonych SAE (poważnych zdarzeń niepożądanych) będących przedmiotem zainteresowania (w tym zgonów) u pacjentów z ciężkim VOD wątroby po HSCT leczonych produktem Defitelio®.
Cele drugorzędne to:
- Opis populacji leczonej defibrotydem (wiek, płeć, pacjenci z istniejącą wcześniej chorobą wątroby lub ciężką niewydolnością nerek; pacjenci z wrodzoną chorobą płuc)
- Określenie częstości występowania niewydolności wielonarządowej (MOF) i choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) u pacjentów dorosłych i dzieci otrzymujących defibrotyd.
- Aby określić przeżycie do Dnia +100 po HSCT, całkowitą śmiertelność i śmiertelność z powodu VOD u pacjentów leczonych Defibrotydem.
- Określenie odsetka VOD i VOD z ustąpieniem MOF w dowolnym momencie po rozpoczęciu leczenia u pacjentów leczonych Defibrotydem.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Angers, Francja
- CHRU Angers, Maladies du Sang
-
Bordeaux, Francja
- CHU Bordeaux Groupe hospitalier Pellegrin Enfants
-
Clermont Ferrand, Francja
- CHU d'Estaing
-
Lille, Francja
- CHRU de Lille
-
Lille, Francja
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Limoges, Francja
- CHRU Limoges
-
Lyon, Francja
- IHOP
-
Mare aux Daims, Francja
- Hôpital d'Enfants de la Timone
-
Marseille, Francja
- Institut Paoli Calmette
-
Montpellier, Francja
- CHU Lapeyronie
-
Nantes, Francja
- CHU Nantes
-
Nice, Francja
- Hopital de l'archet
-
Paris, Francja, 75012
- Hôpital Saint Antoine
-
Paris, Francja
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Francja
- Institut Curie
-
Paris, Francja
- Hopital Tenon
-
Pessac, Francja
- Hôpital Haut Levêque
-
Poitiers, Francja
- Hôpital de la Milétrie
-
Strasbourg, Francja
- CHU Hautepierre
-
Toulouse, Francja
- IUTC Oncopole
-
Villejuif, Francja
- Institut Gustave Roussy
-
Villejuif, Francja
- Institut Gustave Roussy (Pediatrics)
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugalia
- Inst. Portugues Oncologia o Lisboa
-
-
-
-
-
Bergamo, Włochy
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
-
Firenze, Włochy
- UO Oncoematologia Ospedale Pediatrico Mayer
-
Florence, Włochy, 50134
- Ospedale di Careggi
-
Genova, Włochy
- Institute G. Gaslini
-
Milan, Włochy
- Ospedale San Raffaele
-
Milano, Włochy
- Ospedale Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano
-
Milano, Włochy
- Ospedale di Niguarda Ca' Granda
-
Padova, Włochy
- Clinica di Oncoematologia Pediatrica
-
Pavia, Włochy
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Perugia, Włochy
- Ospedale Santa Maria de la Misericorda
-
Potenza, Włochy
- Ospedale San Carlo
-
Roma, Włochy
- IRRCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Roma, Włochy
- Universita Cattolica S. Cuore
-
Rome, Włochy
- La Sapienza University Hospital
-
Torino, Włochy
- Ospedale Infantile Regina Margherita
-
Torino, Włochy
- AOU Citta della salute e delle Scienza
-
Trieste, Włochy
- Istituto per l'Infanzia IRCCS Burlo Garofolo
-
Udine, Włochy
- Clinica Ematologica-Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Verona, Włochy
- Policlinico G.B. Rossi, Clinica di Oncoematologia Pediatrica
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Birmingham Children's Hospital
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo
- Bristol Royal Hospital for Children
-
London, Zjednoczone Królestwo
- St George's Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Imperial College
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Great Ormond Street Hospital Children's Charity
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
- Great North Children's Hospital
-
Nottingham, Zjednoczone Królestwo
- Nottingham City Hospital
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo
- John Radccliffe Children's Hospital
-
Plymouth, Zjednoczone Królestwo
- Plymouth Hospitals NHS Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Chorzy po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych, u których zdiagnozowano ciężką wątrobową VOD, którzy wyrazili zgodę na udział w badaniu (populacja główna).
- Pacjenci leczeni defibrotydem z powodu innej choroby niż ciężka wątrobowa VOD (populacja wtórna) w zakresie przeszczepiania hematopoetycznych komórek macierzystych.
Kryteria wyłączenia:
- Nie będzie żadnych konkretnych kryteriów wykluczenia; jednakże przeciwwskazania, specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania wyszczególnione w ChPL będą musiały zostać rozważone przez lekarza prowadzącego.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Pacjent z sVOD leczony defibrotydem
Pacjent z rozpoznaniem ciężkiego VOD w wątrobie i leczony defibrotydem
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania określonego SAE będącego przedmiotem zainteresowania
Ramy czasowe: powyżej 12 miesięcy
|
Ocena częstości występowania określonych SAE będących przedmiotem zainteresowania (w tym przypadków śmiertelnych) u pacjentów z ciężką wątrobową VOD po HSCT leczonych Defitelio®
|
powyżej 12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Opisz leczoną populację
Ramy czasowe: Zapisy
|
Aby opisać populację leczoną produktem Defitelio® (wiek, płeć, pacjenci z istniejącą wcześniej chorobą wątroby lub ciężką niewydolnością nerek; pacjenci z wrodzoną chorobą płuc)
|
Zapisy
|
|
Częstość występowania GvHD
Ramy czasowe: powyżej 12 miesięcy
|
Określić częstość występowania choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) u pacjentów dorosłych i dzieci otrzymujących Defitelio®
|
powyżej 12 miesięcy
|
|
Przetrwanie
Ramy czasowe: powyżej 12 miesięcy
|
Aby określić przeżycie do Dnia +100 po HSCT, ogólną śmiertelność i śmiertelność z powodu VOD u pacjentów leczonych Defitelio®
|
powyżej 12 miesięcy
|
|
Rozdzielczość VOD/MOF
Ramy czasowe: powyżej 12 miesięcy
|
Do określenia częstości VOD i VOD z rozdzielczością MOF w dowolnym momencie po rozpoczęciu leczenia u pacjentów leczonych Defitelio®
|
powyżej 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- DF VOD-2013-03-REG
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .