欧洲 VOD 登记处
一项多中心、多国、前瞻性观察登记，以收集在造血干细胞移植 (HSCT) 后被诊断患有严重肝静脉闭塞性疾病 (VOD) 并接受 Defitelio® 治疗的患者的安全性和结果数据
在获得新药 Defitelio® 的许可后，作为一项特殊义务 (SOB)，该药物用于治疗严重的肝静脉闭塞病 (sVOD)，这是一种罕见但严重的造血干细胞移植 (HSCT) 并发症， PRAC（药物警戒风险评估委员会）要求制造和营销授权持有人 (MHA)（Gentium，一家 Jazz 制药公司）建立疾病登记处以收集安全性和结果数据，并评估 Defitelio® 在审批后设置。 该登记处是授权后安全研究 (PASS)，正在与欧洲血液和骨髓移植协会 (EBMT) 合作协调。 对于这项研究，正在从发生 VOD 并接受 Defitelio ®治疗的患者和因 sVOD 以外的病症接受治疗的患者收集匿名临床数据。
该研究不涉及关于治疗的决定，这是临床决定，而只是收集发生这种并发症的患者的数据，无论他们是否接受治疗以及因任何其他原因接受 Defitelio® 治疗的患者。该研究不涉及有关治疗的决定，这些决定是临床决定，但只是收集发生这种并发症的患者的数据，无论他们是否接受治疗，以及因任何其他原因接受 Defitelio® 治疗的患者。
研究概览
地位
条件
详细说明
Defitelio® 于 2013 年 10 月 18 日在特殊情况下获得欧洲上市许可。 Defitelio®适用于在造血干细胞移植 (HSCT) 治疗中治疗严重的肝静脉闭塞病 (sVOD)，也称为肝窦阻塞综合征 (SOS)。
适用于成人、青少年、儿童和 1 个月以上的婴儿。
根据风险管理计划的要求，Gentium 建立了一个疾病登记处来收集安全性和结果数据，并评估 Defitelio ®在批准后环境中的使用模式。
这是一项多中心、多国和前瞻性观察（非干预）疾病登记，登记对象为 HSCT 后并接受 Defitelio ®治疗的严重肝 VOD 患者。
登记将在属于欧洲血液和骨髓移植学会 (EBMT) 成员的欧洲移植中心进行。
登记的主要目的是评估在接受 Defitelio ®治疗的 HSCT 后严重肝 VOD 患者中感兴趣的特定 SAE（严重不良事件）（包括死亡）的发生率。
次要目标是：
- 描述接受去纤维多核苷酸治疗的人群（年龄、性别、既往存在肝功能不全或严重肾功能不全的患者；患有固有肺病的患者）
- 确定接受去纤维多肽的成人和儿童患者的多器官衰竭 (MOF) 和移植物抗宿主病 (GvHD) 的发生率。
- 确定 HSCT 后 Day+100 的存活率、总死亡率和用去纤维多肽治疗的患者因 VOD 导致的死亡率。
- 确定接受去纤维多核苷酸治疗的患者在治疗开始后任何时间的 VOD 率和 VOD 与 MOF 分辨率。
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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Bergamo、意大利
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
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Firenze、意大利
- UO Oncoematologia Ospedale Pediatrico Mayer
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Florence、意大利、50134
- Ospedale di Careggi
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Genova、意大利
- Institute G. Gaslini
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Milan、意大利
- Ospedale San Raffaele
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Milano、意大利
- Ospedale Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano
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Milano、意大利
- Ospedale di Niguarda Ca' Granda
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Padova、意大利
- Clinica di Oncoematologia Pediatrica
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Pavia、意大利
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Perugia、意大利
- Ospedale Santa Maria de la Misericorda
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Potenza、意大利
- Ospedale San Carlo
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Roma、意大利
- IRRCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Roma、意大利
- Universita Cattolica S. Cuore
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Rome、意大利
- La Sapienza University Hospital
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Torino、意大利
- Ospedale Infantile Regina Margherita
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Torino、意大利
- AOU Citta della salute e delle Scienza
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Trieste、意大利
- Istituto per l'Infanzia IRCCS Burlo Garofolo
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Udine、意大利
- Clinica Ematologica-Azienda Ospedaliero Universitaria
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Verona、意大利
- Policlinico G.B. Rossi, Clinica di Oncoematologia Pediatrica
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Angers、法国
- CHRU Angers, Maladies du Sang
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Bordeaux、法国
- CHU Bordeaux Groupe hospitalier Pellegrin Enfants
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Clermont Ferrand、法国
- CHU d'Estaing
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Lille、法国
- CHRU de Lille
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Lille、法国
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Limoges、法国
- CHRU Limoges
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Lyon、法国
- IHOP
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Mare aux Daims、法国
- Hôpital d'Enfants de la TIMONE
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Marseille、法国
- Institut Paoli Calmette
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Montpellier、法国
- CHU Lapeyronie
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Nantes、法国
- CHU Nantes
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Nice、法国
- Hôpital de l'Archet
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Paris、法国、75012
- Hôpital Saint Antoine
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Paris、法国
- Hôpital Robert Debré
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Paris、法国
- Institut CURIE
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Paris、法国
- Hôpital Tenon
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Pessac、法国
- Hopital Haut Leveque
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Poitiers、法国
- Hopital de la Milétrie
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Strasbourg、法国
- CHU Hautepierre
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Toulouse、法国
- IUTC Oncopole
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Villejuif、法国
- Institut Gustave Roussy
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Villejuif、法国
- Institut Gustave Roussy (Pediatrics)
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Birmingham、英国
- Birmingham Heartlands Hospital
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Birmingham、英国
- Birmingham Children's Hospital
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Bristol、英国
- Bristol Royal Hospital for Children
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London、英国
- St George's Hospital
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London、英国
- Imperial College
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London、英国
- Great Ormond Street Hospital Children's Charity
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Manchester、英国
- Royal Manchester Children's Hospital
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Newcastle Upon Tyne、英国
- Great North Children's Hospital
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Nottingham、英国
- Nottingham City Hospital
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Oxford、英国
- John Radccliffe Children's Hospital
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Plymouth、英国
- Plymouth Hospitals Nhs Trust
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Lisboa、葡萄牙
- Inst. Portugues Oncologia o Lisboa
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 接受造血干细胞移植并诊断为严重肝VOD并同意参与研究的患者（主要人群）。
- 在造血干细胞移植的范围内，因除严重肝 VOD（次要人群）之外的另一种情况接受去纤维蛋白多核苷酸治疗的患者。
排除标准：
- 不会有任何特定的排除标准；然而，主治医师必须考虑 SPC 中详述的禁忌症、特殊警告和使用注意事项。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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接受去纤维蛋白多核苷酸治疗的 sVOD 患者
被诊断患有严重肝 VOD 并接受去纤维蛋白多核苷酸治疗的患者
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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感兴趣的特定 SAE 的发生率
大体时间：超过 12 个月
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评估在接受 Defitelio® 治疗的 HSCT 后严重肝 VOD 患者中感兴趣的特定 SAE（包括死亡）的发生率
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超过 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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描述接受治疗的人群
大体时间：注册
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描述接受 Defitelio® 治疗的人群（年龄、性别、既往存在肝功能不全或严重肾功能不全的患者；患有固有肺病的患者）
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注册
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GvHD发病率
大体时间：超过 12 个月
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确定接受 Defitelio® 治疗的成人和儿童患者移植物抗宿主病 (GvHD) 的发生率
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超过 12 个月
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生存
大体时间：超过 12 个月
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确定接受 Defitelio® 治疗的患者在 HSCT 后 Day+100 时的存活率、总死亡率和 VOD 导致的死亡率
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超过 12 个月
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VOD/MOF分辨率
大体时间：超过 12 个月
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在接受 Defitelio® 治疗的患者开始治疗后的任何时间确定 VOD 率和 VOD 与 MOF 分辨率
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超过 12 个月
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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