Registro europeu de VOD
Um registro observacional multicêntrico, multinacional e prospectivo para coletar dados de segurança e resultados em pacientes diagnosticados com doença veno-oclusiva hepática grave (VOD) após transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) e tratados com Defitelio®
Após o licenciamento de um novo medicamento, o Defitelio®, indicado para o tratamento da doença veno-oclusiva grave do fígado (sVOD), uma complicação rara, mas grave, do transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT), como uma obrigação específica (SOB), o titular da autorização de fabricação e comercialização (MHA) (Gentium, uma Jazz Pharmaceuticals Company) foi solicitado pelo PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) a estabelecer um registro de doenças para coletar dados de segurança e resultados e avaliar padrões de utilização de Defitelio® em a configuração pós-aprovação. Este registro é um estudo de segurança pós-autorização (PASS), coordenado em colaboração com a Sociedade Europeia de Transplante de Sangue e Medula (EBMT). Para este estudo, dados clínicos anônimos estão sendo coletados de pacientes que desenvolveram VOD e tratados com e pacientes que foram tratados com Defitelio® para condições diferentes de sVOD.
O estudo NÃO envolve decisões sobre o tratamento, que são decisões clínicas, mas apenas coleta de dados para pacientes que desenvolvem essa complicação, recebendo ou não tratamento e para pacientes que são tratados com Defitelio® por qualquer outro motivo. envolvem decisões sobre o tratamento, que são decisões clínicas, mas apenas coleta de dados para pacientes que desenvolvem essa complicação, recebendo ou não tratamento e para pacientes que são tratados com Defitelio® por qualquer outro motivo.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Defitelio® obteve uma Autorização de Introdução no Mercado na Europa em circunstâncias excepcionais em 18 de outubro de 2013. Defitelio® é indicado para o tratamento da doença hepática veno-oclusiva grave (sVOD), também conhecida como síndrome de obstrução sinusoidal (SOS) na terapia de transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT).
É indicado em adultos e em adolescentes, crianças e lactentes com mais de 1 mês de idade.
Conforme exigido pelo plano de gerenciamento de risco, a Gentium criou um registro de doenças para coletar dados de segurança e resultado e para avaliar os padrões de utilização do Defitelio® no cenário pós-aprovação.
Este é um registro multicêntrico, multinacional e prospectivo observacional (não intervencional) de pacientes com DVO hepática grave após TCTH e tratados com Defitelio®.
O registro será realizado em centros europeus de transplante membros da European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT).
O principal objetivo do registro é avaliar a taxa de incidência de SAEs (Eventos Adversos Graves) específicos de interesse (incluindo fatalidades) em pacientes com VOD hepática grave pós-HSCT tratados com Defitelio®.
Os objetivos secundários são:
- Descrever a população tratada com Defibrotide (idade, sexo, pacientes com insuficiência hepática ou renal grave preexistente; paciente com doença pulmonar intrínseca)
- Determinar a taxa de incidência de falência de múltiplos órgãos (MOF) e doença do enxerto versus hospedeiro (GvHD) em pacientes adultos e pediátricos recebendo Defibrotide.
- Determinar a sobrevida no dia +100 pós-HSCT, mortalidade geral e mortalidade devido a VOD em pacientes tratados com Defibrotide.
- Determinar a taxa de VOD e VOD com resolução de MOF a qualquer momento após o início do tratamento em pacientes tratados com Defibrotide.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Angers, França
- CHRU Angers, Maladies du Sang
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Bordeaux, França
- CHU Bordeaux Groupe hospitalier Pellegrin Enfants
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Clermont Ferrand, França
- CHU d'Estaing
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Lille, França
- CHRU de Lille
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Lille, França
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Limoges, França
- CHRU Limoges
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Lyon, França
- IHOP
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Mare aux Daims, França
- Hôpital d'Enfants de la Timone
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Marseille, França
- Institut Paoli Calmette
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Montpellier, França
- CHU Lapeyronie
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Nantes, França
- CHU Nantes
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Nice, França
- Hopital de l'archet
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Paris, França, 75012
- Hôpital Saint Antoine
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Paris, França
- Hopital Robert Debre
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Paris, França
- Institut Curie
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Paris, França
- Hopital Tenon
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Pessac, França
- Hôpital Haut Levêque
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Poitiers, França
- Hôpital de la Milétrie
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Strasbourg, França
- CHU Hautepierre
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Toulouse, França
- IUTC Oncopole
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Villejuif, França
- Institut Gustave Roussy
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Villejuif, França
- Institut Gustave Roussy (Pediatrics)
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Bergamo, Itália
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
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Firenze, Itália
- UO Oncoematologia Ospedale Pediatrico Mayer
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Florence, Itália, 50134
- Ospedale di Careggi
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Genova, Itália
- Institute G. Gaslini
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Milan, Itália
- Ospedale San Raffaele
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Milano, Itália
- Ospedale Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano
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Milano, Itália
- Ospedale di Niguarda Ca' Granda
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Padova, Itália
- Clinica di Oncoematologia Pediatrica
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Pavia, Itália
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Perugia, Itália
- Ospedale Santa Maria de la Misericorda
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Potenza, Itália
- Ospedale San Carlo
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Roma, Itália
- IRRCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Roma, Itália
- Universita Cattolica S. Cuore
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Rome, Itália
- La Sapienza University Hospital
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Torino, Itália
- Ospedale Infantile Regina Margherita
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Torino, Itália
- AOU Citta della salute e delle Scienza
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Trieste, Itália
- Istituto per l'Infanzia IRCCS Burlo Garofolo
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Udine, Itália
- Clinica Ematologica-Azienda Ospedaliero Universitaria
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Verona, Itália
- Policlinico G.B. Rossi, Clinica di Oncoematologia Pediatrica
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Lisboa, Portugal
- Inst. Portugues Oncologia o Lisboa
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Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Heartlands Hospital
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Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Children's Hospital
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Bristol, Reino Unido
- Bristol Royal Hospital for Children
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London, Reino Unido
- St George's Hospital
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London, Reino Unido
- Imperial College
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital Children's Charity
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Manchester, Reino Unido
- Royal Manchester Children's Hospital
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Newcastle Upon Tyne, Reino Unido
- Great North Children's Hospital
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Nottingham, Reino Unido
- Nottingham City Hospital
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Oxford, Reino Unido
- John Radccliffe Children's Hospital
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Plymouth, Reino Unido
- Plymouth Hospitals NHS Trust
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas com diagnóstico de DVO hepática grave, que concordam em participar do estudo (População principal).
- Pacientes tratados com defibrotida para outra condição que não VOD hepática grave (população secundária) no âmbito do transplante de células-tronco hematopoiéticas.
Critério de exclusão:
- Não haverá nenhum critério específico de exclusão; no entanto, as contra-indicações, advertências especiais e precauções de utilização conforme detalhadas no RCM terão de ser consideradas pelo médico assistente.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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paciente com sVOD tratado com defibrotida
Paciente com diagnóstico de VOD hepática grave e tratado com defibrotida
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de incidência de SAE específico de interesse
Prazo: mais de 12 meses
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Avaliar a taxa de incidência de SAEs específicos de interesse (incluindo fatalidades) em pacientes com VOD hepática grave pós-HSCT tratados com Defitelio®
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mais de 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Descrever a população tratada
Prazo: Inscrição
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Descrever a população tratada com Defitelio® (idade, sexo, pacientes com insuficiência hepática ou renal grave preexistente; paciente com doença pulmonar intrínseca)
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Inscrição
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Incidência de GvHD
Prazo: mais de 12 meses
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Determinar a taxa de incidência de doença do enxerto versus hospedeiro (GvHD) em pacientes adultos e pediátricos recebendo Defitelio®
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mais de 12 meses
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Sobrevivência
Prazo: mais de 12 meses
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Para determinar a sobrevida no dia +100 pós-HSCT, mortalidade geral e mortalidade devido a VOD em pacientes tratados com Defitelio®
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mais de 12 meses
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Resolução VOD/MOF
Prazo: mais de 12 meses
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Para determinar a taxa de VOD e VOD com resolução MOF a qualquer momento após o início do tratamento em pacientes tratados com Defitelio®
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mais de 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- DF VOD-2013-03-REG
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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