유럽 VOD 레지스트리
조혈모세포이식(HSCT) 후 중증 간정맥폐쇄질환(VOD)으로 진단되고 Defitelio®로 치료받은 환자의 안전성 및 결과 데이터를 수집하기 위한 다기관, 다국적, 전향적 관찰 레지스트리
특정 의무(SOB)로 조혈모세포이식(HSCT)의 드물지만 심각한 합병증인 중증 간정맥폐쇄질환(sVOD) 치료에 적응증을 부여받은 Defitelio® 신약 허가에 따라, 제조 및 마케팅 허가 보유자(MHA)(Gentium, a Jazz Pharmaceuticals Company)는 PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee)로부터 안전 및 결과 데이터를 수집하기 위한 질병 등록을 설정하고 다음에서 Defitelio®의 사용 패턴을 평가하도록 요구했습니다. 사후 승인 설정. 이 레지스트리는 PASS(Post Authorization Safety Study)이며 유럽 혈액 및 골수 이식 협회(EBMT)와 협력하여 조정되고 있습니다. 이 연구에서는 sVOD가 아닌 다른 조건에 대해 Defitelio®로 치료받고 치료를 받은 환자와 VOD가 발병한 환자로부터 익명화된 임상 데이터를 수집하고 있습니다.
이 연구는 임상적 결정인 치료에 대한 결정을 포함하지 않으며, 치료를 받든 안 받든 이 합병증이 발생하는 환자와 다른 이유로 Defitelio®로 치료를 받는 환자에 대한 데이터 수집에 불과합니다. 연구는 수행하지 않습니다. 임상적 결정인 치료에 대한 결정을 포함하지만 치료를 받든 안 받든 이 합병증이 발생하는 환자와 다른 이유로 Defitelio®로 치료를 받는 환자에 대한 데이터 수집에 불과합니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
Defitelio®는 2013년 10월 18일 예외적인 상황에서 유럽에서 판매 승인을 받았습니다. Defitelio®는 조혈모세포이식(HSCT) 요법에서 정현파 폐쇄 증후군(SOS)으로도 알려진 중증 간정맥폐쇄질환(sVOD)의 치료에 사용됩니다.
성인과 1개월 이상의 청소년, 어린이 및 유아에게 표시됩니다.
위험 관리 계획에 따라 Gentium은 안전성 및 결과 데이터를 수집하고 승인 후 환경에서 Defitelio® 사용 패턴을 평가하기 위해 질병 등록을 설정했습니다.
이것은 조혈모세포이식 후 중증 간 VOD가 있고 Defitelio®로 치료받은 환자의 다기관, 다국적 및 전향적 관찰(비개입) 질병 등록입니다.
등록은 유럽 혈액 및 골수 이식 협회(EBMT)의 회원인 유럽 이식 센터에서 수행됩니다.
레지스트리의 주요 목적은 Defitelio®로 치료받은 조혈모세포이식 후 중증 간 VOD 환자에서 관심 있는 특정 SAE(심각한 부작용)(사망 포함)의 발생률을 평가하는 것입니다.
보조 목표는 다음과 같습니다.
- Defibrotide로 치료받은 모집단을 설명하기 위해(연령, 성별, 기존 간 또는 중증 신부전 환자, 내인성 폐질환 환자)
- Defibrotide를 투여받은 성인 및 소아 환자에서 다기관 부전(MOF) 및 이식편대숙주병(GvHD)의 발생률을 결정합니다.
- HSCT 후 100일까지 생존을 결정하기 위해 Defibrotide로 치료받은 환자의 전체 사망률 및 VOD로 인한 사망률.
- Defibrotide로 치료받은 환자에서 치료 시작 후 언제든지 MOF 분해능으로 VOD 및 VOD 비율을 결정합니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
-
Birmingham, 영국
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Birmingham, 영국
- Birmingham Children's Hospital
-
Bristol, 영국
- Bristol Royal Hospital for Children
-
London, 영국
- St George's Hospital
-
London, 영국
- Imperial College
-
London, 영국
- Great Ormond Street Hospital Children's Charity
-
Manchester, 영국
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, 영국
- Great North Children's Hospital
-
Nottingham, 영국
- Nottingham City Hospital
-
Oxford, 영국
- John Radccliffe Children's Hospital
-
Plymouth, 영국
- Plymouth Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
-
Bergamo, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
-
Firenze, 이탈리아
- UO Oncoematologia Ospedale Pediatrico Mayer
-
Florence, 이탈리아, 50134
- Ospedale di Careggi
-
Genova, 이탈리아
- Institute G. Gaslini
-
Milan, 이탈리아
- Ospedale San Raffaele
-
Milano, 이탈리아
- Ospedale Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano
-
Milano, 이탈리아
- Ospedale di Niguarda Ca' Granda
-
Padova, 이탈리아
- Clinica di Oncoematologia Pediatrica
-
Pavia, 이탈리아
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Perugia, 이탈리아
- Ospedale Santa Maria de la Misericorda
-
Potenza, 이탈리아
- Ospedale San Carlo
-
Roma, 이탈리아
- IRRCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Roma, 이탈리아
- Universita Cattolica S. Cuore
-
Rome, 이탈리아
- La Sapienza University Hospital
-
Torino, 이탈리아
- Ospedale Infantile Regina Margherita
-
Torino, 이탈리아
- AOU Citta della salute e delle Scienza
-
Trieste, 이탈리아
- Istituto per l'Infanzia IRCCS Burlo Garofolo
-
Udine, 이탈리아
- Clinica Ematologica-Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Verona, 이탈리아
- Policlinico G.B. Rossi, Clinica di Oncoematologia Pediatrica
-
-
-
-
-
Lisboa, 포르투갈
- Inst. Portugues Oncologia o Lisboa
-
-
-
-
-
Angers, 프랑스
- CHRU Angers, Maladies du Sang
-
Bordeaux, 프랑스
- CHU Bordeaux Groupe hospitalier Pellegrin Enfants
-
Clermont Ferrand, 프랑스
- CHU d'Estaing
-
Lille, 프랑스
- CHRU de Lille
-
Lille, 프랑스
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Limoges, 프랑스
- CHRU Limoges
-
Lyon, 프랑스
- IHOP
-
Mare aux Daims, 프랑스
- Hôpital d'Enfants de la Timone
-
Marseille, 프랑스
- Institut Paoli Calmette
-
Montpellier, 프랑스
- CHU Lapeyronie
-
Nantes, 프랑스
- CHU Nantes
-
Nice, 프랑스
- Hopital de l'archet
-
Paris, 프랑스, 75012
- Hôpital Saint Antoine
-
Paris, 프랑스
- Hopital Robert Debre
-
Paris, 프랑스
- Institut Curie
-
Paris, 프랑스
- Hopital Tenon
-
Pessac, 프랑스
- Hôpital Haut Levêque
-
Poitiers, 프랑스
- Hôpital de la Milétrie
-
Strasbourg, 프랑스
- CHU Hautepierre
-
Toulouse, 프랑스
- IUTC Oncopole
-
Villejuif, 프랑스
- Institut Gustave Roussy
-
Villejuif, 프랑스
- Institut Gustave Roussy (Pediatrics)
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 조혈 줄기 세포 이식을 받고 중증 간 VOD 진단을 받은 환자 중 연구 참여에 동의한 환자(주요 모집단).
- 조혈모세포이식 범위에서 중증 간 VOD(Secondary population) 이외의 다른 상태로 defibrotide 치료를 받는 환자 .
제외 기준:
- 특정 제외 기준은 없습니다. 그러나 SPC에 자세히 설명된 사용에 대한 금기 사항, 특별 경고 및 주의 사항은 치료 의사가 고려해야 합니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
|---|
|
defibrotide로 치료받은 sVOD 환자
중증 간 VOD 진단을 받고 defibrotide로 치료받은 환자
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
특정 관심 SAE의 발생률
기간: 12개월 이상
|
Defitelio®로 치료한 조혈모세포이식 후 중증 간 VOD 환자에서 관심 있는 특정 SAE(사망 포함)의 발생률을 평가합니다.
|
12개월 이상
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
치료받은 인구를 설명하십시오.
기간: 등록
|
Defitelio®로 치료받은 모집단을 설명하기 위해(연령, 성별, 기존 간 또는 중증 신부전 환자, 내인성 폐질환 환자)
|
등록
|
|
GvHD 발생률
기간: 12개월 이상
|
Defitelio®를 투여받은 성인 및 소아 환자에서 이식편대숙주병(GvHD) 발생률 확인
|
12개월 이상
|
|
활착
기간: 12개월 이상
|
Defitelio®로 치료받은 환자에서 조혈모세포이식 후 100일째까지 생존율, 전체 사망률 및 VOD로 인한 사망률을 결정하기 위해
|
12개월 이상
|
|
VOD/MOF 해상도
기간: 12개월 이상
|
Defitelio®로 치료받은 환자에서 치료 시작 후 언제든지 MOF 해상도로 VOD 및 VOD 비율을 결정하기 위해
|
12개월 이상
|
공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .