Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Europees VOD-register

14 oktober 2019 bijgewerkt door: Jazz Pharmaceuticals

Een multicenter, multinationaal, prospectief observatieregister voor het verzamelen van veiligheids- en uitkomstgegevens bij patiënten bij wie de diagnose ernstige hepatische veno-occlusieve ziekte (VOD) is gesteld na hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) en die zijn behandeld met Defitelio®

Na de goedkeuring van een nieuw geneesmiddel, Defitelio®, geïndiceerd voor de behandeling van ernstige veno-occlusieve ziekte van de lever (sVOD), een zeldzame maar ernstige complicatie van hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT), als een specifieke verplichting (SOB), de houder van de vergunning voor productie en marketing (MHA) (Gentium, a Jazz Pharmaceuticals Company) werd door PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) verplicht een ziekteregister op te zetten om veiligheids- en uitkomstgegevens te verzamelen en gebruikspatronen van Defitelio® in de instelling na goedkeuring. Dit register is een Post Authorization Safety Study (PASS) en wordt gecoördineerd in samenwerking met de European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT). Voor deze studie worden geanonimiseerde klinische gegevens verzameld van patiënten die VOD ontwikkelen en behandeld worden met en patiënten die behandeld zijn met Defitelio® voor andere aandoeningen dan sVOD.

De studie omvat GEEN beslissingen over behandeling, dit zijn klinische beslissingen, maar alleen het verzamelen van gegevens voor patiënten die deze complicatie ontwikkelen, ongeacht of ze al dan niet worden behandeld, en voor patiënten die om andere redenen met Defitelio® worden behandeld. beslissingen over behandeling omvatten, wat klinische beslissingen zijn, maar slechts het verzamelen van gegevens voor patiënten die deze complicatie ontwikkelen, ongeacht of ze al dan niet worden behandeld, en voor patiënten die om andere redenen met Defitelio® worden behandeld.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Hepatische veno-occlusieve ziekte

Gedetailleerde beschrijving

Defitelio® kreeg op 18 oktober 2013 onder uitzonderlijke omstandigheden een vergunning voor het in de handel brengen in Europa. Defitelio® is geïndiceerd voor de behandeling van ernstige hepatische veno-occlusieve ziekte (sVOD), ook bekend als sinusoïdaal obstructiesyndroom (SOS), bij therapie met hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT).

Het is geïndiceerd bij volwassenen en adolescenten, kinderen en baby's ouder dan 1 maand.

Zoals vereist door het risicobeheerplan, heeft Gentium een ziekteregister opgezet om veiligheids- en resultaatgegevens te verzamelen en gebruikspatronen van Defitelio® in de post-goedkeuringsomgeving te beoordelen.

Dit is een multicenter, multinationaal en prospectief observationeel (niet-interventionele) ziekteregister van patiënten met ernstige VOD in de lever na HSCT en behandeld met Defitelio®.

De registratie zal worden uitgevoerd in Europese transplantatiecentra die lid zijn van de European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT).

Het hoofddoel van het register is het beoordelen van de incidentie van specifieke SAE's (ernstige ongewenste voorvallen) die van belang zijn (inclusief sterfgevallen) bij patiënten met ernstige VOD in de lever na HSCT die worden behandeld met Defitelio®.

Secundaire doelstellingen zijn:

Om de met Defibrotide behandelde populatie te beschrijven (leeftijd, geslacht, patiënten met reeds bestaande lever- of ernstige nierinsufficiëntie; patiënt met intrinsieke longziekte)
Het bepalen van de incidentie van multiorgaanfalen (MOF) en graft-versus-hostziekte (GvHD) bij volwassen en pediatrische patiënten die Defibrotide krijgen.
Om overleving te bepalen op Dag+100 na HSCT, totale mortaliteit en mortaliteit als gevolg van VOD bij patiënten die met Defibrotide worden behandeld.
Om de snelheid van VOD en VOD met MOF-resolutie op elk moment na de start van de behandeling te bepalen bij patiënten die met Defibrotide worden behandeld.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

176

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Frankrijk
- - Angers, Frankrijk
    - CHRU Angers, Maladies du Sang
  - Bordeaux, Frankrijk
    - CHU Bordeaux Groupe hospitalier Pellegrin Enfants
  - Clermont Ferrand, Frankrijk
    - CHU d'Estaing
  - Lille, Frankrijk
    - CHRU de Lille
  - Lille, Frankrijk
    - Hôpital Jeanne de Flandre
  - Limoges, Frankrijk
    - CHRU Limoges
  - Lyon, Frankrijk
    - IHOP
  - Mare aux Daims, Frankrijk
    - Hôpital d'Enfants de la Timone
  - Marseille, Frankrijk
    - Institut Paoli Calmette
  - Montpellier, Frankrijk
    - CHU Lapeyronie
  - Nantes, Frankrijk
    - CHU Nantes
  - Nice, Frankrijk
    - Hopital de l'archet
  - Paris, Frankrijk, 75012
    - Hôpital Saint Antoine
  - Paris, Frankrijk
    - Hopital Robert Debre
  - Paris, Frankrijk
    - Institut Curie
  - Paris, Frankrijk
    - Hopital Tenon
  - Pessac, Frankrijk
    - Hôpital Haut Levêque
  - Poitiers, Frankrijk
    - Hôpital de la Milétrie
  - Strasbourg, Frankrijk
    - CHU Hautepierre
  - Toulouse, Frankrijk
    - IUTC Oncopole
  - Villejuif, Frankrijk
    - Institut Gustave Roussy
  - Villejuif, Frankrijk
    - Institut Gustave Roussy (Pediatrics)
Italië
- - Bergamo, Italië
    - Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
  - Firenze, Italië
    - UO Oncoematologia Ospedale Pediatrico Mayer
  - Florence, Italië, 50134
    - Ospedale di Careggi
  - Genova, Italië
    - Institute G. Gaslini
  - Milan, Italië
    - Ospedale San Raffaele
  - Milano, Italië
    - Ospedale Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano
  - Milano, Italië
    - Ospedale di Niguarda Ca' Granda
  - Padova, Italië
    - Clinica di Oncoematologia Pediatrica
  - Pavia, Italië
    - Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  - Perugia, Italië
    - Ospedale Santa Maria de la Misericorda
  - Potenza, Italië
    - Ospedale San Carlo
  - Roma, Italië
    - IRRCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  - Roma, Italië
    - Universita Cattolica S. Cuore
  - Rome, Italië
    - La Sapienza University Hospital
  - Torino, Italië
    - Ospedale Infantile Regina Margherita
  - Torino, Italië
    - AOU Citta della salute e delle Scienza
  - Trieste, Italië
    - Istituto per l'Infanzia IRCCS Burlo Garofolo
  - Udine, Italië
    - Clinica Ematologica-Azienda Ospedaliero Universitaria
  - Verona, Italië
    - Policlinico G.B. Rossi, Clinica di Oncoematologia Pediatrica
Portugal
- - Lisboa, Portugal
    - Inst. Portugues Oncologia o Lisboa
Verenigd Koninkrijk
- - Birmingham, Verenigd Koninkrijk
    - Birmingham Heartlands Hospital
  - Birmingham, Verenigd Koninkrijk
    - Birmingham Children's Hospital
  - Bristol, Verenigd Koninkrijk
    - Bristol Royal Hospital for Children
  - London, Verenigd Koninkrijk
    - St George's Hospital
  - London, Verenigd Koninkrijk
    - Imperial College
  - London, Verenigd Koninkrijk
    - Great Ormond Street Hospital Children's Charity
  - Manchester, Verenigd Koninkrijk
    - Royal Manchester Children's Hospital
  - Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
    - Great North Children's Hospital
  - Nottingham, Verenigd Koninkrijk
    - Nottingham City Hospital
  - Oxford, Verenigd Koninkrijk
    - John Radccliffe Children's Hospital
  - Plymouth, Verenigd Koninkrijk
    - Plymouth Hospitals NHS Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De patiënten zullen worden geselecteerd door de behandelende artsen die werkzaam zijn in ziekenhuizen die deel uitmaken van het European Society for Bone Marrow Transplantation Network.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten die een hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan en bij wie ernstige VOD in de lever is vastgesteld, die ermee instemmen deel te nemen aan het onderzoek (Hoofdpopulatie).
Patiënten behandeld met defibrotide voor een andere aandoening dan ernstige hepatische VOD (secundaire populatie) in het kader van hematopoëtische stamceltransplantatie.

Uitsluitingscriteria:

Er zullen geen specifieke uitsluitingscriteria zijn; contra-indicaties, speciale waarschuwingen en voorzorgen bij gebruik, zoals beschreven in de samenvatting van de productkenmerken, moeten echter door de behandelend arts in overweging worden genomen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Cohort
Tijdsperspectieven: Prospectief

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
sVOD-patiënt behandeld met defibrotide Patiënt gediagnosticeerd met ernstige hepatische VOD en behandeld met defibrotide

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Incidentiegraad van specifieke SAE van belang Tijdsspanne: meer dan 12 maanden	Beoordeel de incidentie van specifieke SAE's van belang (inclusief sterfgevallen) bij patiënten met ernstige lever-VOD post-HSCT behandeld met Defitelio®	meer dan 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Beschrijf de behandelde populatie Tijdsspanne: Inschrijving	Om de met Defitelio® behandelde populatie te beschrijven (leeftijd, geslacht, patiënten met reeds bestaande lever- of ernstige nierinsufficiëntie; patiënt met intrinsieke longziekte)	Inschrijving
GvHD-incidentie Tijdsspanne: meer dan 12 maanden	Bepaal de incidentie van Graft-versus-hostziekte (GvHD) bij volwassen en pediatrische patiënten die Defitelio® krijgen	meer dan 12 maanden
Overleving Tijdsspanne: meer dan 12 maanden	Om overleving te bepalen op Dag+100 na HSCT, totale mortaliteit en mortaliteit als gevolg van VOD bij patiënten behandeld met Defitelio®	meer dan 12 maanden
VOD/MOF-resolutie Tijdsspanne: meer dan 12 maanden	Om de snelheid van VOD en VOD met MOF-resolutie op elk moment na de start van de behandeling te bepalen bij patiënten die met Defitelio® worden behandeld	meer dan 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Medewerkers

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Mohty M, Battista ML, Blaise D, Calore E, Cesaro S, Maximova N, Perruccio K, Renard C, Wynn R, Zecca M, Labopin M, Hanvesakul R, Amber V, Ryan RJ, Lawson S, Ciceri F. A multicentre, multinational, prospective, observational registry study of defibrotide in patients diagnosed with veno-occlusive disease/sinusoidal obstruction syndrome after haematopoietic cell transplantation: an EBMT study. Bone Marrow Transplant. 2021 Oct;56(10):2454-2463. doi: 10.1038/s41409-021-01265-2. Epub 2021 May 31.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 april 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 januari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 januari 2017

Eerst geplaatst (Schatting)

26 januari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 oktober 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 oktober 2019

Laatst geverifieerd

1 oktober 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

DF VOD-2013-03-REG

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .