Euroopan VOD-rekisteri
Monikeskus, monikansallinen tulevaisuuden havainnointirekisteri, joka kerää turvallisuus- ja tulostietoja potilaista, joilla on diagnosoitu vaikea maksan laskimotukostauti (VOD) hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeen ja joita hoidetaan Defiteliolla®
Sen jälkeen kun uusi lääke, Defitelio®, on tarkoitettu maksan vaikean veno-okklusiivisen sairauden (sVOD) hoitoon, joka on harvinainen mutta vakava hematopoieettisten kantasolujen siirron (HSCT) komplikaatio, on myönnetty erityisvelvollisuutena (SOB), PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) vaati valmistus- ja myyntiluvan haltijaa (MHA) (Gentium, Jazz Pharmaceuticals Company) perustamaan tautirekisterin turvallisuus- ja tulostietojen keräämiseksi ja Defitelion® käyttötapojen arvioimiseksi hyväksynnän jälkeinen asetus. Tämä rekisteri on Post Authorization Safety Study (PASS), jota koordinoidaan yhteistyössä European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) kanssa. Tätä tutkimusta varten kerätään anonymisoituja kliinisiä tietoja potilaista, joille kehittyy VOD ja joita hoidetaan Defitelio®-hoidolla muiden sairauksien kuin sVOD:n vuoksi.
Tutkimukseen EI sisälly hoitopäätöksiä, jotka ovat kliinisiä päätöksiä, vaan vain tietojen keräämistä potilaista, joille kehittyy tämä komplikaatio, riippumatta siitä, saavatko he hoitoa vai eivät, ja potilaista, joita hoidetaan Defitelio®-hoidolla muista syistä. Ne sisältävät hoitoa koskevia päätöksiä, jotka ovat kliinisiä päätöksiä, mutta vain tietojen keräämistä potilaista, joille kehittyy tämä komplikaatio, riippumatta siitä, saavatko he hoitoa vai eivät, ja potilaista, joita hoidetaan Defitelio®-hoidolla muista syistä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Defitelio® sai myyntiluvan Euroopassa poikkeuksellisissa olosuhteissa 18.10.2013. Defitelio® on tarkoitettu vaikean maksan laskimotukoksen (sVOD) hoitoon, joka tunnetaan myös nimellä sinusoidaalinen obstruktiooireyhtymä (SOS) hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) hoidossa.
Se on tarkoitettu aikuisille ja nuorille, lapsille ja yli 1 kuukauden ikäisille imeväisille.
Riskinhallintasuunnitelman mukaisesti Gentium perusti tautirekisterin turvallisuus- ja tulostietojen keräämiseksi ja Defitelion® käyttötapojen arvioimiseksi hyväksynnän jälkeen.
Tämä on monikeskus, monikansallinen ja prospektiivinen havainnollinen (ei-interventio) sairausrekisteri potilaista, joilla on vaikea maksan VOD HSCT:n jälkeen ja joita hoidetaan Defiteliolla.
Rekisteri suoritetaan eurooppalaisissa elinsiirtokeskuksissa, jotka ovat European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) jäseniä.
Rekisterin päätavoitteena on arvioida tiettyjen kiinnostavien SAE-tapahtumien (Serious Adverse Events) (mukaan lukien kuolemantapaukset) ilmaantuvuus Defiteliolla® hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea maksan VOD HSCT:n jälkeen.
Toissijaiset tavoitteet ovat:
- Defibrotidilla hoidetun väestön kuvaaminen (ikä, sukupuoli, potilaat, joilla on aiemmin ollut maksan tai vaikea munuaisten vajaatoiminta; potilas, jolla on luontainen keuhkosairaus)
- Monielimen vajaatoiminnan (MOF) ja käänteishyljintäsairauden (GvHD) ilmaantuvuuden määrittämiseksi aikuis- ja lapsipotilailla, jotka saavat Defibrotidia.
- Defibrotide-hoitoa saaneiden potilaiden kokonaiskuolleisuuden ja VOD:n aiheuttaman kuolleisuuden määrittämiseksi eloonjäämispäivänä + 100 HSCT:n jälkeen.
- VOD- ja VOD-nopeuden määrittämiseksi MOF-resoluutiolla milloin tahansa hoidon aloittamisen jälkeen potilailla, joita hoidetaan Defibrotidea.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Bergamo, Italia
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
-
Firenze, Italia
- UO Oncoematologia Ospedale Pediatrico Mayer
-
Florence, Italia, 50134
- Ospedale di Careggi
-
Genova, Italia
- Institute G. Gaslini
-
Milan, Italia
- Ospedale San Raffaele
-
Milano, Italia
- Ospedale Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano
-
Milano, Italia
- Ospedale di Niguarda Ca' Granda
-
Padova, Italia
- Clinica di Oncoematologia Pediatrica
-
Pavia, Italia
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Perugia, Italia
- Ospedale Santa Maria de la Misericorda
-
Potenza, Italia
- Ospedale San Carlo
-
Roma, Italia
- IRRCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Roma, Italia
- Universita Cattolica S. Cuore
-
Rome, Italia
- La Sapienza University Hospital
-
Torino, Italia
- Ospedale Infantile Regina Margherita
-
Torino, Italia
- AOU Citta della salute e delle Scienza
-
Trieste, Italia
- Istituto per l'Infanzia IRCCS Burlo Garofolo
-
Udine, Italia
- Clinica Ematologica-Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Verona, Italia
- Policlinico G.B. Rossi, Clinica di Oncoematologia Pediatrica
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugali
- Inst. Portugues Oncologia o Lisboa
-
-
-
-
-
Angers, Ranska
- CHRU Angers, Maladies du Sang
-
Bordeaux, Ranska
- CHU Bordeaux Groupe hospitalier Pellegrin Enfants
-
Clermont Ferrand, Ranska
- CHU d'Estaing
-
Lille, Ranska
- CHRU de Lille
-
Lille, Ranska
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Limoges, Ranska
- CHRU Limoges
-
Lyon, Ranska
- IHOP
-
Mare aux Daims, Ranska
- Hôpital d'Enfants de la Timone
-
Marseille, Ranska
- Institut Paoli Calmette
-
Montpellier, Ranska
- CHU Lapeyronie
-
Nantes, Ranska
- CHU Nantes
-
Nice, Ranska
- Hopital de l'archet
-
Paris, Ranska, 75012
- Hôpital Saint Antoine
-
Paris, Ranska
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Ranska
- Institut Curie
-
Paris, Ranska
- Hopital Tenon
-
Pessac, Ranska
- Hôpital Haut Levêque
-
Poitiers, Ranska
- Hôpital de la Milétrie
-
Strasbourg, Ranska
- CHU Hautepierre
-
Toulouse, Ranska
- IUTC Oncopole
-
Villejuif, Ranska
- Institut Gustave Roussy
-
Villejuif, Ranska
- Institut Gustave Roussy (Pediatrics)
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Birmingham Children's Hospital
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
- Bristol Royal Hospital for Children
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- St George's Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Imperial College
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Great Ormond Street Hospital Children's Charity
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
- Great North Children's Hospital
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Nottingham City Hospital
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
- John Radccliffe Children's Hospital
-
Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta
- Plymouth Hospitals NHS Trust
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joille tehdään hematopoieettinen kantasolusiirto ja joilla on diagnosoitu vaikea maksan VOD ja jotka suostuvat osallistumaan tutkimukseen (pääpopulaatio).
- Potilaat, joita hoidetaan defibrotidilla muun sairauden kuin vaikean maksan VOD:n (toissijainen populaatio) vuoksi hematopoieettisten kantasolujen siirron yhteydessä.
Poissulkemiskriteerit:
- Mitään erityisiä poissulkemisperusteita ei ole; Hoitavan lääkärin on kuitenkin otettava huomioon valmisteyhteenvedossa kuvatut vasta-aiheet, erityiset varoitukset ja käyttöön liittyvät varotoimet.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
sVOD-potilas, jota hoidettiin defibrotidilla
Potilas, jolla on diagnosoitu vaikea maksan VOD ja jota hoidetaan defibrotidilla
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Erityisen kiinnostavan SAE:n ilmaantuvuus
Aikaikkuna: yli 12 kuukautta
|
Arvioi tiettyjen kiinnostavien SAE-tapausten (mukaan lukien kuolemantapaukset) ilmaantuvuus potilailla, joilla on vaikea maksan VOD HSCT:n jälkeen hoidettuna Defitelio®-valmisteella
|
yli 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuvaile hoidettavaa väestöä
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen
|
Kuvaamaan Defiteliolla® hoidettua väestöä (ikä, sukupuoli, potilaat, joilla on jo maksan tai vaikea munuaisten vajaatoiminta; potilas, jolla on luontainen keuhkosairaus)
|
Ilmoittautuminen
|
|
GvHD:n esiintyvyys
Aikaikkuna: yli 12 kuukautta
|
Selvitä siirrännäis- isäntätaudin (GvHD) ilmaantuvuus aikuisilla ja lapsipotilailla, jotka saavat Defitelio®
|
yli 12 kuukautta
|
|
Eloonjääminen
Aikaikkuna: yli 12 kuukautta
|
Defitelio®-hoitoa saaneiden potilaiden eloonjäämisen määrittämiseksi päivä+100 HSCT:n jälkeen, kokonaiskuolleisuus ja VOD:sta johtuva kuolleisuus
|
yli 12 kuukautta
|
|
VOD/MOF-resoluutio
Aikaikkuna: yli 12 kuukautta
|
VOD- ja VOD-nopeuden määrittäminen MOF-resoluutiolla milloin tahansa hoidon aloittamisen jälkeen potilailla, joita hoidetaan Defitelio®-hoidolla
|
yli 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- DF VOD-2013-03-REG
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .