Registro Europeo de VOD
Un registro observacional prospectivo, multicéntrico y multinacional para recopilar datos de seguridad y resultados en pacientes diagnosticados con enfermedad venooclusiva hepática (EVO) grave después de un trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH) y tratados con Defitelio®
Tras la autorización de un nuevo fármaco, Defitelio®, indicado para el tratamiento de la enfermedad veno-oclusiva grave del hígado (sVOD), una complicación rara pero grave del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT), como una obligación específica (SOB), El PRAC (Comité de evaluación de riesgos de farmacovigilancia) solicitó al Titular de la autorización de fabricación y comercialización (MHA) (Gentium, una compañía de Jazz Pharmaceuticals) que estableciera un registro de enfermedades para recopilar datos de seguridad y resultados, y evaluar los patrones de uso de Defitelio® en la configuración posterior a la aprobación. Este registro es un estudio de seguridad posterior a la autorización (PASS), está siendo coordinado en colaboración con la Sociedad Europea de Trasplante de Sangre y Médula (EBMT). Para este estudio, se están recopilando datos clínicos anónimos de pacientes que desarrollan EVO y tratados con Defitelio® y pacientes que han sido tratados con Defitelio® por afecciones distintas a sVOD.
El estudio NO implica decisiones sobre el tratamiento, que son decisiones clínicas, sino mera recopilación de datos de los pacientes que desarrollan esta complicación, reciban o no tratamiento y de los pacientes que son tratados con Defitelio® por cualquier otra razón. El estudio NO implican decisiones sobre el tratamiento, que son decisiones clínicas, pero mera recogida de datos de los pacientes que desarrollan esta complicación, reciban o no tratamiento y de los pacientes que son tratados con Defitelio® por cualquier otro motivo.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Defitelio® obtuvo una autorización de comercialización en Europa en circunstancias excepcionales el 18 de octubre de 2013. Defitelio® está indicado para el tratamiento de la enfermedad venooclusiva hepática grave (sVOD), también conocida como síndrome de obstrucción sinusoidal (SOS), en la terapia de trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT).
Está indicado en adultos y en adolescentes, niños y lactantes mayores de 1 mes.
Según lo requerido por el plan de gestión de riesgos, Gentium estableció un registro de enfermedades para recopilar datos de seguridad y resultados, y para evaluar los patrones de uso de Defitelio® en el entorno posterior a la aprobación.
Se trata de un registro observacional (no intervencionista) multicéntrico, multinacional y prospectivo de pacientes con EVO hepática grave tras un TCMH y tratados con Defitelio®.
El registro se llevará a cabo en los centros de trasplante europeos que son miembros de la Sociedad Europea de Trasplante de Sangre y Médula Ósea (EBMT).
El objetivo principal del registro es evaluar la tasa de incidencia de EAG (Eventos Adversos Graves) específicos de interés (incluidas las muertes) en pacientes con EVO hepática grave post-TPH tratados con Defitelio®.
Los objetivos secundarios son:
- Describir la población tratada con Defibrotide (edad, sexo, pacientes con insuficiencia hepática o renal grave preexistente; paciente con enfermedad pulmonar intrínseca)
- Determinar la tasa de incidencia de falla multiorgánica (MOF) y enfermedad de injerto contra huésped (EICH) en pacientes adultos y pediátricos que reciben Defibrotide.
- Determinar la supervivencia al Día+100 post-TPH, la mortalidad global y la mortalidad por EVO en pacientes tratados con Defibrotide.
- Determinar la tasa de VOD y VOD con resolución de MOF en cualquier momento después del inicio del tratamiento en pacientes tratados con Defibrotide.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Angers, Francia
- CHRU Angers, Maladies du Sang
-
Bordeaux, Francia
- CHU Bordeaux Groupe hospitalier Pellegrin Enfants
-
Clermont Ferrand, Francia
- CHU d'Estaing
-
Lille, Francia
- CHRU de Lille
-
Lille, Francia
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Limoges, Francia
- CHRU Limoges
-
Lyon, Francia
- IHOP
-
Mare aux Daims, Francia
- Hôpital d'Enfants de la Timone
-
Marseille, Francia
- Institut Paoli Calmette
-
Montpellier, Francia
- CHU Lapeyronie
-
Nantes, Francia
- CHU Nantes
-
Nice, Francia
- Hopital de l'archet
-
Paris, Francia, 75012
- Hôpital Saint Antoine
-
Paris, Francia
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Francia
- Institut Curie
-
Paris, Francia
- Hopital Tenon
-
Pessac, Francia
- Hôpital Haut Levêque
-
Poitiers, Francia
- Hôpital de la Milétrie
-
Strasbourg, Francia
- CHU Hautepierre
-
Toulouse, Francia
- IUTC Oncopole
-
Villejuif, Francia
- Institut Gustave Roussy
-
Villejuif, Francia
- Institut Gustave Roussy (Pediatrics)
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
-
Firenze, Italia
- UO Oncoematologia Ospedale Pediatrico Mayer
-
Florence, Italia, 50134
- Ospedale di Careggi
-
Genova, Italia
- Institute G. Gaslini
-
Milan, Italia
- Ospedale San Raffaele
-
Milano, Italia
- Ospedale Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano
-
Milano, Italia
- Ospedale di Niguarda Ca' Granda
-
Padova, Italia
- Clinica di Oncoematologia Pediatrica
-
Pavia, Italia
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Perugia, Italia
- Ospedale Santa Maria de la Misericorda
-
Potenza, Italia
- Ospedale San Carlo
-
Roma, Italia
- IRRCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Roma, Italia
- Universita Cattolica S. Cuore
-
Rome, Italia
- La Sapienza University Hospital
-
Torino, Italia
- Ospedale Infantile Regina Margherita
-
Torino, Italia
- AOU Citta della salute e delle Scienza
-
Trieste, Italia
- Istituto per l'Infanzia IRCCS Burlo Garofolo
-
Udine, Italia
- Clinica Ematologica-Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Verona, Italia
- Policlinico G.B. Rossi, Clinica di Oncoematologia Pediatrica
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugal
- Inst. Portugues Oncologia o Lisboa
-
-
-
-
-
Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Children's Hospital
-
Bristol, Reino Unido
- Bristol Royal Hospital for Children
-
London, Reino Unido
- St George's Hospital
-
London, Reino Unido
- Imperial College
-
London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital Children's Charity
-
Manchester, Reino Unido
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Reino Unido
- Great North Children's Hospital
-
Nottingham, Reino Unido
- Nottingham City Hospital
-
Oxford, Reino Unido
- John Radccliffe Children's Hospital
-
Plymouth, Reino Unido
- Plymouth Hospitals NHS Trust
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes sometidos a trasplante de progenitores hematopoyéticos y diagnosticados de EVO hepática grave, que accedan a participar en el estudio (Población principal).
- Pacientes tratados con defibrotida por otra afección que no sea EVO hepática grave (población secundaria) en el ámbito del trasplante de células madre hematopoyéticas.
Criterio de exclusión:
- No habrá ningún criterio de exclusión específico; sin embargo, el médico tratante deberá tener en cuenta las contraindicaciones, advertencias especiales y precauciones de uso detalladas en el RCP.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
|
Paciente con sVOD tratado con defibrotide
Paciente diagnosticado de EVO hepática grave y tratado con defibrotide
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de incidencia de SAE específico de interés
Periodo de tiempo: más de 12 meses
|
Evaluar la tasa de incidencia de EAG específicos de interés (incluidas las muertes) en pacientes con EVO hepática grave después de un TCMH tratados con Defitelio®
|
más de 12 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Describir la población tratada.
Periodo de tiempo: Inscripción
|
Describir la población tratada con Defitelio® (edad, sexo, pacientes con insuficiencia hepática o renal severa preexistente; paciente con enfermedad pulmonar intrínseca)
|
Inscripción
|
|
Incidencia de EICH
Periodo de tiempo: más de 12 meses
|
Determinar la tasa de incidencia de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) en pacientes adultos y pediátricos que reciben Defitelio®
|
más de 12 meses
|
|
Supervivencia
Periodo de tiempo: más de 12 meses
|
Determinar la supervivencia a Día+100 post-TPH, mortalidad global y mortalidad por EVO en pacientes tratados con Defitelio®
|
más de 12 meses
|
|
Resolución VOD/MOF
Periodo de tiempo: más de 12 meses
|
Para determinar la tasa de VOD y VOD con resolución de MOF en cualquier momento después del inicio del tratamiento en pacientes tratados con Defitelio®
|
más de 12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- DF VOD-2013-03-REG
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .