Европейский реестр VOD
Многоцентровый, многонациональный, проспективный наблюдательный регистр для сбора данных о безопасности и исходах у пациентов с диагнозом тяжелой печеночной веноокклюзионной болезни (VOD) после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT) и лечения Defitelio®
После лицензирования нового препарата Defitelio®, показанного для лечения тяжелой вено-окклюзионной болезни печени (sVOD), редкого, но серьезного осложнения трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT), в качестве особого обязательства (SOB), PRAC (Комитет по оценке рисков фармаконадзора) потребовал от держателя разрешения на производство и продажу (MHA) (Gentium, компания Jazz Pharmaceuticals) создать реестр заболеваний для сбора данных о безопасности и результатах, а также для оценки моделей использования Defitelio® в настройка после утверждения. Этот реестр представляет собой пострегистрационное исследование безопасности (PASS), которое координируется в сотрудничестве с Европейским обществом трансплантации крови и костного мозга (EBMT). Для этого исследования собираются анонимные клинические данные пациентов, у которых развилась ВОБ, и пациентов, которые лечились Defitelio® от состояний, отличных от сВОБ.
Исследование НЕ включает в себя решения о лечении, которые являются клиническими решениями, а просто собирает данные о пациентах, у которых развилось это осложнение, независимо от того, получают ли они лечение или нет, и о пациентах, которые лечатся Defitelio® по любым другим причинам. включают решения о лечении, которые являются клиническими решениями, а просто сбор данных о пациентах, у которых развилось это осложнение, независимо от того, получают они лечение или нет, и о пациентах, которые лечатся Defitelio® по любым другим причинам.
Обзор исследования
Статус
Подробное описание
18 октября 2013 года Defitelio® получил разрешение на продажу в Европе в исключительных обстоятельствах. Defitelio® показан для лечения тяжелой печеночной веноокклюзионной болезни (sVOD), также известной как синдром синусоидальной обструкции (SOS), при терапии трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (HSCT).
Он показан взрослым и подросткам, детям и младенцам старше 1 месяца.
В соответствии с планом управления рисками компания Gentium создала реестр заболеваний для сбора данных о безопасности и исходах, а также для оценки моделей использования Defitelio® в пострегистрационных условиях.
Это многоцентровый, многонациональный и проспективный наблюдательный (неинтервенционный) регистр пациентов с тяжелой печеночной ВОБ после ТГСК, получавших Defitelio®.
Регистрация будет вестись в европейских центрах трансплантологии, входящих в Европейское общество трансплантации крови и костного мозга (ЕВМТ).
Основной целью регистра является оценка частоты встречаемости конкретных представляющих интерес СНЯ (серьезных нежелательных явлений) (включая летальные исходы) у пациентов с тяжелой ВОБ печени после ТГСК, получавших Defitelio®.
Второстепенные цели:
- Описать популяцию, получавшую лечение дефибротидом (возраст, пол, пациенты с ранее существовавшей печеночной или тяжелой почечной недостаточностью; пациенты с врожденным заболеванием легких).
- Определить частоту полиорганной недостаточности (MOF) и реакции «трансплантат против хозяина» (GvHD) у взрослых и детей, получающих дефибротид.
- Определить выживаемость на 100-й день после ТГСК, общую смертность и смертность от ВОБ у пациентов, получавших дефибротид.
- Определить частоту VOD и VOD с разрешением MOF в любое время после начала лечения у пациентов, получавших дефибротид.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Bergamo, Италия
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
-
Firenze, Италия
- UO Oncoematologia Ospedale Pediatrico Mayer
-
Florence, Италия, 50134
- Ospedale di Careggi
-
Genova, Италия
- Institute G. Gaslini
-
Milan, Италия
- Ospedale San Raffaele
-
Milano, Италия
- Ospedale Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano
-
Milano, Италия
- Ospedale di Niguarda Ca' Granda
-
Padova, Италия
- Clinica di Oncoematologia Pediatrica
-
Pavia, Италия
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Perugia, Италия
- Ospedale Santa Maria de la Misericorda
-
Potenza, Италия
- Ospedale San Carlo
-
Roma, Италия
- IRRCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Roma, Италия
- Universita Cattolica S. Cuore
-
Rome, Италия
- La Sapienza University Hospital
-
Torino, Италия
- Ospedale Infantile Regina Margherita
-
Torino, Италия
- AOU Citta della salute e delle Scienza
-
Trieste, Италия
- Istituto per l'Infanzia IRCCS Burlo Garofolo
-
Udine, Италия
- Clinica Ematologica-Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Verona, Италия
- Policlinico G.B. Rossi, Clinica di Oncoematologia Pediatrica
-
-
-
-
-
Lisboa, Португалия
- Inst. Portugues Oncologia o Lisboa
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Birmingham, Соединенное Королевство
- Birmingham Children's Hospital
-
Bristol, Соединенное Королевство
- Bristol Royal Hospital for Children
-
London, Соединенное Королевство
- St George's Hospital
-
London, Соединенное Королевство
- Imperial College
-
London, Соединенное Королевство
- Great Ormond Street Hospital Children's Charity
-
Manchester, Соединенное Королевство
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство
- Great North Children's Hospital
-
Nottingham, Соединенное Королевство
- Nottingham City Hospital
-
Oxford, Соединенное Королевство
- John Radccliffe Children's Hospital
-
Plymouth, Соединенное Королевство
- Plymouth Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
-
Angers, Франция
- CHRU Angers, Maladies du Sang
-
Bordeaux, Франция
- CHU Bordeaux Groupe hospitalier Pellegrin Enfants
-
Clermont Ferrand, Франция
- CHU d'Estaing
-
Lille, Франция
- CHRU de Lille
-
Lille, Франция
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Limoges, Франция
- CHRU Limoges
-
Lyon, Франция
- IHOP
-
Mare aux Daims, Франция
- Hôpital d'Enfants de la Timone
-
Marseille, Франция
- Institut Paoli Calmette
-
Montpellier, Франция
- CHU Lapeyronie
-
Nantes, Франция
- CHU Nantes
-
Nice, Франция
- Hopital de l'archet
-
Paris, Франция, 75012
- Hôpital Saint Antoine
-
Paris, Франция
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Франция
- Institut Curie
-
Paris, Франция
- Hopital Tenon
-
Pessac, Франция
- Hôpital Haut Levêque
-
Poitiers, Франция
- Hôpital de la Milétrie
-
Strasbourg, Франция
- CHU Hautepierre
-
Toulouse, Франция
- IUTC Oncopole
-
Villejuif, Франция
- Institut Gustave Roussy
-
Villejuif, Франция
- Institut Gustave Roussy (Pediatrics)
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Пациенты, перенесшие трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток с диагнозом ВОБ тяжелой степени в печени, которые согласились участвовать в исследовании (основная популяция).
- Пациенты, получавшие дефибротид по поводу состояния, отличного от тяжелой печеночной ВОБ (вторичная популяция), в рамках трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
Критерий исключения:
- Не будет никаких конкретных критериев исключения; однако противопоказания, особые предупреждения и меры предосторожности при использовании, подробно описанные в SPC, должны быть рассмотрены лечащим врачом.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
пациент с СВО, получавший дефибротид
Пациент с диагнозом тяжелой печеночной ВОБ и лечился дефибротидом.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Уровень заболеваемости конкретным интересующим SAE
Временное ограничение: более 12 месяцев
|
Оценить частоту возникновения конкретных представляющих интерес СНЯ (включая летальные исходы) у пациентов с тяжелой печеночной ВОБ после ТГСК, получавших Defitelio®
|
более 12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Опишите популяцию, пролеченную
Временное ограничение: Регистрация
|
Описать популяцию, получавшую лечение Defitelio® (возраст, пол, пациенты с ранее существовавшей печеночной или тяжелой почечной недостаточностью; пациенты с врожденным заболеванием легких).
|
Регистрация
|
|
Заболеваемость РТПХ
Временное ограничение: более 12 месяцев
|
Определить частоту возникновения реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) у взрослых и детей, получающих Defitelio®.
|
более 12 месяцев
|
|
Выживание
Временное ограничение: более 12 месяцев
|
Для определения выживаемости на день + 100 после ТГСК, общей смертности и смертности из-за VOD у пациентов, получавших Defitelio®.
|
более 12 месяцев
|
|
Разрешение VOD/MOF
Временное ограничение: более 12 месяцев
|
Для определения частоты VOD и VOD с разрешением MOF в любое время после начала лечения у пациентов, получавших Defitelio®.
|
более 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- DF VOD-2013-03-REG
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .