Registre VOD européen
Un registre d'observation multicentrique, multinational et prospectif pour recueillir des données sur l'innocuité et les résultats chez les patients diagnostiqués avec une maladie veino-occlusive hépatique sévère (MVO) après une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) et traités avec Defitelio®
Suite à l'homologation d'un nouveau médicament, Defitelio®, indiqué dans le traitement de la maladie veino-occlusive du foie (sVOD) sévère, complication rare mais grave de la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH), en obligation spécifique (SOB), le titulaire de l'autorisation de fabrication et de mise sur le marché (MHA) (Gentium, a Jazz Pharmaceuticals Company) a été requis par le PRAC (Comité d'évaluation des risques de pharmacovigilance) de mettre en place un registre des maladies pour collecter des données sur la sécurité et les résultats, et pour évaluer les schémas d'utilisation de Defitelio® dans le paramètre post-approbation. Ce registre est une étude de sécurité post-autorisation (PASS), coordonnée en collaboration avec l'European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT). Pour cette étude, des données cliniques anonymisées sont collectées auprès de patients qui développent une MVO et traités par et de patients qui ont été traités par Defitelio® pour des affections autres que la sVOD.
L'étude N'IMPLIQUE PAS de décisions concernant le traitement, qui sont des décisions cliniques, mais simplement la collecte de données pour les patients qui développent cette complication, qu'ils reçoivent ou non un traitement et pour les patients qui sont traités avec Defitelio® pour toute autre raison. impliquent des décisions de traitement, qui sont des décisions cliniques, mais simplement une collecte de données pour les patients qui développent cette complication, qu'ils reçoivent ou non un traitement et pour les patients qui sont traités avec Defitelio® pour toute autre raison.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Defitelio® a obtenu une AMM en Europe à titre exceptionnel le 18 octobre 2013. Defitelio® est indiqué pour le traitement de la maladie veino-occlusive hépatique (sVOD) sévère également connue sous le nom de syndrome d'obstruction sinusoïdale (SOS) dans le traitement par greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH).
Il est indiqué chez l'adulte et l'adolescent, l'enfant et le nourrisson de plus de 1 mois.
Comme l'exige le plan de gestion des risques, Gentium a mis en place un registre des maladies pour collecter des données sur l'innocuité et les résultats, et pour évaluer les schémas d'utilisation de Defitelio® dans le cadre post-approbation.
Il s'agit d'un registre multicentrique, multinational et prospectif de maladies observationnelles (non interventionnelles) de patients atteints de MVO hépatique sévère suite à une GCSH et traités avec Defitelio®.
Le registre sera réalisé dans des centres de transplantation européens membres de la Société européenne de transplantation de sang et de moelle osseuse (EBMT).
L'objectif principal du registre est d'évaluer le taux d'incidence d'EIG (événements indésirables graves) spécifiques d'intérêt (y compris les décès) chez les patients atteints de MVO hépatique sévère post-GCSH traités avec Defitelio®.
Les objectifs secondaires sont :
- Décrire la population traitée par Defibrotide (âge, sexe, patients avec une insuffisance hépatique préexistante ou une insuffisance rénale sévère ; patient avec une maladie pulmonaire intrinsèque)
- Déterminer le taux d'incidence de la défaillance multiviscérale (MOF) et de la maladie du greffon contre l'hôte (GvHD) chez les patients adultes et pédiatriques recevant du défibrotide.
- Déterminer la survie au jour + 100 après la GCSH, la mortalité globale et la mortalité due à la MVO chez les patients traités par Defibrotide.
- Déterminer le taux de VOD et de VOD avec résolution MOF à tout moment après le début du traitement chez les patients traités par Defibrotide.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Angers, France
- CHRU Angers, Maladies du Sang
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Bordeaux, France
- CHU Bordeaux Groupe hospitalier Pellegrin Enfants
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Clermont Ferrand, France
- CHU d'Estaing
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Lille, France
- CHRU de Lille
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Lille, France
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Limoges, France
- CHRU Limoges
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Lyon, France
- IHOP
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Mare aux Daims, France
- Hôpital d'Enfants de la Timone
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Marseille, France
- Institut Paoli Calmette
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Montpellier, France
- CHU Lapeyronie
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Nantes, France
- CHU Nantes
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Nice, France
- Hopital de l'archet
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Paris, France, 75012
- Hôpital Saint Antoine
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Paris, France
- Hopital Robert Debre
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Paris, France
- Institut Curie
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Paris, France
- Hopital Tenon
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Pessac, France
- Hôpital Haut Levêque
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Poitiers, France
- Hôpital de la Milétrie
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Strasbourg, France
- CHU Hautepierre
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Toulouse, France
- IUTC Oncopole
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Villejuif, France
- Institut Gustave Roussy
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Villejuif, France
- Institut Gustave Roussy (Pediatrics)
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Bergamo, Italie
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
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Firenze, Italie
- UO Oncoematologia Ospedale Pediatrico Mayer
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Florence, Italie, 50134
- Ospedale di Careggi
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Genova, Italie
- Institute G. Gaslini
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Milan, Italie
- Ospedale San Raffaele
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Milano, Italie
- Ospedale Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano
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Milano, Italie
- Ospedale di Niguarda Ca' Granda
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Padova, Italie
- Clinica di Oncoematologia Pediatrica
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Pavia, Italie
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Perugia, Italie
- Ospedale Santa Maria de la Misericorda
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Potenza, Italie
- Ospedale San Carlo
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Roma, Italie
- IRRCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Roma, Italie
- Universita Cattolica S. Cuore
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Rome, Italie
- La Sapienza University Hospital
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Torino, Italie
- Ospedale Infantile Regina Margherita
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Torino, Italie
- AOU Citta della salute e delle Scienza
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Trieste, Italie
- Istituto per l'Infanzia IRCCS Burlo Garofolo
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Udine, Italie
- Clinica Ematologica-Azienda Ospedaliero Universitaria
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Verona, Italie
- Policlinico G.B. Rossi, Clinica di Oncoematologia Pediatrica
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Lisboa, Le Portugal
- Inst. Portugues Oncologia o Lisboa
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Birmingham, Royaume-Uni
- Birmingham Heartlands Hospital
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Birmingham, Royaume-Uni
- Birmingham Children's Hospital
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Bristol, Royaume-Uni
- Bristol Royal Hospital for Children
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London, Royaume-Uni
- St George's Hospital
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London, Royaume-Uni
- Imperial College
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London, Royaume-Uni
- Great Ormond Street Hospital Children's Charity
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Manchester, Royaume-Uni
- Royal Manchester Children's Hospital
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Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni
- Great North Children's Hospital
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Nottingham, Royaume-Uni
- Nottingham City Hospital
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Oxford, Royaume-Uni
- John Radccliffe Children's Hospital
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Plymouth, Royaume-Uni
- Plymouth Hospitals NHS Trust
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Patients subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques et diagnostiqués avec une MVO hépatique sévère, qui acceptent de participer à l'étude (Population principale).
- Patients traités par défibrotide pour une autre pathologie que la MVO hépatique sévère (Population secondaire) dans le cadre d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques.
Critère d'exclusion:
- Il n'y aura pas de critères d'exclusion spécifiques ; cependant les contre-indications, mises en garde particulières et précautions d'emploi telles que détaillées dans le RCP devront être prises en compte par le médecin traitant.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Patient sVOD traité par défibrotide
Patient diagnostiqué avec une MVO hépatique sévère et traité par défibrotide
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux d'incidence d'un SAE spécifique d'intérêt
Délai: plus de 12 mois
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Évaluer le taux d'incidence d'EIG spécifiques d'intérêt (y compris les décès) chez les patients atteints de MVO hépatique sévère après GCSH traités avec Defitelio®
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plus de 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Décrire la population traitée
Délai: Inscription
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Décrire la population traitée par Defitelio® (âge, sexe, patients avec une insuffisance hépatique préexistante ou une insuffisance rénale sévère ; patient avec une maladie pulmonaire intrinsèque)
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Inscription
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Incidence de la GvHD
Délai: plus de 12 mois
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Déterminer le taux d'incidence de la maladie du greffon contre l'hôte (GvHD) chez les patients adultes et pédiatriques recevant Defitelio®
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plus de 12 mois
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Survie
Délai: plus de 12 mois
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Pour déterminer la survie au jour + 100 après la GCSH, la mortalité globale et la mortalité due à la MVO chez les patients traités avec Defitelio®
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plus de 12 mois
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Résolution VOD/MOF
Délai: plus de 12 mois
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Pour déterminer le taux de VOD et de VOD avec résolution MOF à tout moment après le début du traitement chez les patients traités avec Defitelio®
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plus de 12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- DF VOD-2013-03-REG
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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