Europeisk VOD-register
Et multisenter, multinasjonalt, prospektivt observasjonsregister for å samle sikkerhets- og resultatdata hos pasienter diagnostisert med alvorlig hepatisk veno-okklusiv sykdom (VOD) etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) og behandlet med Defitelio®
Etter lisensiering av et nytt medikament, Defitelio®, indisert for behandling av alvorlig veno-okklusiv leversykdom (sVOD), en sjelden, men alvorlig komplikasjon ved hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT), som en spesifikk forpliktelse (SOB), innehaveren av produksjons- og markedsføringstillatelsen (MHA) (Gentium, a Jazz Pharmaceuticals Company) ble pålagt av PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) for å sette opp et sykdomsregister for å samle sikkerhets- og utfallsdata, og for å vurdere bruksmønstre av Defitelio® i innstillingen etter godkjenning. Dette registeret er en Post Authorization Safety Study (PASS), som koordineres i samarbeid med European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT). For denne studien samles anonymiserte kliniske data inn fra pasienter som utvikler VOD og og behandles med og pasienter som har blitt behandlet med Defitelio® for andre tilstander enn sVOD.
Studien involverer IKKE beslutninger om behandling, som er kliniske beslutninger, men kun innsamling av data for pasienter som utvikler denne komplikasjonen, enten de mottar behandling eller ikke, og for pasienter som behandles med Defitelio® av andre grunner. Studien GJØR IKKE involvere beslutninger om behandling, som er kliniske beslutninger, men kun innsamling av data for pasienter som utvikler denne komplikasjonen, enten de mottar behandling eller ikke, og for pasienter som behandles med Defitelio® av andre grunner.
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Defitelio® ble gitt en markedsføringstillatelse i Europa under eksepsjonelle omstendigheter 18. oktober 2013. Defitelio® er indisert for behandling av alvorlig veno-okklusiv leversykdom (sVOD), også kjent som sinusoidal obstruksjonssyndrom (SOS) i hematopoetisk stamcelletransplantasjonsterapi (HSCT).
Det er indisert hos voksne og ungdom, barn og spedbarn over 1 måned.
Som påkrevd i risikohåndteringsplanen, satte Gentium opp et sykdomsregister for å samle inn sikkerhets- og resultatdata, og for å vurdere bruksmønstre for Defitelio® etter godkjenning.
Dette er et multisenter, multinasjonalt og prospektivt observasjonsregister (ikke-intervensjonell) sykdomsregister av pasienter med alvorlig lever-VOD etter HSCT og behandlet med Defitelio®.
Registeret vil bli utført i europeiske transplantasjonssentre som er medlemmer av European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT).
Hovedmålet med registeret er å vurdere forekomsten av spesifikke SAE (alvorlige bivirkninger) av interesse (inkludert dødsfall) hos pasienter med alvorlig hepatisk VOD post-HSCT behandlet med Defitelio®.
Sekundære mål er:
- For å beskrive befolkningen som behandles med Defibrotide (alder, kjønn, pasienter med eksisterende lever- eller alvorlig nyresvikt; pasient med iboende lungesykdom)
- For å bestemme forekomsten av multiorgansvikt (MOF) og graft versus host disease (GvHD) hos voksne og pediatriske pasienter som får Defibrotide.
- For å bestemme overlevelse innen dag+100 etter HSCT, total dødelighet og dødelighet på grunn av VOD hos pasienter behandlet med Defibrotide.
- For å bestemme frekvensen av VOD og VOD med MOF-oppløsning når som helst etter behandlingsstart hos pasienter behandlet med Defibrotide.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Angers, Frankrike
- CHRU Angers, Maladies du Sang
-
Bordeaux, Frankrike
- CHU Bordeaux Groupe hospitalier Pellegrin Enfants
-
Clermont Ferrand, Frankrike
- CHU d'Estaing
-
Lille, Frankrike
- CHRU de Lille
-
Lille, Frankrike
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Limoges, Frankrike
- CHRU Limoges
-
Lyon, Frankrike
- IHOP
-
Mare aux Daims, Frankrike
- Hôpital d'Enfants de la Timone
-
Marseille, Frankrike
- Institut Paoli Calmette
-
Montpellier, Frankrike
- CHU Lapeyronie
-
Nantes, Frankrike
- CHU Nantes
-
Nice, Frankrike
- Hopital de l'archet
-
Paris, Frankrike, 75012
- Hôpital Saint Antoine
-
Paris, Frankrike
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Frankrike
- Institut Curie
-
Paris, Frankrike
- Hopital Tenon
-
Pessac, Frankrike
- Hôpital Haut Levêque
-
Poitiers, Frankrike
- Hôpital de la Milétrie
-
Strasbourg, Frankrike
- CHU Hautepierre
-
Toulouse, Frankrike
- IUTC Oncopole
-
Villejuif, Frankrike
- Institut Gustave Roussy
-
Villejuif, Frankrike
- Institut Gustave Roussy (Pediatrics)
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
-
Firenze, Italia
- UO Oncoematologia Ospedale Pediatrico Mayer
-
Florence, Italia, 50134
- Ospedale di Careggi
-
Genova, Italia
- Institute G. Gaslini
-
Milan, Italia
- Ospedale San Raffaele
-
Milano, Italia
- Ospedale Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano
-
Milano, Italia
- Ospedale di Niguarda Ca' Granda
-
Padova, Italia
- Clinica di Oncoematologia Pediatrica
-
Pavia, Italia
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Perugia, Italia
- Ospedale Santa Maria de la Misericorda
-
Potenza, Italia
- Ospedale San Carlo
-
Roma, Italia
- IRRCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Roma, Italia
- Universita Cattolica S. Cuore
-
Rome, Italia
- La Sapienza University Hospital
-
Torino, Italia
- Ospedale Infantile Regina Margherita
-
Torino, Italia
- AOU Citta della salute e delle Scienza
-
Trieste, Italia
- Istituto per l'Infanzia IRCCS Burlo Garofolo
-
Udine, Italia
- Clinica Ematologica-Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Verona, Italia
- Policlinico G.B. Rossi, Clinica di Oncoematologia Pediatrica
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugal
- Inst. Portugues Oncologia o Lisboa
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Birmingham, Storbritannia
- Birmingham Children's Hospital
-
Bristol, Storbritannia
- Bristol Royal Hospital for Children
-
London, Storbritannia
- St George's Hospital
-
London, Storbritannia
- Imperial College
-
London, Storbritannia
- Great Ormond Street Hospital Children's Charity
-
Manchester, Storbritannia
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Storbritannia
- Great North Children's Hospital
-
Nottingham, Storbritannia
- Nottingham City Hospital
-
Oxford, Storbritannia
- John Radccliffe Children's Hospital
-
Plymouth, Storbritannia
- Plymouth Hospitals NHS Trust
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon og diagnostisert med alvorlig hepatisk VOD, som samtykker i å delta i studien (hovedpopulasjon).
- Pasienter behandlet med defibrotid for en annen tilstand enn alvorlig hepatisk VOD (sekundær populasjon) i omfanget av hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
Ekskluderingskriterier:
- Det vil ikke være noen spesifikke eksklusjonskriterier; kontraindikasjoner, spesielle advarsler og forholdsregler for bruk som beskrevet i preparatomtalen må imidlertid vurderes av den behandlende legen.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
sVOD-pasient behandlet med defibrotid
Pasient diagnostisert med alvorlig hepatisk VOD og behandlet med defibrotid
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomstrate for spesifikke SAE av interesse
Tidsramme: over 12 måneder
|
Vurder forekomsten av spesifikke SAE-er av interesse (inkludert dødsfall) hos pasienter med alvorlig lever-VOD post-HSCT behandlet med Defitelio®
|
over 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Beskriv befolkningen som behandles
Tidsramme: Registrering
|
For å beskrive befolkningen som behandles med Defitelio® (alder, kjønn, pasienter med eksisterende lever- eller alvorlig nyresvikt; pasient med iboende lungesykdom)
|
Registrering
|
|
GvHD forekomst
Tidsramme: over 12 måneder
|
Bestem forekomsten av graft versus host sykdom (GvHD) hos voksne og pediatriske pasienter som får Defitelio®
|
over 12 måneder
|
|
Overlevelse
Tidsramme: over 12 måneder
|
For å bestemme overlevelse innen dag+100 etter HSCT, total dødelighet og dødelighet på grunn av VOD hos pasienter behandlet med Defitelio®
|
over 12 måneder
|
|
VOD/MOF-oppløsning
Tidsramme: over 12 måneder
|
For å bestemme frekvensen av VOD og VOD med MOF-oppløsning når som helst etter behandlingsstart hos pasienter behandlet med Defitelio®
|
over 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- DF VOD-2013-03-REG
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .