Europäisches VOD-Register
Ein multizentrisches, multinationales, prospektives Beobachtungsregister zur Erhebung von Sicherheits- und Ergebnisdaten bei Patienten, bei denen eine schwere hepatische venookklusive Erkrankung (VOD) nach einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) diagnostiziert und mit Defitelio® behandelt wurde
Nach der Zulassung eines neuen Arzneimittels, Defitelio®, das für die Behandlung der schweren veno-okklusiven Lebererkrankung (sVOD), einer seltenen, aber schwerwiegenden Komplikation der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT), als spezifische Verpflichtung (SOB) indiziert ist, Der Inhaber der Herstellungs- und Vermarktungsgenehmigung (MHA) (Gentium, ein Unternehmen von Jazz Pharmaceuticals) wurde vom PRAC (Pharmakovigilanz-Risikobewertungsausschuss) aufgefordert, ein Krankheitsregister einzurichten, um Sicherheits- und Ergebnisdaten zu sammeln und Anwendungsmuster von Defitelio® zu bewerten die Einstellung nach der Genehmigung. Dieses Register ist eine Post Authorization Safety Study (PASS), die in Zusammenarbeit mit der European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) koordiniert wird. Für diese Studie werden anonymisierte klinische Daten von Patienten gesammelt, die VOD entwickeln und mit und Patienten behandelt wurden, die wegen anderer Erkrankungen als sVOD mit Defitelio® behandelt wurden.
Die Studie beinhaltet KEINE Behandlungsentscheidungen, die klinische Entscheidungen sind, sondern lediglich die Erhebung von Daten für Patienten, die diese Komplikation entwickeln, unabhängig davon, ob sie eine Behandlung erhalten oder nicht, und für Patienten, die aus anderen Gründen mit Defitelio® behandelt werden beinhalten Entscheidungen über die Behandlung, die klinische Entscheidungen sind, sondern lediglich das Sammeln von Daten für Patienten, die diese Komplikation entwickeln, unabhängig davon, ob sie eine Behandlung erhalten oder nicht, und für Patienten, die aus anderen Gründen mit Defitelio® behandelt werden.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Defitelio® wurde am 18. Oktober 2013 eine Marktzulassung in Europa unter außergewöhnlichen Umständen erteilt. Defitelio® ist indiziert zur Behandlung der schweren hepatischen veno-okklusiven Erkrankung (sVOD), auch bekannt als sinusoidales Obstruktionssyndrom (SOS), bei der Therapie mit hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT).
Es ist angezeigt bei Erwachsenen und Jugendlichen, Kindern und Säuglingen über 1 Monat.
Gemäß den Anforderungen des Risikomanagementplans richtete Gentium ein Krankheitsregister ein, um Sicherheits- und Ergebnisdaten zu sammeln und Anwendungsmuster von Defitelio® nach der Zulassung zu bewerten.
Dies ist ein multizentrisches, multinationales und prospektives beobachtendes (nicht-interventionelles) Krankheitsregister von Patienten mit schwerer hepatischer VOD nach HSCT und Behandlung mit Defitelio®.
Das Register wird in europäischen Transplantationszentren durchgeführt, die Mitglieder der European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) sind.
Das Hauptziel des Registers ist die Bewertung der Inzidenzrate spezifischer SUEs (Serious Adverse Events) von Interesse (einschließlich Todesfällen) bei Patienten mit schwerer hepatischer VOD nach HSCT, die mit Defitelio® behandelt wurden.
Sekundäre Ziele sind:
- Um die mit Defibrotid behandelte Population zu beschreiben (Alter, Geschlecht, Patienten mit vorbestehender Leber- oder schwerer Niereninsuffizienz; Patienten mit intrinsischer Lungenerkrankung)
- Bestimmung der Inzidenzrate von Multiorganversagen (MOF) und Graft-versus-Host-Krankheit (GvHD) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten, die Defibrotid erhalten.
- Bestimmung des Überlebens bis Tag+100 nach HSCT, Gesamtmortalität und Mortalität aufgrund von VOD bei mit Defibrotid behandelten Patienten.
- Zur Bestimmung der VOD- und VOD-Rate mit MOF-Auflösung zu einem beliebigen Zeitpunkt nach Behandlungsbeginn bei mit Defibrotid behandelten Patienten.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Angers, Frankreich
- CHRU Angers, Maladies du Sang
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Bordeaux, Frankreich
- CHU Bordeaux Groupe hospitalier Pellegrin Enfants
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Clermont Ferrand, Frankreich
- CHU d'Estaing
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Lille, Frankreich
- CHRU de Lille
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Lille, Frankreich
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Limoges, Frankreich
- CHRU Limoges
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Lyon, Frankreich
- IHOP
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Mare aux Daims, Frankreich
- Hôpital d'Enfants de la Timone
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Marseille, Frankreich
- Institut Paoli Calmette
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Montpellier, Frankreich
- CHU Lapeyronie
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Nantes, Frankreich
- CHU Nantes
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Nice, Frankreich
- Hopital de l'archet
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Paris, Frankreich, 75012
- Hôpital Saint Antoine
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Paris, Frankreich
- Hopital Robert Debre
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Paris, Frankreich
- Institut Curie
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Paris, Frankreich
- Hopital Tenon
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Pessac, Frankreich
- Hôpital Haut Levêque
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Poitiers, Frankreich
- Hôpital de la Milétrie
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Strasbourg, Frankreich
- CHU Hautepierre
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Toulouse, Frankreich
- IUTC Oncopole
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Villejuif, Frankreich
- Institut Gustave Roussy
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Villejuif, Frankreich
- Institut Gustave Roussy (Pediatrics)
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Bergamo, Italien
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
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Firenze, Italien
- UO Oncoematologia Ospedale Pediatrico Mayer
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Florence, Italien, 50134
- Ospedale di Careggi
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Genova, Italien
- Institute G. Gaslini
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Milan, Italien
- Ospedale San Raffaele
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Milano, Italien
- Ospedale Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano
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Milano, Italien
- Ospedale di Niguarda Ca' Granda
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Padova, Italien
- Clinica di Oncoematologia Pediatrica
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Pavia, Italien
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Perugia, Italien
- Ospedale Santa Maria de la Misericorda
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Potenza, Italien
- Ospedale San Carlo
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Roma, Italien
- IRRCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Roma, Italien
- Universita Cattolica S. Cuore
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Rome, Italien
- La Sapienza University Hospital
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Torino, Italien
- Ospedale Infantile Regina Margherita
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Torino, Italien
- AOU Citta della salute e delle Scienza
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Trieste, Italien
- Istituto per l'Infanzia IRCCS Burlo Garofolo
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Udine, Italien
- Clinica Ematologica-Azienda Ospedaliero Universitaria
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Verona, Italien
- Policlinico G.B. Rossi, Clinica di Oncoematologia Pediatrica
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Lisboa, Portugal
- Inst. Portugues Oncologia o Lisboa
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Birmingham, Vereinigtes Königreich
- Birmingham Heartlands Hospital
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Birmingham, Vereinigtes Königreich
- Birmingham Children's Hospital
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Bristol, Vereinigtes Königreich
- Bristol Royal Hospital for Children
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London, Vereinigtes Königreich
- St George's Hospital
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London, Vereinigtes Königreich
- Imperial College
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London, Vereinigtes Königreich
- Great Ormond Street Hospital Children's Charity
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Manchester, Vereinigtes Königreich
- Royal Manchester Children's Hospital
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Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich
- Great North Children's Hospital
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Nottingham, Vereinigtes Königreich
- Nottingham City Hospital
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Oxford, Vereinigtes Königreich
- John Radccliffe Children's Hospital
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Plymouth, Vereinigtes Königreich
- Plymouth Hospitals NHS Trust
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten, die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterziehen und bei denen eine schwere hepatische VOD diagnostiziert wurde und die einer Teilnahme an der Studie zustimmen (Hauptpopulation).
- Patienten, die wegen einer anderen Erkrankung als schwerer hepatischer VOD (Sekundärpopulation) im Rahmen einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation mit Defibrotid behandelt wurden.
Ausschlusskriterien:
- Es wird keine spezifischen Ausschlusskriterien geben; Kontraindikationen, besondere Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen für die Anwendung, wie in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels beschrieben, müssen jedoch vom behandelnden Arzt berücksichtigt werden.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Mit Defibrotid behandelter sVOD-Patient
Patient mit diagnostizierter schwerer hepatischer VOD und Behandlung mit Defibrotid
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Inzidenzrate spezifischer SAE von Interesse
Zeitfenster: über 12 Monate
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Bewerten Sie die Inzidenzrate spezifischer SUE von Interesse (einschließlich Todesfälle) bei Patienten mit schwerer hepatischer VOD nach HSCT, die mit Defitelio® behandelt wurden
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über 12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Beschreiben Sie die behandelte Population
Zeitfenster: Einschreibung
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Um die mit Defitelio® behandelte Population zu beschreiben (Alter, Geschlecht, Patienten mit vorbestehender Leber- oder schwerer Niereninsuffizienz; Patient mit intrinsischer Lungenerkrankung)
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Einschreibung
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GvHD-Inzidenz
Zeitfenster: über 12 Monate
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Bestimmen Sie die Inzidenzrate der Graft-versus-Host-Krankheit (GvHD) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten, die Defitelio® erhalten
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über 12 Monate
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Überleben
Zeitfenster: über 12 Monate
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Bestimmung des Überlebens bis Tag+100 nach HSCT, Gesamtmortalität und Mortalität aufgrund von VOD bei mit Defitelio® behandelten Patienten
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über 12 Monate
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VOD/MOF-Auflösung
Zeitfenster: über 12 Monate
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Zur Bestimmung der VOD- und VOD-Rate mit MOF-Auflösung zu einem beliebigen Zeitpunkt nach Behandlungsbeginn bei mit Defitelio® behandelten Patienten
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über 12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
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- DF VOD-2013-03-REG
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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