ALS患者の治療におけるマシチニブとプラセボの有効性と安全性
2025年9月8日 更新者：AB Science
筋萎縮性側索硬化症（ALS）に苦しむ患者の治療において、リルゾールと組み合わせたマシチニブとリルゾールと組み合わせたプラセボの有効性と安全性を比較する第3相試験
目的は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療において、リルゾールと組み合わせたマシチニブと、リルゾールと組み合わせた対応するプラセボの有効性と安全性を比較することです。
調査の概要
詳細な説明
マシチニブは選択的な経口チロシンキナーゼ阻害剤であり、数多くの前臨床試験で神経保護能力が実証されています。
マシチニブの主な細胞標的の 2 つは、マスト細胞とミクログリア細胞です。
マスト細胞が神経炎症過程で重要な役割を果たしていることは十分に確立されています。
中枢神経系 (CNS) の常在免疫細胞であるミクログリアも、神経炎症性メディエーターの重要な供給源を構成し、多数の神経変性疾患において基本的な役割を果たしている可能性があります。
したがって、ALS におけるマシチニブの開発は、ミクログリア細胞およびマスト細胞におけるマシチニブの薬理学的作用に基づいており、それによってミクログリア関連疾患の進行を遅らせ、神経炎症を軽減し、中枢神経系と末梢神経系の両方でニューロンの微小環境を調節します。
これは、筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者の治療における経口マシチニブの多施設、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、並行群（マシチニブとそれに対応するプラセボの2つの漸増用量）の比較研究です。
研究の種類
介入
入学 (推定)
495
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Clinical Study Coordinator
- 電話番号：+33(0)147200014
- メール：clinical@ab-science.com
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- 募集
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90007
- 募集
- University of Southern California
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、アメリカ、40506
- 募集
- University Of Kentucky
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- 募集
- Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
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Massachusetts
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Burlington、Massachusetts、アメリカ、01805
- 募集
- Lahey Hospital and Medical Center
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
- 募集
- University of Virginia Health System
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Jerusalem、イスラエル
- 募集
- Hadassah University Hospital
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Tel Aviv、イスラエル
- 募集
- Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
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Brescia、イタリア
- 募集
- Asst Degli Spedali Civili Di Brescia
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Gussago、イタリア
- 募集
- Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
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Milan、イタリア
- 募集
- IRCCS Istituto Auxologico Italiano
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Milan、イタリア
- 募集
- Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
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Milan、イタリア
- 募集
- Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
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Milan、イタリア
- 募集
- San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
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Novara、イタリア
- 募集
- University Hospital Maggiore della Carita
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Padua、イタリア
- 募集
- Azienda Ospedale-Universita Padova
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Pavia、イタリア
- 募集
- IRCCS Mondino Foundation
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Torino、イタリア
- 募集
- University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
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Modena
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Baggiovara、Modena、イタリア
- 募集
- Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense
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Kharkiv、ウクライナ
- 募集
- The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
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Kyiv、ウクライナ
- 募集
- Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
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Lviv、ウクライナ
- 募集
- Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department
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Athens、ギリシャ
- 募集
- Athens Naval Hospital
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Athens、ギリシャ
- 募集
- Eginition Hospital
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Larissa、ギリシャ
- 募集
- University General Hospital of Larissa
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Rio、ギリシャ
- 募集
- General University Hospital of Patras
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Karlstad、スウェーデン
- 募集
- Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
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Malmo、スウェーデン
- 募集
- Skåne University Hospital
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Umeå、スウェーデン
- 募集
- Norrlands Universitetssjukhus
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Alicante、スペイン
- 募集
- Hospital General Universitario de Alicante
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Barcelona、スペイン
- 募集
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Madrid、スペイン
- 募集
- Hospital Carlos III
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Madrid、スペイン
- 募集
- Hospital San Rafael
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Santiago de Compostela、スペイン
- 募集
- Clinical Hospital Santiago de Compostela
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Valencia、スペイン
- 募集
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Ljubljana、スロベニア
- 募集
- Klinicni center Ljubljana
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Belgrade、セルビア
- 募集
- Clinical Centre of Serbia
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Copenhagen、デンマーク
- 募集
- Bispebjerg Hospital
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Ulm、ドイツ、89081
- まだ募集していません
- Department of Neurology, University of Ulm
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Oslo、ノルウェー
- 募集
- Oslo University Hospital HF Ullevål
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Angers、フランス
- 募集
- CHU de Angers
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Bordeaux、フランス
- 募集
- Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
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Bron、フランス
- 募集
- Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
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Clermont-Ferrand、フランス
- 募集
- CHU Gabriel Montpied
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Lille、フランス
- 募集
- CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
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Limoges、フランス
- 募集
- CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
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Marseille、フランス
- 募集
- CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
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Montpellier、フランス
- 募集
- CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
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Nancy、フランス
- 募集
- CHU de Nancy - Hôpital Central
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Nice、フランス
- 募集
- CHU Hôpital Pasteur Nice
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Tours、フランス
- 募集
- CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
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Leuven、ベルギー
- 募集
- University Hospital Leuven (UZ Leuven)
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Lisbon、ポルトガル
- 募集
- Hospital de Santa Maria
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Bydgoszcz、ポーランド
- 募集
- Centrum Medyczne NEUROMED
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Moscow、ロシア
- 募集
- Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
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Novosibirsk、ロシア
- 募集
- Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～81年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準は次のとおりです。
- -世界神経学会改訂エルエスコリアル基準に従って、検査室でサポートされている可能性が高い、臨床的に可能性が高い、または明確なALSと診断された患者
- 家族性または散発性ALSの患者
- -スクリーニング訪問時の診断からのALS疾患の期間が24か月を超えない
- -安定した用量のリルゾール（100 mg /日）で治療された患者 ベースライン訪問の少なくとも12週間前
- -疾患の発症とスクリーニングの間のALSFRS-Rスコアの進行が1か月あたり> 0.3の患者、スクリーニングと無作為化の間の12週間の導入期間中にALSFRS-Rスコアの進行が1ポイント以上であることが確認されました。
- -スクリーニング時に、全体で少なくとも26のスコアを持つ患者。これには、アイテム＃3で少なくとも3のスコア、12のALSFRS-R個別コンポーネントアイテムのそれぞれで少なくとも2のスコアが含まれ、無作為化時に12 の ALSFRS-R 個別コンポーネント項目のそれぞれに少なくとも 2 つ
主な除外基準は次のとおりです。
- -認知症または重大な神経学的、精神医学的、全身的または器質的疾患の患者、制御されていない、または試験の実施またはその結果を妨げる可能性がある患者
- FVC < 60% の患者は、スクリーニング時およびベースライン時の性別、身長、年齢の予測正常値
- 妊娠中または授乳中の女性患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：マシチニブ (4.5) & リルゾール
参加者はマシチニブ (3.0 mg/kg/日) を 1 日 2 回経口投与され、4 週間の治療後に 4.5 mg/kg/日に用量が増加します。
用量漸増ごとに安全管理が行われます。
マシチニブは、リルゾールへのアドオンとして 50 mg b.i.d で投与されます
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リルゾール50mg錠、経口投与
他の名前：
マシチニブ（4.5mg/kg/日まで漸増）
他の名前：
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実験的：マシチニブ (6.0) & リルゾール
参加者はマシチニブ (3.0 mg/kg/日) を 1 日 2 回経口投与され、4 週間の治療後に 4.5 mg/kg/日に用量が増加し、4 週間の治療後に 6.0 mg/kg/日に用量が増加します。 .
用量漸増ごとに安全管理が行われます。
マシチニブは、リルゾールへのアドオンとして 50 mg b.i.d. で投与されます。
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リルゾール50mg錠、経口投与
他の名前：
マシチニブ（6.0 mg/kg/日まで漸増）
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ & リルゾール
参加者は、1 日 2 回、経口で 50 mg b.i.d のリルゾールと組み合わせて、一致する用量のプラセボを受け取ります。
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リルゾール50mg錠、経口投与
他の名前：
OSごとの治療
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ALSFRS-R
時間枠：48週間
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筋萎縮性側索硬化症の機能評価尺度 (ALSFRS) の変更 - 改訂。
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48週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ALSAQ-40
時間枠：48週間
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ALS 患者の QOL アンケートの変更 (ALSAQ-40)
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48週間
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PFS
時間枠：無作為化の日から疾患の進行または死亡まで、最大 36 か月間評価
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無増悪生存期間 (PFS) は、無作為化から進行 (ベースラインから ALSFRS-R スコアが 9 ポイント以上低下) または死亡までの時間として定義されます。
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無作為化の日から疾患の進行または死亡まで、最大 36 か月間評価
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FVC
時間枠：48週間
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強制肺活量（FVC）の変化
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48週間
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HHD
時間枠：48週間
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ハンドヘルドダイナモメトリー（HHD）による上肢・下肢筋力評価の変化
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48週間
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ベースラインから48週までの機能と生存の複合評価（CAFS）スコアの変化
時間枠：48週間
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CAFS は、生存時間と ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) スコアの変化に基づいて、患者の臨床転帰をランク付けします。
各患者の転帰は、他のすべての患者の転帰と比較され、スコアが割り当てられ、合計されたスコアがランク付けされます。
次に、各治療グループの平均ランク スコアを計算できます。
平均 CAFS スコアが高いほど、グループの結果が良好であることを示します。
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48週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Albert Ludolph, MD, PhD、Department of Neurology, University of Ulm, Germany
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年2月2日
一次修了 (推定)
2027年12月1日
研究の完了 (推定)
2027年12月1日
試験登録日
最初に提出
2017年4月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年4月20日
最初の投稿 (実際)
2017年4月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月8日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AB19001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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