Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Masitinib versus placebo i behandlingen af ​​ALS-patienter

8. september 2025 opdateret af: AB Science

Fase 3-undersøgelse for at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​masitinib i kombination med riluzol versus placebo i kombination med riluzol i behandlingen af ​​patienter, der lider af amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Målet er at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​masitinib i kombination med riluzol versus matchet placebo i kombination med riluzol til behandling af amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Masitinib er en selektiv, oral tyrosinkinasehæmmer med neurobeskyttende egenskaber demonstreret gennem adskillige prækliniske undersøgelser. To af masitinibs vigtigste cellulære mål er mastcellen og mikrogliacellen. Det er veletableret, at mastceller spiller en fremtrædende rolle i neuroinflammatoriske processer. Microglia, residente immunceller i centralnervesystemet (CNS), udgør også en vigtig kilde til neuroinflammatoriske mediatorer og kan have fundamentale roller i adskillige neurodegenerative lidelser. Udviklingen af ​​masitinib i ALS er derfor baseret på masitinibs farmakologiske virkning i mikrogliaceller og mastceller, hvorved mikroglial-relateret sygdomsprogression nedsættes, neuroinflammation reduceres og det neuronale mikromiljø i både det centrale og perifere nervesystem moduleres. Dette er et multicenter, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, parallelgruppe (to stigende dosistitreringer af masitinib og matchende placebo), sammenlignende undersøgelse af oral masitinib til behandling af patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

495

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Rekruttering
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Bispebjerg Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Rekruttering
        • University of Southern California
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40506
        • Rekruttering
        • University Of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Forenede Stater, 01805
        • Rekruttering
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • Rekruttering
        • University of Virginia Health System
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU de Angers
      • Bordeaux, Frankrig
        • Rekruttering
        • Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
      • Bron, Frankrig
        • Rekruttering
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU Gabriel Montpied
      • Lille, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
      • Nancy, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU de Nancy - Hôpital Central
      • Nice, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU Hôpital Pasteur Nice
      • Tours, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland
        • Rekruttering
        • Athens Naval Hospital
      • Athens, Grækenland
        • Rekruttering
        • Eginition Hospital
      • Larissa, Grækenland
        • Rekruttering
        • University General Hospital of Larissa
      • Rio, Grækenland
        • Rekruttering
        • General University Hospital of Patras
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Rekruttering
        • Hadassah University Hospital
      • Tel Aviv, Israel
        • Rekruttering
        • Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
  • Italien
      • Brescia, Italien
        • Rekruttering
        • Asst Degli Spedali Civili Di Brescia
      • Gussago, Italien
        • Rekruttering
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
      • Novara, Italien
        • Rekruttering
        • University Hospital Maggiore della Carita
      • Padua, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedale-Universita Padova
      • Pavia, Italien
        • Rekruttering
        • IRCCS Mondino Foundation
      • Torino, Italien
        • Rekruttering
        • University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
    • Modena
      • Baggiovara, Modena, Italien
        • Rekruttering
        • Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Rekruttering
        • Oslo University Hospital HF Ullevål
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Rekruttering
        • Centrum Medyczne NEUROMED
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Rekruttering
        • Hospital de Santa Maria
  • Rusland
      • Moscow, Rusland
        • Rekruttering
        • Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
      • Novosibirsk, Rusland
        • Rekruttering
        • Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Rekruttering
        • Clinical Centre of Serbia
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien
        • Rekruttering
        • Klinicni center Ljubljana
  • Spanien
      • Alicante, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Carlos III
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital San Rafael
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Rekruttering
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Sverige
      • Karlstad, Sverige
        • Rekruttering
        • Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
      • Malmo, Sverige
        • Rekruttering
        • Skåne University Hospital
      • Umeå, Sverige
        • Rekruttering
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Tyskland
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Department of Neurology, University of Ulm
  • Ukraine
      • Kharkiv, Ukraine
        • Rekruttering
        • The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
      • Kyiv, Ukraine
        • Rekruttering
        • Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
      • Lviv, Ukraine
        • Rekruttering
        • Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 81 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

De vigtigste inklusionskriterier inkluderer:

  • Patienter diagnosticeret med laboratorieunderstøttet sandsynlig, klinisk sandsynlig eller sikker ALS i henhold til World Federation of Neurology Revised El Escorial-kriterier
  • Patient med familiær eller sporadisk ALS
  • ALS-sygdomsvarighed fra diagnose ikke længere end 24 måneder ved screeningsbesøget
  • Patient behandlet med en stabil dosis riluzol (100 mg/dag) i mindst 12 uger dage før baseline besøget
  • Patient med en ALSFRS-R-scoreprogression mellem sygdomsstart og screening på > 0,3 pr. måned, bekræftet med en ALSFRS-R-scoreprogression på ≥ 1 point i løbet af en 12-ugers indkøringsperiode mellem screening og randomisering.
  • Patient med en score, ved screening, på mindst 26 samlet, inklusive en score på mindst 3 på punkt #3 og mindst 2 på hver af de 12 ALSFRS-R individuelle komponentelementer og med en score, ved randomisering, på kl. mindst 2 på hver af de 12 ALSFRS-R individuelle komponentelementer

De vigtigste ekskluderingskriterier omfatter:

  • Patient med demens eller signifikant neurologisk, psykiatrisk, systemisk eller organisk sygdom, ukontrolleret eller som kan forstyrre gennemførelsen af ​​forsøget eller dets resultater
  • Patient med en FVC < 60 % forudsagt normal værdi for køn, højde og alder ved screening og baseline
  • Gravid eller ammende kvindelig patient

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Masitinib (4,5) & Riluzole
Deltagerne får masitinib (3,0 mg/kg/dag), givet oralt to gange dagligt, med en dosiseskalering til 4,5 mg/kg/dag efter 4 ugers behandling. Hver stigende dosistitrering underkastes en sikkerhedskontrol. Masitinib vil blive administreret som en tilføjelse til riluzol ved 50 mg b.i.d.
Medicin: Riluzole
Riluzole 50 mg tablet, behandling pr. os
Andre navne:
  • Rilutek
Medicin: Masitinib (4,5)
Masitinib (titrering til 4,5 mg/kg/dag)
Andre navne:
  • AB1010
Eksperimentel: Masitinib (6.0) & Riluzole
Deltagerne får masitinib (3,0 mg/kg/dag), givet oralt to gange dagligt, med en dosiseskalering til 4,5 mg/kg/dag efter 4 ugers behandling, efterfulgt af dosiseskalering til 6,0 mg/kg/dag efter 4 ugers behandling . Hver stigende dosistitrering underkastes en sikkerhedskontrol. Masitinib vil blive administreret som et supplement til riluzol ved 50 mg b.i.d.
Medicin: Riluzole
Riluzole 50 mg tablet, behandling pr. os
Andre navne:
  • Rilutek
Medicin: Masitinib (6.0)
Masitinib (titrering til 6,0 mg/kg/dag)
Andre navne:
  • AB1010
Placebo komparator: Placebo og Riluzole
Deltagerne får en matchet dosis placebo, givet oralt to gange dagligt, i kombination med riluzol ved 50 mg b.i.d.
Medicin: Riluzole
Riluzole 50 mg tablet, behandling pr. os
Andre navne:
  • Rilutek
Medicin: Placebo
behandling pr. os
Andre navne:
  • Placebo oral tablet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ALSFRS-R
Tidsramme: 48 uger
Ændring i Amyotrofisk Lateral Sclerose funktionel vurderingsskala (ALSFRS) - Revideret.
48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ALSAQ-40
Tidsramme: 48 uger
Ændring i ALS livskvalitet patientspørgeskema (ALSAQ-40)
48 uger
PFS
Tidsramme: Fra dag for randomisering til sygdomsprogression eller død, vurderet i maksimalt 36 måneder
Progressionsfri overlevelse (PFS) er defineret som tiden fra randomisering til progression (fald på mere end 9 point i ALSFRS-R-score fra baseline) eller død
Fra dag for randomisering til sygdomsprogression eller død, vurderet i maksimalt 36 måneder
FVC
Tidsramme: 48 uger
Ændring i Forced Vital Capacity (FVC)
48 uger
HHD
Tidsramme: 48 uger
Ændring i evaluering af muskelstyrke i øvre og nedre lemmer ved hjælp af håndholdt dynamometri (HHD)
48 uger
Ændring i den kombinerede vurdering af funktion og overlevelse (CAFS) score fra baseline til uge 48
Tidsramme: 48 uger
CAFS rangerer patienternes kliniske resultater baseret på overlevelsestid og ændring i ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) score. Hver patients resultat sammenlignes med hver anden patients resultat, tildeles en score, og de summerede scores rangeres. Den gennemsnitlige rangscore for hver behandlingsgruppe kan derefter beregnes. En højere gennemsnitlig CAFS-score indikerer et bedre grupperesultat.
48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AB Science

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Albert Ludolph, MD, PhD, Department of Neurology, University of Ulm, Germany

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. februar 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. april 2017

Først opslået (Faktiske)

25. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

12. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AB19001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Riluzole

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner