Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av Masitinib versus placebo i behandling av ALS-pasienter

8. september 2025 oppdatert av: AB Science

Fase 3-studie for å sammenligne effekten og sikkerheten til masitinib i kombinasjon med riluzole versus placebo i kombinasjon med riluzol i behandling av pasienter som lider av amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Målet er å sammenligne effekten og sikkerheten til masitinib i kombinasjon med riluzol versus matchet placebo i kombinasjon med riluzol for behandling av amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Masitinib er en selektiv, oral tyrosinkinasehemmer med nevrobeskyttende evne demonstrert gjennom en rekke prekliniske studier. To av masitinibs viktigste cellulære mål er mastcellen og mikrogliacellen. Det er veletablert at mastceller spiller en fremtredende rolle i nevroinflammatoriske prosesser. Microglia, residente immunceller i sentralnervesystemet (CNS), utgjør også en viktig kilde til nevroinflammatoriske mediatorer og kan ha grunnleggende roller i en rekke nevrodegenerative lidelser. Utviklingen av masitinib ved ALS er derfor basert på den farmakologiske virkningen av masitinib i mikrogliaceller og mastceller, og bremser derved mikroglial-relatert sykdomsprogresjon, reduserer nevrobetennelse og modulerer det nevronale mikromiljøet i både sentrale og perifere nervesystem. Dette er en multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallellgruppe (to stigende dosetitreringer av masitinib og matchende placebo), sammenlignende studie av oral masitinib i behandling av pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

495

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Rekruttering
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Bispebjerg Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90007
        • Rekruttering
        • University of Southern California
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40506
        • Rekruttering
        • University Of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Forente stater, 01805
        • Rekruttering
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • Rekruttering
        • University of Virginia Health System
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de Angers
      • Bordeaux, Frankrike
        • Rekruttering
        • Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
      • Bron, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Gabriel Montpied
      • Lille, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrike
        • Rekruttering
        • Chu de Limoges - Hopital Dupuytren
      • Marseille, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
      • Nancy, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de Nancy - Hôpital Central
      • Nice, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Hôpital Pasteur Nice
      • Tours, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Hellas
      • Athens, Hellas
        • Rekruttering
        • Athens Naval Hospital
      • Athens, Hellas
        • Rekruttering
        • Eginition Hospital
      • Larissa, Hellas
        • Rekruttering
        • University General Hospital of Larissa
      • Rio, Hellas
        • Rekruttering
        • General University Hospital of Patras
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Rekruttering
        • Hadassah University Hospital
      • Tel Aviv, Israel
        • Rekruttering
        • Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
  • Italia
      • Brescia, Italia
        • Rekruttering
        • Asst Degli Spedali Civili Di Brescia
      • Gussago, Italia
        • Rekruttering
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
      • Milan, Italia
        • Rekruttering
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milan, Italia
        • Rekruttering
        • Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
      • Milan, Italia
        • Rekruttering
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
      • Milan, Italia
        • Rekruttering
        • San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
      • Novara, Italia
        • Rekruttering
        • University Hospital Maggiore della Carita
      • Padua, Italia
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedale-Universita Padova
      • Pavia, Italia
        • Rekruttering
        • IRCCS Mondino Foundation
      • Torino, Italia
        • Rekruttering
        • University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
    • Modena
      • Baggiovara, Modena, Italia
        • Rekruttering
        • Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Rekruttering
        • Oslo University Hospital HF Ullevål
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Rekruttering
        • Centrum Medyczne Neuromed
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Rekruttering
        • Hospital de Santa Maria
  • Russland
      • Moscow, Russland
        • Rekruttering
        • Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
      • Novosibirsk, Russland
        • Rekruttering
        • Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Rekruttering
        • Clinical Centre of Serbia
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia
        • Rekruttering
        • Klinicni center Ljubljana
  • Spania
      • Alicante, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Carlos III
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital San Rafael
      • Santiago de Compostela, Spania
        • Rekruttering
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Sverige
      • Karlstad, Sverige
        • Rekruttering
        • Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
      • Malmo, Sverige
        • Rekruttering
        • Skåne University Hospital
      • Umeå, Sverige
        • Rekruttering
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Tyskland
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Department of Neurology, University of Ulm
  • Ukraina
      • Kharkiv, Ukraina
        • Rekruttering
        • The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
      • Kyiv, Ukraina
        • Rekruttering
        • Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
      • Lviv, Ukraina
        • Rekruttering
        • Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 81 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

De viktigste inkluderingskriteriene inkluderer:

  • Pasienter diagnostisert med laboratoriestøttet sannsynlig, klinisk sannsynlig eller sikker ALS i henhold til World Federation of Neurology Revised El Escorial-kriterier
  • Pasient med familiær eller sporadisk ALS
  • ALS sykdomsvarighet fra diagnose ikke lenger enn 24 måneder ved screeningbesøket
  • Pasient behandlet med en stabil dose riluzol (100 mg/dag) i minst 12 uker dager før baseline-besøket
  • Pasient med en ALSFRS-R-skårprogresjon mellom sykdomsdebut og screening på > 0,3 per måned, bekreftet med en ALSFRS-R-skårprogresjon på ≥ 1 poeng i løpet av en 12-ukers innkjøringsperiode mellom screening og randomisering.
  • Pasient med en poengsum, ved screening, på minst 26 totalt, inkludert en poengsum på minst 3 på element #3 og minst 2 på hver av de 12 ALSFRS-R individuelle komponentelementene og med en poengsum, ved randomisering, på kl. minst 2 på hver av de 12 ALSFRS-R individuelle komponentelementene

De viktigste eksklusjonskriteriene inkluderer:

  • Pasient med demens eller betydelig nevrologisk, psykiatrisk, systemisk eller organisk sykdom, ukontrollert eller som kan forstyrre gjennomføringen av forsøket eller dens resultater
  • Pasient med FVC < 60 % spådd normal verdi for kjønn, høyde og alder ved screening og baseline
  • Gravid eller ammende kvinnelig pasient

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Masitinib (4,5) og Riluzole
Deltakerne får masitinib (3,0 mg/kg/dag), gitt oralt to ganger daglig, med doseøkning til 4,5 mg/kg/dag etter 4 ukers behandling. Hver stigende dosetitrering er underlagt en sikkerhetskontroll. Masitinib vil bli administrert som et tillegg til riluzol ved 50 mg b.i.d
Legemiddel: Riluzole
Riluzole 50 mg tablett, behandling pr. os
Andre navn:
  • Rilutek
Legemiddel: Masitinib (4,5)
Masitinib (titrering til 4,5 mg/kg/dag)
Andre navn:
  • AB1010
Eksperimentell: Masitinib (6,0) og Riluzole
Deltakerne får masitinib (3,0 mg/kg/dag), gitt oralt to ganger daglig, med en doseøkning til 4,5 mg/kg/dag etter 4 ukers behandling, etterfulgt av doseøkning til 6,0 mg/kg/dag etter 4 ukers behandling . Hver stigende dosetitrering er underlagt en sikkerhetskontroll. Masitinib vil bli administrert som tillegg til riluzol ved 50 mg b.i.d.
Legemiddel: Riluzole
Riluzole 50 mg tablett, behandling pr. os
Andre navn:
  • Rilutek
Legemiddel: Masitinib (6.0)
Masitinib (titrering til 6,0 mg/kg/dag)
Andre navn:
  • AB1010
Placebo komparator: Placebo og Riluzole
Deltakerne får en matchet dose placebo, gitt oralt to ganger daglig, i kombinasjon med riluzol ved 50 mg b.i.d.
Legemiddel: Riluzole
Riluzole 50 mg tablett, behandling pr. os
Andre navn:
  • Rilutek
Legemiddel: Placebo
behandling per os
Andre navn:
  • Placebo oral tablett

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ALSFRS-R
Tidsramme: 48 uker
Endring i funksjonell vurderingsskala for amyotrofisk lateral sklerose (ALSFRS) – revidert.
48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ALSAQ-40
Tidsramme: 48 uker
Endring i ALS livskvalitet pasient spørreskjema (ALSAQ-40)
48 uker
PFS
Tidsramme: Fra dag for randomisering til sykdomsprogresjon eller død, vurdert i maksimalt 36 måneder
Progresjonsfri overlevelse (PFS) er definert som tiden fra randomisering til progresjon (nedgang på mer enn 9 poeng i ALSFRS-R-score fra baseline) eller død
Fra dag for randomisering til sykdomsprogresjon eller død, vurdert i maksimalt 36 måneder
FVC
Tidsramme: 48 uker
Endring i Forced Vital Capacity (FVC)
48 uker
HHD
Tidsramme: 48 uker
Endring i evaluering av muskelstyrke i øvre og nedre lem ved bruk av håndholdt dynamometri (HHD)
48 uker
Endring i Combined Assessment of Function and Survival (CAFS)-poengsum fra baseline til uke 48
Tidsramme: 48 uker
CAFS rangerer pasientenes kliniske utfall basert på overlevelsestid og endring i ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) poengsum. Hver pasients utfall sammenlignes med hver annen pasients utfall, tilordnes en skåre, og de summerte skårene rangeres. Den gjennomsnittlige rangskåren for hver behandlingsgruppe kan deretter beregnes. En høyere gjennomsnittlig CAFS-score indikerer et bedre grupperesultat.
48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AB Science

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Albert Ludolph, MD, PhD, Department of Neurology, University of Ulm, Germany

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. februar 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. april 2017

Først lagt ut (Faktiske)

25. april 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

12. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AB19001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på Riluzole

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Russia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere