Efficacia e sicurezza di Masitinib rispetto al placebo nel trattamento dei pazienti affetti da SLA
8 settembre 2025 aggiornato da: AB Science
Studio di fase 3 per confrontare l'efficacia e la sicurezza di Masitinib in combinazione con riluzolo rispetto al placebo in combinazione con riluzolo nel trattamento di pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA)
L'obiettivo è confrontare l'efficacia e la sicurezza di masitinib in combinazione con riluzolo rispetto al placebo abbinato in combinazione con riluzolo per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Masitinib è un inibitore orale selettivo della tirosina chinasi con capacità neuroprotettive dimostrate attraverso numerosi studi preclinici.
Due dei principali bersagli cellulari di masitinib sono i mastociti e le cellule della microglia.
È ben noto che i mastociti svolgono un ruolo di primo piano nei processi neuroinfiammatori.
Anche le microglia, cellule immunitarie residenti del sistema nervoso centrale (SNC), costituiscono un'importante fonte di mediatori neuroinfiammatori e possono avere ruoli fondamentali in numerose malattie neurodegenerative.
Lo sviluppo di masitinib nella SLA si basa quindi sull'azione farmacologica di masitinib nelle cellule della microglia e nei mastociti, rallentando così la progressione della malattia correlata alla microglia, riducendo la neuroinfiammazione e modulando il microambiente neuronale sia nel sistema nervoso centrale che in quello periferico.
Si tratta di uno studio comparativo multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli (due titolazioni crescenti della dose di masitinib e placebo corrispondente) su masitinib orale nel trattamento di pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
495
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Clinical Study Coordinator
- Numero di telefono: +33(0)147200014
- Email: clinical@ab-science.com
Luoghi di studio
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Leuven, Belgio
- Reclutamento
- University Hospital Leuven (UZ Leuven)
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Copenhagen, Danimarca
- Reclutamento
- Bispebjerg Hospital
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Angers, Francia
- Reclutamento
- CHU de Angers
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Bordeaux, Francia
- Reclutamento
- Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
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Bron, Francia
- Reclutamento
- Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
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Clermont-Ferrand, Francia
- Reclutamento
- CHU Gabriel Montpied
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Lille, Francia
- Reclutamento
- CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
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Limoges, Francia
- Reclutamento
- CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
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Marseille, Francia
- Reclutamento
- CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
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Montpellier, Francia
- Reclutamento
- CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
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Nancy, Francia
- Reclutamento
- CHU de Nancy - Hôpital Central
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Nice, Francia
- Reclutamento
- CHU Hôpital Pasteur Nice
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Tours, Francia
- Reclutamento
- CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
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Ulm, Germania, 89081
- Non ancora reclutamento
- Department of Neurology, University of Ulm
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Athens, Grecia
- Reclutamento
- Athens Naval Hospital
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Athens, Grecia
- Reclutamento
- Eginition Hospital
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Larissa, Grecia
- Reclutamento
- University General Hospital of Larissa
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Rio, Grecia
- Reclutamento
- General University Hospital of Patras
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Jerusalem, Israele
- Reclutamento
- Hadassah University Hospital
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Tel Aviv, Israele
- Reclutamento
- Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
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Brescia, Italia
- Reclutamento
- Asst Degli Spedali Civili Di Brescia
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Gussago, Italia
- Reclutamento
- Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
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Milan, Italia
- Reclutamento
- IRCCS Istituto Auxologico Italiano
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Milan, Italia
- Reclutamento
- Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
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Milan, Italia
- Reclutamento
- Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
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Milan, Italia
- Reclutamento
- San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
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Novara, Italia
- Reclutamento
- University Hospital Maggiore della Carita
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Padua, Italia
- Reclutamento
- Azienda Ospedale-Universita Padova
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Pavia, Italia
- Reclutamento
- IRCCS Mondino Foundation
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Torino, Italia
- Reclutamento
- University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
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Modena
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Baggiovara, Modena, Italia
- Reclutamento
- Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense
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Oslo, Norvegia
- Reclutamento
- Oslo University Hospital HF Ullevål
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Bydgoszcz, Polonia
- Reclutamento
- Centrum Medyczne NEUROMED
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Lisbon, Portogallo
- Reclutamento
- Hospital de Santa Maria
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Moscow, Russia
- Reclutamento
- Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
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Novosibirsk, Russia
- Reclutamento
- Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
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Belgrade, Serbia
- Reclutamento
- Clinical Centre of Serbia
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Ljubljana, Slovenia
- Reclutamento
- Klinicni center Ljubljana
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Alicante, Spagna
- Reclutamento
- Hospital General Universitario de Alicante
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Barcelona, Spagna
- Reclutamento
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Madrid, Spagna
- Reclutamento
- Hospital Carlos III
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Madrid, Spagna
- Reclutamento
- Hospital San Rafael
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Santiago de Compostela, Spagna
- Reclutamento
- Clinical Hospital Santiago de Compostela
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Valencia, Spagna
- Reclutamento
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
- Reclutamento
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
- Reclutamento
- University of Southern California
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40506
- Reclutamento
- University Of Kentucky
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- Reclutamento
- Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
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Massachusetts
-
Burlington, Massachusetts, Stati Uniti, 01805
- Reclutamento
- Lahey Hospital and Medical Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
- Reclutamento
- University of Virginia Health System
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Karlstad, Svezia
- Reclutamento
- Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
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Malmo, Svezia
- Reclutamento
- Skåne University Hospital
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Umeå, Svezia
- Reclutamento
- Norrlands Universitetssjukhus
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Kharkiv, Ucraina
- Reclutamento
- The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
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Kyiv, Ucraina
- Reclutamento
- Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
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Lviv, Ucraina
- Reclutamento
- Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 81 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
I principali criteri di inclusione includono:
- Pazienti con diagnosi di SLA probabile, clinicamente probabile o definita supportata in laboratorio secondo i criteri rivisti di El Escorial della World Federation of Neurology
- Paziente con SLA familiare o sporadica
- Durata della malattia SLA dalla diagnosi non superiore a 24 mesi alla visita di screening
- Paziente trattato con una dose stabile di riluzolo (100 mg/die) per almeno 12 settimane giorni prima della visita basale
- Paziente con una progressione del punteggio ALSFRS-R tra l'insorgenza della malattia e lo screening > 0,3 al mese, confermata con una progressione del punteggio ALSFRS-R ≥ 1 punto durante un periodo di run-in di 12 settimane tra lo screening e la randomizzazione.
- Paziente con un punteggio, allo screening, di almeno 26 complessivi, compreso un punteggio di almeno 3 sull'item #3 e almeno 2 su ciascuno dei 12 item dei singoli componenti ALSFRS-R e con un punteggio, alla randomizzazione, di almeno 2 su ciascuno dei 12 singoli elementi componenti ALSFRS-R
I principali criteri di esclusione includono:
- Paziente con demenza o malattia neurologica, psichiatrica, sistemica o organica significativa, non controllata o che possa interferire con lo svolgimento della sperimentazione o i suoi risultati
- Paziente con FVC <60% del valore normale previsto per sesso, altezza ed età allo screening e al basale
- Paziente donna incinta o che allatta
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Masitinib (4,5) e Riluzolo
I partecipanti ricevono masitinib (3,0 mg/kg/giorno), somministrato per via orale due volte al giorno, con un aumento della dose a 4,5 mg/kg/giorno dopo 4 settimane di trattamento.
Ogni titolazione di dose crescente è soggetta a un controllo di sicurezza.
Masitinib verrà somministrato in aggiunta al riluzolo a 50 mg b.i.d
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Riluzolo 50 mg compresse, trattamento per os
Altri nomi:
Masitinib (titolazione a 4,5 mg/kg/die)
Altri nomi:
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Sperimentale: Masitinib (6.0) e Riluzolo
I partecipanti ricevono masitinib (3,0 mg/kg/giorno), somministrato per via orale due volte al giorno, con un aumento della dose a 4,5 mg/kg/giorno dopo 4 settimane di trattamento, seguito da un aumento della dose a 6,0 mg/kg/giorno dopo 4 settimane di trattamento .
Ogni titolazione di dose crescente è soggetta a un controllo di sicurezza.
Masitinib verrà somministrato in aggiunta al riluzolo a 50 mg b.i.d.
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Riluzolo 50 mg compresse, trattamento per os
Altri nomi:
Masitinib (titolazione a 6,0 mg/kg/die)
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo e Riluzolo
I partecipanti ricevono un placebo a dose corrispondente, somministrato per via orale due volte al giorno, in combinazione con riluzolo a 50 mg b.i.d.
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Riluzolo 50 mg compresse, trattamento per os
Altri nomi:
trattamento per os
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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ALSFRS-R
Lasso di tempo: 48 settimane
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Modifica della scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica (ALSFRS) - Rivista.
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48 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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ALSAQ-40
Lasso di tempo: 48 settimane
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Cambiamento nel questionario per i pazienti affetti da SLA sulla qualità della vita (ALSAQ-40)
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48 settimane
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PFS
Lasso di tempo: Dal giorno della randomizzazione alla progressione della malattia o al decesso, valutato per un massimo di 36 mesi
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La sopravvivenza libera da progressione (PFS) è definita come il tempo dalla randomizzazione alla progressione (declino di oltre 9 punti nel punteggio ALSFRS-R rispetto al basale) o morte
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Dal giorno della randomizzazione alla progressione della malattia o al decesso, valutato per un massimo di 36 mesi
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FVC
Lasso di tempo: 48 settimane
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Variazione della capacità vitale forzata (FVC)
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48 settimane
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HHD
Lasso di tempo: 48 settimane
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Modifica nella valutazione della forza muscolare degli arti superiori e inferiori utilizzando la dinamometria manuale (HHD)
|
48 settimane
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Modifica del punteggio CAFS (Combined Assessment of Function and Survival) dal basale alla settimana 48
Lasso di tempo: 48 settimane
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CAFS classifica gli esiti clinici dei pazienti in base al tempo di sopravvivenza e alla variazione del punteggio ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
L'esito di ogni paziente viene confrontato con l'esito di ogni altro paziente, viene assegnato un punteggio e i punteggi sommati vengono classificati.
È quindi possibile calcolare il punteggio medio di rango per ciascun gruppo di trattamento.
Un punteggio CAFS medio più alto indica un risultato di gruppo migliore.
|
48 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Albert Ludolph, MD, PhD, Department of Neurology, University of Ulm, Germany
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 febbraio 2021
Completamento primario (Stimato)
1 dicembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 aprile 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 aprile 2017
Primo Inserito (Effettivo)
25 aprile 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
12 settembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 settembre 2025
Ultimo verificato
1 settembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Malattie metaboliche
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Malattia del motoneurone
- Sclerosi laterale amiotrofica
- Composti di zolfo
- Prodotti chimici organici
- Composti eterociclici, 1-anello
- Composti eterociclici
- Composti eterociclici, 2 anelli
- Composti eterociclici, anello fuso
- Droghe scadenti
- Preparati farmaceutici
- Tiazoli
- Benzotiazoli
- Azoli
- Riluzolo
- Droghe contraffatte
- masitinib
Altri numeri di identificazione dello studio
- AB19001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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Prove cliniche su Sclerosi laterale amiotrofica
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Sanko UniversityCompletatoMULTIPLE SCLEROSIS | BILANCIO | VALIDITÀ | AFFIDABILITÀTurchia (Türkiye)