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Wirksamkeit und Sicherheit von Masitinib im Vergleich zu Placebo bei der Behandlung von ALS-Patienten

14. April 2023 aktualisiert von: AB Science

Phase-3-Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von Masitinib in Kombination mit Riluzol versus Placebo in Kombination mit Riluzol bei der Behandlung von Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Ziel ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Masitinib in Kombination mit Riluzol mit einem passenden Placebo in Kombination mit Riluzol zur Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (ALS) zu vergleichen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Masitinib ist ein selektiver, oraler Tyrosinkinase-Hemmer mit neuroprotektiven Fähigkeiten, die in zahlreichen präklinischen Studien nachgewiesen wurden. Zwei der wichtigsten zellulären Ziele von Masitinib sind die Mastzelle und die Mikrogliazelle. Es ist allgemein bekannt, dass Mastzellen eine herausragende Rolle bei neuroinflammatorischen Prozessen spielen. Mikroglia, ansässige Immunzellen des Zentralnervensystems (ZNS), stellen ebenfalls eine wichtige Quelle für neuroinflammatorische Mediatoren dar und können eine grundlegende Rolle bei zahlreichen neurodegenerativen Erkrankungen spielen. Die Entwicklung von Masitinib bei ALS basiert daher auf der pharmakologischen Wirkung von Masitinib in Mikrogliazellen und Mastzellen, wodurch das Fortschreiten der Mikroglia-bedingten Krankheit verlangsamt, Neuroinflammationen reduziert und die neuronale Mikroumgebung sowohl im zentralen als auch im peripheren Nervensystem moduliert werden. Dies ist eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Parallelgruppen-Vergleichsstudie (zwei aufsteigende Dosistitrationen von Masitinib und passendes Placebo) zu oralem Masitinib bei der Behandlung von Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

495

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Rekrutierung
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Deutschland
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Noch keine Rekrutierung
        • Department of Neurology, University of Ulm
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • Rekrutierung
        • Bispebjerg Hospital
  • Frankreich
      • Angers, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Angers
      • Bordeaux, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
      • Bron, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont Ferrand, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Chu Gabriel Montpied
      • Lille, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
      • Nancy, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Nancy - Hôpital Central
      • Nice, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Hôpital Pasteur Nice
      • Tours, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland
        • Rekrutierung
        • Athens Naval Hospital
      • Athens, Griechenland
        • Rekrutierung
        • Eginition Hospital
      • Larissa, Griechenland
        • Rekrutierung
        • University General Hospital of Larissa
      • Río, Griechenland
        • Rekrutierung
        • General University Hospital of Patras
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Rekrutierung
        • Hadassah University Hospital
      • Tel Aviv, Israel
        • Rekrutierung
        • Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
  • Italien
      • Brescia, Italien
        • Rekrutierung
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia
      • Gussago, Italien
        • Rekrutierung
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
      • Milano, Italien
        • Rekrutierung
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
      • Milano, Italien
        • Rekrutierung
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Italien
        • Rekrutierung
        • Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
      • Milano, Italien
        • Rekrutierung
        • San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
      • Novara, Italien
        • Rekrutierung
        • University Hospital Maggiore della Carità
      • Padova, Italien
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedale-Università Padova
      • Pavia, Italien
        • Rekrutierung
        • IRCCS Mondino Foundation
      • Torino, Italien
        • Rekrutierung
        • University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
    • Modena
      • Baggiovara, Modena, Italien
        • Rekrutierung
        • Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen
        • Rekrutierung
        • Oslo University Hospital HF Ullevål
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Rekrutierung
        • Centrum Medyczne Neuromed
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Rekrutierung
        • Hospital de Santa Maria
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation
        • Rekrutierung
        • Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
      • Novosibirsk, Russische Föderation
        • Rekrutierung
        • Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
  • Schweden
      • Karlstad, Schweden
        • Rekrutierung
        • Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
      • Malmö, Schweden
        • Rekrutierung
        • Skåne University Hospital
      • Umeå, Schweden
        • Rekrutierung
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Serbien
      • Belgrad, Serbien
        • Rekrutierung
        • Clinical Centre of Serbia
  • Slowenien
      • Ljubljana, Slowenien
        • Rekrutierung
        • Klinicni center Ljubljana
  • Spanien
      • Alicante, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Carlos III
      • Madrid, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital San Rafael
      • Santiago De Compostela, Spanien
        • Rekrutierung
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Ukraine
      • Kharkiv, Ukraine
        • Rekrutierung
        • The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
      • Kyiv, Ukraine
        • Rekrutierung
        • Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
      • Lviv, Ukraine
        • Rekrutierung
        • Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Rekrutierung
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90007
        • Rekrutierung
        • University of Southern California
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40506
        • Rekrutierung
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01805
        • Rekrutierung
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • Rekrutierung
        • University of Virginia Health System

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 81 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Zu den wichtigsten Einschlusskriterien gehören:

  • Patienten, bei denen im Labor eine wahrscheinliche, klinisch wahrscheinliche oder definitive ALS diagnostiziert wurde, gemäß den El Escorial-Kriterien der World Federation of Neurology Revised
  • Patient mit familiärer oder sporadischer ALS
  • ALS-Krankheitsdauer ab Diagnose nicht länger als 24 Monate beim Screening-Besuch
  • Patient, der mindestens 12 Wochen lang vor dem Baseline-Besuch mit einer stabilen Dosis Riluzol (100 mg/Tag) behandelt wurde
  • Patient mit einer ALSFRS-R-Score-Progression zwischen Krankheitsbeginn und Screening von > 0,3 pro Monat, bestätigt durch eine ALSFRS-R-Score-Progression von ≥ 1 Punkt während einer 12-wöchigen Einlaufphase zwischen Screening und Randomisierung.
  • Patient mit einer Punktzahl beim Screening von insgesamt mindestens 26, einschließlich einer Punktzahl von mindestens 3 bei Punkt Nr. 3 und mindestens 2 bei jedem der 12 ALSFRS-R-Einzelkomponentenpunkte und mit einer Punktzahl bei Randomisierung von at mindestens 2 auf jedem der 12 ALSFRS-R Einzelkomponenten

Zu den wichtigsten Ausschlusskriterien gehören:

  • Patient mit Demenz oder einer signifikanten neurologischen, psychiatrischen, systemischen oder organischen Erkrankung, die unkontrolliert ist oder die die Durchführung der Studie oder ihre Ergebnisse beeinträchtigen könnte
  • Patient mit einem FVC < 60 % des vorhergesagten Normalwerts für Geschlecht, Größe und Alter beim Screening und bei Studienbeginn
  • Schwangere oder stillende Patientin

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Masitinib (4,5) & Riluzol
Die Teilnehmer erhalten Masitinib (3,0 mg/kg/Tag), das zweimal täglich oral verabreicht wird, mit einer Dosissteigerung auf 4,5 mg/kg/Tag nach 4-wöchiger Behandlung. Jede aufsteigende Dosistitration wird einer Sicherheitskontrolle unterzogen. Masitinib wird zusätzlich zu Riluzol mit 50 mg zweimal täglich verabreicht
Arzneimittel: Riluzol
Riluzol 50 mg Tablette, Behandlung per os
Andere Namen:
  • Rilutek
Arzneimittel: Masitinib (4,5)
Masitinib (Titration auf 4,5 mg/kg/Tag)
Andere Namen:
  • AB1010
Experimental: Masitinib (6.0) & Riluzol
Die Teilnehmer erhalten Masitinib (3,0 mg/kg/Tag), zweimal täglich oral verabreicht, mit einer Dosiseskalation auf 4,5 mg/kg/Tag nach 4 Wochen Behandlung, gefolgt von einer Dosiseskalation auf 6,0 mg/kg/Tag nach 4 Wochen Behandlung . Jede aufsteigende Dosistitration wird einer Sicherheitskontrolle unterzogen. Masitinib wird zusätzlich zu Riluzol mit 50 mg zweimal täglich verabreicht.
Arzneimittel: Riluzol
Riluzol 50 mg Tablette, Behandlung per os
Andere Namen:
  • Rilutek
Arzneimittel: Masitinib (6.0)
Masitinib (Titration auf 6,0 mg/kg/Tag)
Andere Namen:
  • AB1010
Placebo-Komparator: Placebo & Riluzol
Die Teilnehmer erhalten ein Placebo in angepasster Dosis, das zweimal täglich oral verabreicht wird, in Kombination mit Riluzol in einer Dosierung von 50 mg b.i.d.
Arzneimittel: Riluzol
Riluzol 50 mg Tablette, Behandlung per os
Andere Namen:
  • Rilutek
Arzneimittel: Placebo
Behandlung per os
Andere Namen:
  • Placebo-Tablette zum Einnehmen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
ALSFRS-R
Zeitfenster: 48 Wochen
Änderung der funktionellen Bewertungsskala für amyotrophe Lateralsklerose (ALSFRS) – überarbeitet.
48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
ALSAQ-40
Zeitfenster: 48 Wochen
Änderung des ALS-Patientenfragebogens zur Lebensqualität (ALSAQ-40)
48 Wochen
PFS
Zeitfenster: Vom Tag der Randomisierung bis zum Fortschreiten der Krankheit oder Tod, bewertet für maximal 36 Monate
Das progressionsfreie Überleben (PFS) ist definiert als die Zeit von der Randomisierung bis zur Progression (Abnahme des ALSFRS-R-Scores um mehr als 9 Punkte gegenüber dem Ausgangswert) oder Tod
Vom Tag der Randomisierung bis zum Fortschreiten der Krankheit oder Tod, bewertet für maximal 36 Monate
FVC
Zeitfenster: 48 Wochen
Änderung der forcierten Vitalkapazität (FVC)
48 Wochen
HD
Zeitfenster: 48 Wochen
Änderung der Bewertung der Muskelkraft der oberen und unteren Extremitäten durch handgehaltene Dynamometrie (HHD)
48 Wochen
Änderung des Combined Assessment of Function and Survival (CAFS)-Scores von der Baseline bis Woche 48
Zeitfenster: 48 Wochen
CAFS stuft die klinischen Ergebnisse der Patienten basierend auf der Überlebenszeit und der Änderung des ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)-Scores ein. Das Ergebnis jedes Patienten wird mit dem Ergebnis jedes anderen Patienten verglichen, einer Punktzahl zugeordnet und die summierten Punktzahlen werden in eine Rangordnung gebracht. Der mittlere Rangwert für jede Behandlungsgruppe kann dann berechnet werden. Ein höherer mittlerer CAFS-Score weist auf ein besseres Gruppenergebnis hin.
48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AB Science

Ermittler

  • Hauptermittler: Albert Ludolph, MD, PhD, Department of Neurology, University of Ulm, Germany

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Februar 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. April 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. April 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. April 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. April 2023

Zuletzt verifiziert

1. April 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AB19001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Amyotrophe Lateralsklerose

Klinische Studien zur Riluzol

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