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Eficacia y seguridad de masitinib frente a placebo en el tratamiento de pacientes con ELA

8 de septiembre de 2025 actualizado por: AB Science

Estudio de fase 3 para comparar la eficacia y la seguridad de masitinib en combinación con riluzol frente a placebo en combinación con riluzol en el tratamiento de pacientes que padecen esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

El objetivo es comparar la eficacia y la seguridad de masitinib en combinación con riluzol frente a un placebo equivalente en combinación con riluzol para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Masitinib es un inhibidor oral selectivo de la tirosina quinasa con capacidad neuroprotectora demostrada a través de numerosos estudios preclínicos. Dos de los principales objetivos celulares de masitinib son los mastocitos y las células microglia. Está bien establecido que los mastocitos juegan un papel destacado en los procesos neuroinflamatorios. La microglía, células inmunitarias residentes del sistema nervioso central (SNC), también constituyen una fuente importante de mediadores neuroinflamatorios y pueden tener un papel fundamental en numerosos trastornos neurodegenerativos. Por lo tanto, el desarrollo de masitinib en la ELA se basa en la acción farmacológica de masitinib en las células de la microglía y los mastocitos, lo que ralentiza la progresión de la enfermedad relacionada con la microglía, reduce la neuroinflamación y modula el microambiente neuronal en los sistemas nerviosos central y periférico. Este es un estudio comparativo multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de grupos paralelos (dos titulaciones de dosis ascendentes de masitinib y placebo correspondiente), de masitinib oral en el tratamiento de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

495

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Clinical Study Coordinator
  • Número de teléfono: +33(0)147200014
  • Correo electrónico: clinical@ab-science.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Ulm, Alemania, 89081
        • Aún no reclutando
        • Department of Neurology, University of Ulm
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • Reclutamiento
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Reclutamiento
        • Bispebjerg Hospital
  • Eslovenia
      • Ljubljana, Eslovenia
        • Reclutamiento
        • Klinicni center Ljubljana
  • España
      • Alicante, España
        • Reclutamiento
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Carlos III
      • Madrid, España
        • Reclutamiento
        • Hospital San Rafael
      • Santiago de Compostela, España
        • Reclutamiento
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Reclutamiento
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
        • Reclutamiento
        • University of Southern California
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40506
        • Reclutamiento
        • University Of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Estados Unidos, 01805
        • Reclutamiento
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Reclutamiento
        • University of Virginia Health System
  • Francia
      • Angers, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU de Angers
      • Bordeaux, Francia
        • Reclutamiento
        • Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
      • Bron, Francia
        • Reclutamiento
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU Gabriel Montpied
      • Lille, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Francia
        • Reclutamiento
        • CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
      • Nancy, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU de Nancy - Hôpital Central
      • Nice, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU Hôpital Pasteur Nice
      • Tours, Francia
        • Reclutamiento
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Reclutamiento
        • Athens Naval Hospital
      • Athens, Grecia
        • Reclutamiento
        • Eginition Hospital
      • Larissa, Grecia
        • Reclutamiento
        • University General Hospital of Larissa
      • Rio, Grecia
        • Reclutamiento
        • General University Hospital of Patras
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Reclutamiento
        • Hadassah University Hospital
      • Tel Aviv, Israel
        • Reclutamiento
        • Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
  • Italia
      • Brescia, Italia
        • Reclutamiento
        • Asst Degli Spedali Civili Di Brescia
      • Gussago, Italia
        • Reclutamiento
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
      • Milan, Italia
        • Reclutamiento
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milan, Italia
        • Reclutamiento
        • Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
      • Milan, Italia
        • Reclutamiento
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
      • Milan, Italia
        • Reclutamiento
        • San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
      • Novara, Italia
        • Reclutamiento
        • University Hospital Maggiore della Carita
      • Padua, Italia
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedale-Universita Padova
      • Pavia, Italia
        • Reclutamiento
        • IRCCS Mondino Foundation
      • Torino, Italia
        • Reclutamiento
        • University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
    • Modena
      • Baggiovara, Modena, Italia
        • Reclutamiento
        • Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense
  • Noruega
      • Oslo, Noruega
        • Reclutamiento
        • Oslo University Hospital HF Ullevål
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia
        • Reclutamiento
        • Centrum Medyczne NEUROMED
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Reclutamiento
        • Hospital de Santa Maria
  • Rusia
      • Moscow, Rusia
        • Reclutamiento
        • Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
      • Novosibirsk, Rusia
        • Reclutamiento
        • Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Reclutamiento
        • Clinical Centre of Serbia
  • Suecia
      • Karlstad, Suecia
        • Reclutamiento
        • Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
      • Malmo, Suecia
        • Reclutamiento
        • Skåne University Hospital
      • Umeå, Suecia
        • Reclutamiento
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Ucrania
      • Kharkiv, Ucrania
        • Reclutamiento
        • The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
      • Kyiv, Ucrania
        • Reclutamiento
        • Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
      • Lviv, Ucrania
        • Reclutamiento
        • Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 81 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Los principales criterios de inclusión incluyen:

  • Pacientes diagnosticados de ELA probable, clínicamente probable o definitiva respaldada por laboratorio según los criterios revisados ​​de El Escorial de la Federación Mundial de Neurología
  • Paciente con ELA familiar o esporádica
  • Duración de la enfermedad de ELA desde el diagnóstico no más de 24 meses en la visita de selección
  • Paciente tratado con una dosis estable de riluzol (100 mg/día) durante al menos 12 semanas antes de la visita inicial
  • Paciente con una progresión de la puntuación ALSFRS-R entre el inicio de la enfermedad y la selección de > 0,3 por mes, confirmado con una progresión de la puntuación ALSFRS-R de ≥ 1 punto durante un período de preinclusión de 12 semanas entre la selección y la aleatorización.
  • Paciente con una puntuación, en la selección, de al menos 26 en general, incluida una puntuación de al menos 3 en el elemento n.° 3 y al menos 2 en cada uno de los 12 elementos del componente individual de ALSFRS-R y con una puntuación, en la aleatorización, de al menos al menos 2 en cada uno de los 12 elementos de componentes individuales de ALSFRS-R

Los principales criterios de exclusión incluyen:

  • Paciente con demencia o enfermedad neurológica, psiquiátrica, sistémica u orgánica significativa, no controlada o que pueda interferir con la realización del ensayo o sus resultados
  • Paciente con una CVF < 60 % del valor normal previsto para el sexo, la altura y la edad en la selección y al inicio
  • Paciente mujer embarazada o lactante

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Masitinib (4,5) y riluzol
Los participantes reciben masitinib (3,0 mg/kg/día), por vía oral dos veces al día, con un aumento de la dosis a 4,5 mg/kg/día después de 4 semanas de tratamiento. Cada titulación de dosis ascendente está sujeta a un control de seguridad. Masitinib se administrará como complemento de riluzol a 50 mg b.i.d.
Droga: Riluzol
Riluzol 50 mg comprimido, tratamiento por vía oral
Otros nombres:
  • Rilutek
Droga: Masitinib (4,5)
Masitinib (titulación a 4,5 mg/kg/día)
Otros nombres:
  • AB1010
Experimental: Masitinib (6.0) y riluzol
Los participantes reciben masitinib (3,0 mg/kg/día), por vía oral dos veces al día, con un aumento de la dosis a 4,5 mg/kg/día después de 4 semanas de tratamiento, seguido de un aumento de la dosis a 6,0 mg/kg/día después de 4 semanas de tratamiento . Cada titulación de dosis ascendente está sujeta a un control de seguridad. Masitinib se administrará como complemento de riluzol a 50 mg dos veces al día.
Droga: Riluzol
Riluzol 50 mg comprimido, tratamiento por vía oral
Otros nombres:
  • Rilutek
Droga: Masitinib (6.0)
Masitinib (titulación a 6,0 mg/kg/día)
Otros nombres:
  • AB1010
Comparador de placebos: Placebo y riluzol
Los participantes reciben una dosis equivalente de placebo, administrada por vía oral dos veces al día, en combinación con riluzol a 50 mg dos veces al día.
Droga: Riluzol
Riluzol 50 mg comprimido, tratamiento por vía oral
Otros nombres:
  • Rilutek
Droga: Placebo
tratamiento por os
Otros nombres:
  • Tableta oral de placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
ALSFRS-R
Periodo de tiempo: 48 semanas
Cambio en la escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica (ALSFRS), revisada.
48 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
ALSAQ-40
Periodo de tiempo: 48 semanas
Cambio en el cuestionario de calidad de vida del paciente con ELA (ALSAQ-40)
48 semanas
SLP
Periodo de tiempo: Desde el día de la aleatorización hasta la progresión de la enfermedad o la muerte, evaluado durante un máximo de 36 meses
La supervivencia libre de progresión (PFS) se define como el tiempo desde la aleatorización hasta la progresión (disminución de más de 9 puntos en la puntuación ALSFRS-R desde el inicio) o la muerte
Desde el día de la aleatorización hasta la progresión de la enfermedad o la muerte, evaluado durante un máximo de 36 meses
CVF
Periodo de tiempo: 48 semanas
Cambio en la Capacidad Vital Forzada (FVC)
48 semanas
HDD
Periodo de tiempo: 48 semanas
Cambio en la evaluación de la fuerza muscular de las extremidades superiores e inferiores mediante dinamometría manual (HHD)
48 semanas
Cambio en la puntuación de la Evaluación Combinada de Función y Supervivencia (CAFS) desde el inicio hasta la semana 48
Periodo de tiempo: 48 semanas
CAFS clasifica los resultados clínicos de los pacientes según el tiempo de supervivencia y el cambio en la puntuación de la Escala de Calificación Funcional ALS-Revisada (ALSFRS-R). El resultado de cada paciente se compara con el resultado de todos los demás pacientes, se les asigna una puntuación y las puntuaciones sumadas se clasifican. A continuación, se puede calcular la puntuación de clasificación media para cada grupo de tratamiento. Una puntuación CAFS media más alta indica un mejor resultado grupal.
48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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AB Science

Investigadores

  • Investigador principal: Albert Ludolph, MD, PhD, Department of Neurology, University of Ulm, Germany

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de febrero de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de abril de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de abril de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

25 de abril de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

12 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AB19001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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