马赛替尼与安慰剂相比治疗 ALS 患者的疗效和安全性
2025年9月8日 更新者：AB Science
比较马赛替尼联合利鲁唑与安慰剂联合利鲁唑治疗肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 患者疗效和安全性的第 3 期研究
目的是比较马赛替尼联合利鲁唑与匹配的安慰剂联合利鲁唑治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
马赛替尼是一种选择性的口服酪氨酸激酶抑制剂，具有通过大量临床前研究证明的神经保护能力。
马赛替尼的两个主要细胞靶标是肥大细胞和小胶质细胞。
众所周知，肥大细胞在神经炎症过程中起着重要作用。
小胶质细胞是中枢神经系统 (CNS) 的常驻免疫细胞，也是神经炎症介质的重要来源，可能在许多神经退行性疾病中发挥重要作用。
因此，马赛替尼在 ALS 中的开发基于马赛替尼在小胶质细胞和肥大细胞中的药理作用，从而减缓小胶质细胞相关疾病的进展、减少神经炎症，并调节中枢和周围神经系统的神经元微环境。
这是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照、平行组（马赛替尼和匹配安慰剂的两次递增剂量滴定）、口服马赛替尼治疗肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 患者的比较研究。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
495
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Clinical Study Coordinator
- 电话号码：+33(0)147200014
- 邮箱：clinical@ab-science.com
学习地点
-
-
-
Copenhagen、丹麦
- 招聘中
- Bispebjerg Hospital
-
-
-
-
-
Kharkiv、乌克兰
- 招聘中
- The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
-
Kyiv、乌克兰
- 招聘中
- Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
-
Lviv、乌克兰
- 招聘中
- Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department
-
-
-
-
-
Jerusalem、以色列
- 招聘中
- Hadassah University Hospital
-
Tel Aviv、以色列
- 招聘中
- Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
-
-
-
-
-
Moscow、俄罗斯
- 招聘中
- Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
-
Novosibirsk、俄罗斯
- 招聘中
- Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
-
-
-
-
-
Belgrade、塞尔维亚
- 招聘中
- Clinical Centre of Serbia
-
-
-
-
-
Athens、希腊
- 招聘中
- Athens Naval Hospital
-
Athens、希腊
- 招聘中
- Eginition Hospital
-
Larissa、希腊
- 招聘中
- University General Hospital of Larissa
-
Rio、希腊
- 招聘中
- General University Hospital of Patras
-
-
-
-
-
Ulm、德国、89081
- 尚未招聘
- Department of Neurology, University of Ulm
-
-
-
-
-
Brescia、意大利
- 招聘中
- Asst Degli Spedali Civili Di Brescia
-
Gussago、意大利
- 招聘中
- Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
-
Milan、意大利
- 招聘中
- IRCCS Istituto Auxologico Italiano
-
Milan、意大利
- 招聘中
- Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
-
Milan、意大利
- 招聘中
- Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
-
Milan、意大利
- 招聘中
- San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
-
Novara、意大利
- 招聘中
- University Hospital Maggiore della Carita
-
Padua、意大利
- 招聘中
- Azienda Ospedale-Universita Padova
-
Pavia、意大利
- 招聘中
- IRCCS Mondino Foundation
-
Torino、意大利
- 招聘中
- University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
-
-
Modena
-
Baggiovara、Modena、意大利
- 招聘中
- Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense
-
-
-
-
-
Oslo、挪威
- 招聘中
- Oslo University Hospital HF Ullevål
-
-
-
-
-
Ljubljana、斯洛文尼亚
- 招聘中
- Klinicni center Ljubljana
-
-
-
-
-
Leuven、比利时
- 招聘中
- University Hospital Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
-
Angers、法国
- 招聘中
- CHU de Angers
-
Bordeaux、法国
- 招聘中
- Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
-
Bron、法国
- 招聘中
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
-
Clermont-Ferrand、法国
- 招聘中
- Chu Gabriel Montpied
-
Lille、法国
- 招聘中
- CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
-
Limoges、法国
- 招聘中
- Chu de Limoges - Hopital Dupuytren
-
Marseille、法国
- 招聘中
- CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
-
Montpellier、法国
- 招聘中
- CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
-
Nancy、法国
- 招聘中
- CHU de Nancy - Hôpital Central
-
Nice、法国
- 招聘中
- CHU Hôpital Pasteur Nice
-
Tours、法国
- 招聘中
- CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
-
Bydgoszcz、波兰
- 招聘中
- Centrum Medyczne Neuromed
-
-
-
-
-
Karlstad、瑞典
- 招聘中
- Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
-
Malmo、瑞典
- 招聘中
- Skane University Hospital
-
Umeå、瑞典
- 招聘中
- Norrlands Universitetssjukhus
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、美国、35294
- 招聘中
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90007
- 招聘中
- University of Southern California
-
-
Kentucky
-
Lexington、Kentucky、美国、40506
- 招聘中
- University Of Kentucky
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21205
- 招聘中
- Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
-
-
Massachusetts
-
Burlington、Massachusetts、美国、01805
- 招聘中
- Lahey Hospital and Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、美国、22903
- 招聘中
- University of Virginia Health System
-
-
-
-
-
Lisbon、葡萄牙
- 招聘中
- Hospital De Santa Maria
-
-
-
-
-
Alicante、西班牙
- 招聘中
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Barcelona、西班牙
- 招聘中
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Madrid、西班牙
- 招聘中
- Hospital Carlos III
-
Madrid、西班牙
- 招聘中
- Hospital San Rafael
-
Santiago de Compostela、西班牙
- 招聘中
- Clinical Hospital Santiago de Compostela
-
Valencia、西班牙
- 招聘中
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 81年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
主要纳入标准包括：
- 根据世界神经病学联合会修订的 El Escorial 标准诊断为实验室支持的可能、临床可能或确定的 ALS 患者
- 患有家族性或散发性 ALS 的患者
- ALS 病程从诊断到筛选访视时不超过 24 个月
- 患者在基线访视前至少 12 周天接受稳定剂量的利鲁唑（100 毫克/天）治疗
- 在疾病发作和筛查之间每月 ALSFRS-R 评分进展 > 0.3 的患者，在筛查和随机化之间的 12 周磨合期内确认 ALSFRS-R 评分进展≥ 1 分。
- 筛选时总分至少为 26 分的患者，包括项目 #3 的分数至少为 3 分，12 个 ALSFRS-R 单独项目中的每一个项目的分数至少为 2 分，并且随机分组时的分数为 at 12 个 ALSFRS-R 单独组成项目中的每一个至少有 2 个
主要排除标准包括：
- 患有痴呆症或严重的神经、精神、全身或器官疾病的患者，不受控制或可能干扰试验的进行或其结果
- 筛查和基线时 FVC < 60% 的性别、身高和年龄预测正常值的患者
- 怀孕或哺乳的女性患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：马赛替尼 (4.5) 和利鲁唑
参与者每天口服两次马赛替尼（3.0 毫克/公斤/天），治疗 4 周后剂量增加至 4.5 毫克/公斤/天。
每个递增的剂量滴定都受到安全控制。
马赛替尼将作为利鲁唑的附加药物以 50 mg b.i.d 给药
|
利鲁唑 50 毫克片剂，口服治疗
其他名称：
马赛替尼（滴定至 4.5 毫克/公斤/天）
其他名称：
|
|
实验性的：马赛替尼 (6.0) 和利鲁唑
参与者每天口服两次马赛替尼（3.0 毫克/公斤/天），治疗 4 周后剂量增加至 4.5 毫克/公斤/天，然后在治疗 4 周后剂量增加至 6.0 毫克/公斤/天.
每个递增的剂量滴定都受到安全控制。
马赛替尼将作为利鲁唑的附加药物以 50 mg b.i.d. 给药。
|
利鲁唑 50 毫克片剂，口服治疗
其他名称：
马赛替尼（滴定至 6.0 mg/kg/天）
其他名称：
|
|
安慰剂比较：安慰剂和利鲁唑
参与者接受匹配剂量的安慰剂，每天口服两次，与 50 mg b.i.d. 的利鲁唑联合使用。
|
利鲁唑 50 毫克片剂，口服治疗
其他名称：
经口治疗
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
ALSFRS-R
大体时间：48周
|
肌萎缩侧索硬化功能评定量表 (ALSFRS) 的变化-修订版。
|
48周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
ALSAQ-40
大体时间：48周
|
ALS 患者生活质量问卷的变化 (ALSAQ-40)
|
48周
|
|
无进展生存期
大体时间：从随机分组之日到疾病进展或死亡，评估时间最长为 36 个月
|
无进展生存期 (PFS) 定义为从随机分组到进展（ALSFRS-R 评分从基线下降超过 9 分）或死亡的时间
|
从随机分组之日到疾病进展或死亡，评估时间最长为 36 个月
|
|
肺活量
大体时间：48周
|
用力肺活量 (FVC) 的变化
|
48周
|
|
高清
大体时间：48周
|
使用手持测力法 (HHD) 评估上肢和下肢肌肉力量的变化
|
48周
|
|
从基线到第 48 周，功能和生存联合评估 (CAFS) 评分的变化
大体时间：48周
|
CAFS 根据生存时间和 ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 评分的变化对患者的临床结果进行排名。
将每个患者的结果与其他每个患者的结果进行比较，分配一个分数，并对总分进行排名。
然后可以计算每个治疗组的平均排名分数。
更高的平均 CAFS 分数表明更好的组结果。
|
48周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Albert Ludolph, MD, PhD、Department of Neurology, University of Ulm, Germany
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年2月2日
初级完成 (估计的)
2027年12月1日
研究完成 (估计的)
2027年12月1日
研究注册日期
首次提交
2017年4月13日
首先提交符合 QC 标准的
2017年4月20日
首次发布 (实际的)
2017年4月25日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月8日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AB19001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
利鲁唑的临床试验
-
Uniformed Services University of the Health SciencesU.S. Army Medical Research and Development Command完全的
-
Beijing Tiantan HospitalNeurodawn Pharmaceutical Co., Ltd.招聘中