Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Masitinibin teho ja turvallisuus plaseboon verrattuna ALS-potilaiden hoidossa

maanantai 8. syyskuuta 2025 päivittänyt: AB Science

Vaiheen 3 tutkimus, jossa verrataan masitinibin tehoa ja turvallisuutta yhdessä rilutsolin kanssa verrattuna lumelääkkeeseen yhdessä rilutsolin kanssa hoidettaessa potilaita, jotka kärsivät amyotrofisesta lateraaliskleroosista (ALS)

Tavoitteena on verrata masitinibin tehoa ja turvallisuutta yhdessä rilutsolin kanssa verrattuna vastaavaan lumelääkkeeseen yhdessä rilutsolin kanssa amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Masitinibi on selektiivinen, oraalinen tyrosiinikinaasi-inhibiittori, jonka hermoja suojaava kyky on osoitettu lukuisissa prekliinisissä tutkimuksissa. Kaksi masitinibin tärkeintä solukohdetta ovat syöttösolu ja mikrogliasolu. On vakiintunutta, että syöttösoluilla on merkittävä rooli hermoston tulehdusprosesseissa. Mikroglia, keskushermoston (CNS) immuunisolut, muodostaa myös tärkeän hermotulehdusvälittäjien lähteen, ja sillä voi olla perustavanlaatuinen rooli monissa hermostoa rappeutuvissa sairauksissa. Masitinibin kehittyminen ALS:ssä perustuu siksi masitinibin farmakologiseen vaikutukseen mikrogliasoluissa ja syöttösoluissa, mikä hidastaa mikrogliaan liittyvän taudin etenemistä, vähentää hermoston tulehdusta ja moduloi hermosolujen mikroympäristöä sekä keskus- että ääreishermostossa. Tämä on monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä (masitinibin kaksi nousevaa annostitrausta ja vastaava lumelääke), vertaileva tutkimus suun kautta otettavasta masitinibistä potilaiden hoidossa, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

495

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Rekrytointi
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Espanja
      • Alicante, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Carlos III
      • Madrid, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital San Rafael
      • Santiago de Compostela, Espanja
        • Rekrytointi
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Rekrytointi
        • Hadassah University Hospital
      • Tel Aviv, Israel
        • Rekrytointi
        • Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
  • Italia
      • Brescia, Italia
        • Rekrytointi
        • Asst Degli Spedali Civili Di Brescia
      • Gussago, Italia
        • Rekrytointi
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
      • Milan, Italia
        • Rekrytointi
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milan, Italia
        • Rekrytointi
        • Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
      • Milan, Italia
        • Rekrytointi
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
      • Milan, Italia
        • Rekrytointi
        • San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
      • Novara, Italia
        • Rekrytointi
        • University Hospital Maggiore della Carita
      • Padua, Italia
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedale-Universita Padova
      • Pavia, Italia
        • Rekrytointi
        • IRCCS Mondino Foundation
      • Torino, Italia
        • Rekrytointi
        • University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
    • Modena
      • Baggiovara, Modena, Italia
        • Rekrytointi
        • Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka
        • Rekrytointi
        • Athens Naval Hospital
      • Athens, Kreikka
        • Rekrytointi
        • Eginition Hospital
      • Larissa, Kreikka
        • Rekrytointi
        • University General Hospital of Larissa
      • Rio, Kreikka
        • Rekrytointi
        • General University Hospital of Patras
  • Norja
      • Oslo, Norja
        • Rekrytointi
        • Oslo University Hospital HF Ullevål
  • Portugali
      • Lisbon, Portugali
        • Rekrytointi
        • Hospital de Santa Maria
  • Puola
      • Bydgoszcz, Puola
        • Rekrytointi
        • Centrum Medyczne NEUROMED
  • Ranska
      • Angers, Ranska
        • Rekrytointi
        • CHU de Angers
      • Bordeaux, Ranska
        • Rekrytointi
        • Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
      • Bron, Ranska
        • Rekrytointi
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Ranska
        • Rekrytointi
        • CHU Gabriel Montpied
      • Lille, Ranska
        • Rekrytointi
        • CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Ranska
        • Rekrytointi
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Ranska
        • Rekrytointi
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Ranska
        • Rekrytointi
        • CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
      • Nancy, Ranska
        • Rekrytointi
        • CHU de Nancy - Hôpital Central
      • Nice, Ranska
        • Rekrytointi
        • CHU Hôpital Pasteur Nice
      • Tours, Ranska
        • Rekrytointi
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Ruotsi
      • Karlstad, Ruotsi
        • Rekrytointi
        • Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
      • Malmo, Ruotsi
        • Rekrytointi
        • Skåne University Hospital
      • Umeå, Ruotsi
        • Rekrytointi
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Saksa
      • Ulm, Saksa, 89081
        • Ei vielä rekrytointia
        • Department of Neurology, University of Ulm
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Rekrytointi
        • Clinical Centre of Serbia
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia
        • Rekrytointi
        • Klinicni center Ljubljana
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska
        • Rekrytointi
        • Bispebjerg Hospital
  • Ukraina
      • Kharkiv, Ukraina
        • Rekrytointi
        • The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
      • Kyiv, Ukraina
        • Rekrytointi
        • Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
      • Lviv, Ukraina
        • Rekrytointi
        • Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department
  • Venäjä
      • Moscow, Venäjä
        • Rekrytointi
        • Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
      • Novosibirsk, Venäjä
        • Rekrytointi
        • Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • Rekrytointi
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007
        • Rekrytointi
        • University of Southern California
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40506
        • Rekrytointi
        • University Of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Yhdysvallat, 01805
        • Rekrytointi
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • Rekrytointi
        • University of Virginia Health System

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 81 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät sisällyttämiskriteerit ovat:

  • Potilaat, joilla on diagnosoitu laboratoriossa todennäköinen, kliinisesti todennäköinen tai selvä ALS Maailman neurologien liiton tarkistettujen El Escorial -kriteerien mukaisesti
  • Potilas, jolla on familiaalinen tai satunnainen ALS
  • ALS-taudin kesto diagnoosista enintään 24 kuukautta seulontakäynnillä
  • Potilas, jota hoidettiin vakaalla rilutsoliannoksella (100 mg/vrk) vähintään 12 viikon ajan ennen lähtökäyntiä
  • Potilas, jonka ALSFRS-R-pistemäärän eteneminen taudin alkamisen ja seulonnan välillä on > 0,3 kuukaudessa, ja ALSFRS-R-pistemäärän eteneminen on ≥ 1 piste 12 viikon sisäänajojakson aikana seulonnan ja satunnaistamisen välillä.
  • Potilas, jonka kokonaispistemäärä seulonnassa on vähintään 26, mukaan lukien pisteet vähintään 3 kohdassa 3 ja vähintään 2 kustakin 12 ALSFRS-R:n yksittäisestä komponentista, ja jonka pistemäärä satunnaistuksessa on klo. vähintään 2 kussakin 12 ALSFRS-R:n yksittäisessä komponentissa

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit ovat:

  • Potilas, jolla on dementia tai merkittävä neurologinen, psykiatrinen, systeeminen tai orgaaninen sairaus, joka on hallitsematon tai joka voi häiritä tutkimuksen suorittamista tai sen tuloksia
  • Potilas, jonka FVC < 60 % ennustettu normaaliarvo sukupuolen, pituuden ja iän suhteen seulonnassa ja lähtötilanteessa
  • Raskaana oleva tai imettävä naispotilas

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Masitinibi (4,5) ja rilutsoli
Osallistujat saavat masitinibia (3,0 mg/kg/vrk) suun kautta kahdesti vuorokaudessa, jolloin annos nostetaan 4,5 mg/kg/vrk 4 viikon hoidon jälkeen. Jokainen nouseva annostitraus alistetaan turvallisuustarkastukselle. Masitinibia annetaan rilutsolin lisänä 50 mg kahdesti päivässä
Lääke: Rilutsoli
Rilutsoli 50 mg tabletti, hoito per os
Muut nimet:
  • Rilutek
Lääke: Masitinibi (4,5)
Masitinibi (titraus 4,5 mg/kg/vrk)
Muut nimet:
  • AB1010
Kokeellinen: Masitinibi (6.0) ja rilutsoli
Osallistujat saavat masitinibia (3,0 mg/kg/vrk) suun kautta kahdesti vuorokaudessa, jolloin annos nostetaan 4,5 mg:aan/kg/vrk 4 viikon hoidon jälkeen, minkä jälkeen annos nostetaan tasolle 6,0 mg/kg/vrk 4 viikon hoidon jälkeen. . Jokainen nouseva annostitraus alistetaan turvallisuustarkastukselle. Masitinibi annetaan rilutsolin lisänä 50 mg b.i.d.
Lääke: Rilutsoli
Rilutsoli 50 mg tabletti, hoito per os
Muut nimet:
  • Rilutek
Lääke: Masitinibi (6.0)
Masitinibi (titraus 6,0 mg/kg/vrk)
Muut nimet:
  • AB1010
Placebo Comparator: Placebo & Rilutsoli
Osallistujat saavat vastaavan annoksen lumelääkettä, annettuna suun kautta kahdesti päivässä, yhdessä rilutsolin kanssa 50 mg kahdesti päivässä.
Lääke: Rilutsoli
Rilutsoli 50 mg tabletti, hoito per os
Muut nimet:
  • Rilutek
Lääke: Plasebo
hoito per os
Muut nimet:
  • Placebo oraalinen tabletti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ALSFRS-R
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Muutos amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallisessa arviointiasteikossa (ALSFRS) - tarkistettu.
48 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ALSAQ-40
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Muutos ALS-elämänlaadun potilaskyselyssä (ALSAQ-40)
48 viikkoa
PFS
Aikaikkuna: Satunnaistamispäivästä taudin etenemiseen tai kuolemaan, arvioituna enintään 36 kuukauden ajan
Progression vapaa eloonjääminen (PFS) määritellään ajaksi satunnaistamisesta etenemiseen (yli 9 pisteen lasku ALSFRS-R-pisteessä lähtötasosta) tai kuolemaan.
Satunnaistamispäivästä taudin etenemiseen tai kuolemaan, arvioituna enintään 36 kuukauden ajan
FVC
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Muutos pakotetussa elinvoimakapasiteetissa (FVC)
48 viikkoa
HHD
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Muutos ylä- ja alaraajojen lihasvoiman arvioinnissa käsidynamometrialla (HHD)
48 viikkoa
Muutos yhdistetyn toiminnan ja eloonjäämisen arvioinnissa (CAFS) lähtötasosta viikkoon 48
Aikaikkuna: 48 viikkoa
CAFS luokittelee potilaiden kliiniset tulokset selviytymisajan ja ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) -pistemäärän muutoksen perusteella. Kunkin potilaan tulosta verrataan jokaisen muun potilaan tulokseen, niille annetaan pisteet ja yhteenlasketut pisteet asetetaan paremmuusjärjestykseen. Tämän jälkeen voidaan laskea kunkin hoitoryhmän keskiarvopisteet. Korkeampi keskimääräinen CAFS-pistemäärä osoittaa parempaa ryhmätulosta.
48 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AB Science

Tutkijat

  • Päätutkija: Albert Ludolph, MD, PhD, Department of Neurology, University of Ulm, Germany

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 2. helmikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 25. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Perjantai 12. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AB19001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hungary

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa