ALS 환자 치료에서 마시티닙 대 위약의 효능 및 안전성
2025년 9월 8일 업데이트: AB Science
근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자 치료에서 마시티닙과 리루졸 병용 대 위약 리루졸 병용의 효능과 안전성을 비교하는 3상 연구
목적은 근위축성 측삭 경화증(ALS)의 치료를 위해 riluzole과 병용한 마시티닙 대 riluzole과 병용한 위약의 효능과 안전성을 비교하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
마시티닙은 수많은 전임상 연구를 통해 입증된 신경보호 능력을 지닌 선택적인 경구용 티로신 키나제 억제제입니다.
마시티닙의 주요 세포 표적 두 가지는 비만 세포와 소교 세포입니다.
비만 세포가 신경 염증 과정에서 두드러진 역할을 한다는 것은 잘 알려져 있습니다.
중추신경계(CNS)의 상주 면역 세포인 미세아교세포는 또한 신경염증 매개체의 중요한 공급원을 구성하며 수많은 신경퇴행성 질환에서 근본적인 역할을 할 수 있습니다.
따라서 ALS에서 마시티닙의 개발은 미세아교세포와 비만세포에서 마시티닙의 약리학적 작용을 기반으로 하며, 따라서 소교세포 관련 질병 진행을 늦추고 신경염증을 감소시키며 중추신경계와 말초신경계 모두에서 신경미세환경을 조절합니다.
이것은 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자의 치료에서 경구 마시티닙의 다기관, 이중맹검, 무작위배정, 위약 대조, 평행군(마시티닙과 그에 상응하는 위약의 2가지 증량 투여량 적정), 비교 연구입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
495
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Clinical Study Coordinator
- 전화번호: +33(0)147200014
- 이메일: clinical@ab-science.com
연구 장소
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Athens, 그리스
- 모병
- Athens Naval Hospital
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Athens, 그리스
- 모병
- Eginition Hospital
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Larissa, 그리스
- 모병
- University General Hospital of Larissa
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Rio, 그리스
- 모병
- General University Hospital of Patras
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Oslo, 노르웨이
- 모병
- Oslo University Hospital HF Ullevål
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Copenhagen, 덴마크
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- Bispebjerg Hospital
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Ulm, 독일, 89081
- 아직 모집하지 않음
- Department of Neurology, University of Ulm
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Moscow, 러시아 제국
- 모병
- Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
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Novosibirsk, 러시아 제국
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- Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- 모병
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90007
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- University of Southern California
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40506
- 모병
- University Of Kentucky
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- 모병
- Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
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Massachusetts
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Burlington, Massachusetts, 미국, 01805
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- Lahey Hospital and Medical Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- 모병
- University of Virginia Health System
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Leuven, 벨기에
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- University Hospital Leuven (UZ Leuven)
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Belgrade, 세르비아
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Karlstad, 스웨덴
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- Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
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Malmo, 스웨덴
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- Skåne University Hospital
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Umeå, 스웨덴
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- Norrlands Universitetssjukhus
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Alicante, 스페인
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- Hospital General Universitario de Alicante
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Barcelona, 스페인
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Madrid, 스페인
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- Hospital San Rafael
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Santiago de Compostela, 스페인
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- Clinical Hospital Santiago de Compostela
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Valencia, 스페인
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- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Ljubljana, 슬로베니아
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- Klinicni center Ljubljana
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Kharkiv, 우크라이나
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- The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
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Kyiv, 우크라이나
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Lviv, 우크라이나
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Jerusalem, 이스라엘
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Tel Aviv, 이스라엘
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- Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
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Brescia, 이탈리아
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- Asst Degli Spedali Civili Di Brescia
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Gussago, 이탈리아
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Milan, 이탈리아
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Milan, 이탈리아
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Milan, 이탈리아
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Milan, 이탈리아
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Novara, 이탈리아
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- University Hospital Maggiore della Carita
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Pavia, 이탈리아
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- University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
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Baggiovara, Modena, 이탈리아
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Lisbon, 포르투갈
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- Hospital de Santa Maria
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Bydgoszcz, 폴란드
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- Centrum Medyczne NEUROMED
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Angers, 프랑스
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Bordeaux, 프랑스
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- Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
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Bron, 프랑스
- 모병
- Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
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Clermont-Ferrand, 프랑스
- 모병
- CHU Gabriel Montpied
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Lille, 프랑스
- 모병
- CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
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Limoges, 프랑스
- 모병
- CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
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Marseille, 프랑스
- 모병
- CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
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Montpellier, 프랑스
- 모병
- CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
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Nancy, 프랑스
- 모병
- CHU de Nancy - Hôpital Central
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Nice, 프랑스
- 모병
- CHU Hôpital Pasteur Nice
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Tours, 프랑스
- 모병
- CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준은 다음과 같습니다.
- World Federation of Neurology Revised El Escorial 기준에 따라 검사실에서 입증된 개연성, 임상적 개연성 또는 명확한 ALS 진단을 받은 환자
- 가족성 또는 산발성 ALS 환자
- 스크리닝 방문 시 진단부터 24개월을 넘지 않는 ALS 질병 기간
- 기준선 방문 전 최소 12주 동안 안정적인 용량의 riluzole(100mg/일)로 치료받은 환자
- 질병 발병과 선별검사 사이의 ALSFRS-R 점수 진행이 월 ≥ 0.3인 환자, 선별검사와 무작위배정 사이의 12주 도입 기간 동안 ALSFRS-R 점수 진행이 ≥ 1점인 것으로 확인된 환자.
- 스크리닝 시 항목 #3에서 최소 3점 및 12개의 ALSFRS-R 개별 구성 항목 각각에서 최소 2점을 포함하여 전체 점수가 최소 26점인 환자 및 무작위화에서 점수가 12개의 ALSFRS-R 개별 구성 요소 항목 각각에 최소 2개
주요 제외 기준은 다음과 같습니다.
- 치매 또는 중대한 신경학적, 정신과적, 전신적 또는 기질적 질병을 앓고 있거나 조절되지 않거나 시험 수행 또는 그 결과를 방해할 수 있는 환자
- FVC가 60% 미만인 환자는 스크리닝 및 베이스라인에서 성별, 키 및 연령에 대한 예상 정상 값입니다.
- 임신 또는 간호 여성 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 마시티닙(4.5) 및 릴루졸
참가자들은 마시티닙(3.0mg/kg/일)을 매일 2회 경구 투여받으며, 치료 4주 후 투여량을 4.5mg/kg/일로 증량합니다.
각 오름차순 용량 적정은 안전 제어를 받습니다.
마시티닙은 riluzole에 추가로 50mg 1일 2회 투여됩니다.
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Riluzole 50 mg 정제, os당 치료
다른 이름들:
마시티닙(4.5mg/kg/일로 적정)
다른 이름들:
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실험적: 마시티닙(6.0) 및 릴루졸
참가자들은 마시티닙(3.0mg/kg/일)을 매일 2회 경구 투여받으며, 치료 4주 후 투여량을 4.5mg/kg/일로 증량한 후 치료 4주 후 투여량을 6.0mg/kg/일로 증량합니다. .
각 오름차순 용량 적정은 안전 제어를 받습니다.
마시티닙은 riluzole에 추가로 50mg 1일 2회 투여됩니다.
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Riluzole 50 mg 정제, os당 치료
다른 이름들:
마시티닙(6.0mg/kg/일로 적정)
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약 및 릴루졸
참가자는 riluzole 50mg b.i.d.와 함께 1일 2회 경구 투여되는 일치 용량의 위약을 받습니다.
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Riluzole 50 mg 정제, os당 치료
다른 이름들:
운영 체제 당 치료
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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ALSFRS-R
기간: 48주
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근위축성 측삭 경화증 기능 등급 척도(ALSFRS)의 변경 - 개정됨.
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48주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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ALSAQ-40
기간: 48주
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ALS 환자의 삶의 질 설문지 변경(ALSAQ-40)
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48주
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PFS
기간: 무작위 배정일부터 질병 진행 또는 사망까지 최대 36개월 동안 평가
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무진행 생존(PFS)은 무작위 배정에서 진행(기준선에서 ALSFRS-R 점수가 9점 이상 감소) 또는 사망까지의 시간으로 정의됩니다.
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무작위 배정일부터 질병 진행 또는 사망까지 최대 36개월 동안 평가
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FVC
기간: 48주
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강제폐활량(FVC)의 변화
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48주
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HHD
기간: 48주
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휴대용 동력계(HHD)를 이용한 상지 및 하지 근력 평가의 변화
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48주
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기준선에서 48주차까지 CAFS(기능 및 생존 복합 평가) 점수의 변화
기간: 48주
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CAFS는 생존 시간과 ALSFRS-R(ALS Functional Rating Scale-Revised) 점수의 변화를 기준으로 환자의 임상 결과 순위를 매깁니다.
각 환자의 결과는 다른 모든 환자의 결과와 비교되고 점수가 할당되며 합산된 점수의 순위가 매겨집니다.
그런 다음 각 치료 그룹의 평균 순위 점수를 계산할 수 있습니다.
평균 CAFS 점수가 높을수록 더 나은 그룹 결과를 나타냅니다.
|
48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Albert Ludolph, MD, PhD, Department of Neurology, University of Ulm, Germany
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 2월 2일
기본 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 4월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 4월 20일
처음 게시됨 (실제)
2017년 4월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 8일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AB19001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험
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Sanko University완전한MULTİPLE SCLEROSİS | BALANCE | 유효성 | 신뢰도터키 (Türkiye)
릴루졸에 대한 임상 시험
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Aquestive TherapeuticsCovance; inVentiv Health Clinical종료됨
-
Aquestive TherapeuticsCovance; Inventiv Health빼는
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Biohaven Pharmaceuticals, Inc.더 이상 사용할 수 없음근위축성 측삭 경화증 | ALS | 루게릭병 | 루게릭병 | 루게릭병 | 운동 신경 질환, 근위축성 측삭 경화증
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Uniformed Services University of the Health SciencesU.S. Army Medical Research and Development Command완전한
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AB Science아직 모집하지 않음