Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost masitinibu versus placebo v léčbě pacientů s ALS

8. září 2025 aktualizováno: AB Science

Studie fáze 3 k porovnání účinnosti a bezpečnosti masitinibu v kombinaci s riluzolem versus placebo v kombinaci s riluzolem při léčbě pacientů trpících amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

Cílem je porovnat účinnost a bezpečnost masitinibu v kombinaci s riluzolem oproti odpovídajícímu placebu v kombinaci s riluzolem při léčbě amyotrofické laterální sklerózy (ALS).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Masitinib je selektivní, perorální inhibitor tyrozinkinázy s neuroprotektivní schopností prokázanou četnými preklinickými studiemi. Dva z hlavních buněčných cílů masitinibu jsou mastocyty a mikroglie. Je dobře známo, že žírné buňky hrají významnou roli v neurozánětlivých procesech. Mikroglie, rezidentní imunitní buňky centrálního nervového systému (CNS), také představují důležitý zdroj neurozánětlivých mediátorů a mohou mít zásadní roli v řadě neurodegenerativních poruch. Vývoj masitinibu u ALS je proto založen na farmakologickém působení masitinibu v mikrogliových buňkách a žírných buňkách, čímž se zpomaluje progrese onemocnění souvisejícího s mikrogliemi, snižuje se neurozánět a moduluje se neuronální mikroprostředí v centrálním i periferním nervovém systému. Jedná se o multicentrickou, dvojitě zaslepenou, randomizovanou, placebem kontrolovanou, paralelní skupinu (dvě vzestupné titrace dávky masitinibu a odpovídající placebo), srovnávací studii perorálního masitinibu při léčbě pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

495

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie
        • Nábor
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Nábor
        • Bispebjerg Hospital
  • Francie
      • Angers, Francie
        • Nábor
        • CHU de Angers
      • Bordeaux, Francie
        • Nábor
        • Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
      • Bron, Francie
        • Nábor
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Francie
        • Nábor
        • CHU Gabriel Montpied
      • Lille, Francie
        • Nábor
        • CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francie
        • Nábor
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Francie
        • Nábor
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Francie
        • Nábor
        • CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
      • Nancy, Francie
        • Nábor
        • CHU de Nancy - Hôpital Central
      • Nice, Francie
        • Nábor
        • CHU Hôpital Pasteur Nice
      • Tours, Francie
        • Nábor
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Itálie
      • Brescia, Itálie
        • Nábor
        • Asst Degli Spedali Civili Di Brescia
      • Gussago, Itálie
        • Nábor
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
      • Novara, Itálie
        • Nábor
        • University Hospital Maggiore della Carita
      • Padua, Itálie
        • Nábor
        • Azienda Ospedale-Universita Padova
      • Pavia, Itálie
        • Nábor
        • IRCCS Mondino Foundation
      • Torino, Itálie
        • Nábor
        • University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
    • Modena
      • Baggiovara, Modena, Itálie
        • Nábor
        • Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Nábor
        • Hadassah University Hospital
      • Tel Aviv, Izrael
        • Nábor
        • Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
  • Norsko
      • Oslo, Norsko
        • Nábor
        • Oslo University Hospital HF Ullevål
  • Německo
      • Ulm, Německo, 89081
        • Zatím nenabíráme
        • Department of Neurology, University of Ulm
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko
        • Nábor
        • Centrum Medyczne NEUROMED
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko
        • Nábor
        • Hospital de Santa Maria
  • Rusko
      • Moscow, Rusko
        • Nábor
        • Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
      • Novosibirsk, Rusko
        • Nábor
        • Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
  • Slovinsko
      • Ljubljana, Slovinsko
        • Nábor
        • Klinicni center Ljubljana
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Nábor
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
        • Nábor
        • University of Southern California
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40506
        • Nábor
        • University Of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Nábor
        • Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Spojené státy, 01805
        • Nábor
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • Nábor
        • University of Virginia Health System
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko
        • Nábor
        • Clinical Centre of Serbia
  • Ukrajina
      • Kharkiv, Ukrajina
        • Nábor
        • The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
      • Kyiv, Ukrajina
        • Nábor
        • Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
      • Lviv, Ukrajina
        • Nábor
        • Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department
  • Řecko
      • Athens, Řecko
        • Nábor
        • Athens Naval Hospital
      • Athens, Řecko
        • Nábor
        • Eginition Hospital
      • Larissa, Řecko
        • Nábor
        • University General Hospital of Larissa
      • Rio, Řecko
        • Nábor
        • General University Hospital of Patras
  • Španělsko
      • Alicante, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Carlos III
      • Madrid, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital San Rafael
      • Santiago de Compostela, Španělsko
        • Nábor
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Švédsko
      • Karlstad, Švédsko
        • Nábor
        • Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
      • Malmo, Švédsko
        • Nábor
        • Skåne University Hospital
      • Umeå, Švédsko
        • Nábor
        • Norrlands Universitetssjukhus

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 81 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Mezi hlavní kritéria zařazení patří:

  • Pacienti s diagnózou laboratorně podporované pravděpodobné, klinicky pravděpodobné nebo definitivní ALS podle revidovaných kritérií Světové federace neurologie El Escorial
  • Pacient s familiární nebo sporadickou ALS
  • Doba trvání onemocnění ALS od diagnózy ne déle než 24 měsíců při screeningové návštěvě
  • Pacient léčený stabilní dávkou riluzolu (100 mg/den) po dobu nejméně 12 týdnů dnů před základní návštěvou
  • Pacient s progresí skóre ALSFRS-R mezi začátkem onemocnění a screeningem > 0,3 za měsíc, potvrzenou progresí skóre ALSFRS-R ≥ 1 bod během 12týdenního zaváděcího období mezi screeningem a randomizací.
  • Pacient se skóre při screeningu nejméně 26 celkově, včetně skóre nejméně 3 na položce #3 a nejméně 2 na každé z 12 položek jednotlivých složek ALSFRS-R a se skóre, při randomizaci, při alespoň 2 na každé z 12 položek jednotlivých komponentů ALSFRS-R

Mezi hlavní kritéria vyloučení patří:

  • Pacient s demencí nebo závažným neurologickým, psychiatrickým, systémovým nebo organickým onemocněním, nekontrolovaným nebo které může narušovat průběh studie nebo její výsledky
  • Pacient s FVC < 60 % předpokládané normální hodnoty pro pohlaví, výšku a věk při screeningu a výchozím stavu
  • Těhotná nebo kojící pacientka

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Masitinib (4,5) & Riluzol
Účastníci dostávají masitinib (3,0 mg/kg/den), podávaný perorálně dvakrát denně, s eskalací dávky na 4,5 mg/kg/den po 4 týdnech léčby. Každá titrace vzestupné dávky je podrobena bezpečnostní kontrole. Masitinib bude podáván jako doplněk k riluzolu v dávce 50 mg b.i.d
Lék: Riluzol
Riluzol 50 mg tableta, léčba per os
Ostatní jména:
  • Rilutek
Lék: Masitinib (4,5)
Masitinib (titrace na 4,5 mg/kg/den)
Ostatní jména:
  • AB1010
Experimentální: Masitinib (6,0) & Riluzol
Účastníci dostávají masitinib (3,0 mg/kg/den), podávaný perorálně dvakrát denně, s eskalací dávky na 4,5 mg/kg/den po 4 týdnech léčby a následným zvýšením dávky na 6,0 mg/kg/den po 4 týdnech léčby . Každá titrace vzestupné dávky je podrobena bezpečnostní kontrole. Masitinib bude podáván jako doplněk k riluzolu v dávce 50 mg b.i.d.
Lék: Riluzol
Riluzol 50 mg tableta, léčba per os
Ostatní jména:
  • Rilutek
Lék: Masitinib (6.0)
Masitinib (titrace na 6,0 mg/kg/den)
Ostatní jména:
  • AB1010
Komparátor placeba: Placebo a Riluzol
Účastníci dostávají odpovídající dávku placeba, podávanou perorálně dvakrát denně, v kombinaci s riluzolem v dávce 50 mg dvakrát denně.
Lék: Riluzol
Riluzol 50 mg tableta, léčba per os
Ostatní jména:
  • Rilutek
Lék: Placebo
léčba per os
Ostatní jména:
  • Placebo perorální tableta

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ALSFRS-R
Časové okno: 48 týdnů
Změna funkční hodnotící stupnice amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS) – revidována.
48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ALSAQ-40
Časové okno: 48 týdnů
Změna v dotazníku pro pacienty s kvalitou života ALS (ALSAQ-40)
48 týdnů
PFS
Časové okno: Ode dne randomizace do progrese onemocnění nebo úmrtí, hodnoceno po dobu maximálně 36 měsíců
Přežití bez progrese (PFS) je definováno jako doba od randomizace do progrese (pokles o více než 9 bodů ve skóre ALSFRS-R od výchozí hodnoty) nebo úmrtí
Ode dne randomizace do progrese onemocnění nebo úmrtí, hodnoceno po dobu maximálně 36 měsíců
FVC
Časové okno: 48 týdnů
Změna vynucené vitální kapacity (FVC)
48 týdnů
HHD
Časové okno: 48 týdnů
Změna hodnocení svalové síly horních a dolních končetin pomocí ruční dynamometrie (HHD)
48 týdnů
Změna skóre kombinovaného hodnocení funkce a přežití (CAFS) od výchozího stavu do týdne 48
Časové okno: 48 týdnů
CAFS řadí klinické výsledky pacientů na základě doby přežití a změny ve skóre ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Výsledek každého pacienta se porovná s výsledkem každého jiného pacienta, přidělí se mu skóre a seřadí se součet skóre. Potom lze vypočítat průměrné skóre pro každou léčenou skupinu. Vyšší průměrné skóre CAFS ukazuje na lepší výsledek skupiny.
48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AB Science

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Albert Ludolph, MD, PhD, Department of Neurology, University of Ulm, Germany

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. února 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. dubna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. dubna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

25. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

12. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AB19001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Riluzol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Qatar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit