Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo masytynibu w porównaniu z placebo w leczeniu pacjentów z ALS

14 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: AB Science

Badanie fazy 3 porównujące skuteczność i bezpieczeństwo masytynibu w skojarzeniu z riluzolem i placebo w skojarzeniu z riluzolem w leczeniu pacjentów cierpiących na stwardnienie zanikowe boczne (ALS)

Celem jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania masytynibu w skojarzeniu z riluzolem w porównaniu z dopasowanym placebo w skojarzeniu z riluzolem w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Masytynib jest selektywnym, doustnym inhibitorem kinazy tyrozynowej o właściwościach neuroprotekcyjnych wykazanych w licznych badaniach przedklinicznych. Dwa główne cele komórkowe masytinibu to komórki tuczne i komórki mikrogleju. Powszechnie wiadomo, że komórki tuczne odgrywają znaczącą rolę w procesach neurozapalnych. Mikroglej, rezydujące komórki odpornościowe ośrodkowego układu nerwowego (OUN), również stanowią ważne źródło mediatorów neurozapalnych i mogą odgrywać fundamentalną rolę w wielu zaburzeniach neurodegeneracyjnych. Rozwój masytinibu w ALS opiera się zatem na farmakologicznym działaniu masytinibu w komórkach mikrogleju i komórkach tucznych, co spowalnia postęp choroby związanej z mikroglejem, zmniejsza zapalenie nerwów i moduluje mikrośrodowisko neuronów zarówno w ośrodkowym, jak i obwodowym układzie nerwowym. Jest to wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie porównawcze masytynibu w grupach równoległych (dwa rosnące dawki masytinibu i odpowiadające placebo) w leczeniu pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

495

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Rekrutacyjny
        • Bispebjerg Hospital
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • Rekrutacyjny
        • Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
      • Novosibirsk, Federacja Rosyjska
        • Rekrutacyjny
        • Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
  • Francja
      • Angers, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Angers
      • Bordeaux, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
      • Bron, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont Ferrand, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU Gabriel Montpied
      • Lille, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
      • Nancy, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Nancy - Hôpital Central
      • Nice, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU Hôpital Pasteur Nice
      • Tours, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Grecja
      • Athens, Grecja
        • Rekrutacyjny
        • Athens Naval Hospital
      • Athens, Grecja
        • Rekrutacyjny
        • Eginition Hospital
      • Larissa, Grecja
        • Rekrutacyjny
        • University General Hospital of Larissa
      • Río, Grecja
        • Rekrutacyjny
        • General University Hospital of Patras
  • Hiszpania
      • Alicante, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Carlos III
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital San Rafael
      • Santiago De Compostela, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Rekrutacyjny
        • Hadassah University Hospital
      • Tel Aviv, Izrael
        • Rekrutacyjny
        • Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
  • Niemcy
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Department of Neurology, University of Ulm
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia
        • Rekrutacyjny
        • Oslo University Hospital HF Ullevål
  • Polska
      • Bydgoszcz, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Centrum Medyczne Neuromed
  • Portugalia
      • Lisboa, Portugalia
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Santa Maria
  • Serbia
      • Belgrad, Serbia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Centre of Serbia
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • Rekrutacyjny
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
        • Rekrutacyjny
        • University of Southern California
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40506
        • Rekrutacyjny
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01805
        • Rekrutacyjny
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • Rekrutacyjny
        • University of Virginia Health System
  • Szwecja
      • Karlstad, Szwecja
        • Rekrutacyjny
        • Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
      • Malmö, Szwecja
        • Rekrutacyjny
        • Skane University Hospital
      • Umeå, Szwecja
        • Rekrutacyjny
        • Norrlands universitetssjukhus
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia
        • Rekrutacyjny
        • Klinicni center Ljubljana
  • Ukraina
      • Kharkiv, Ukraina
        • Rekrutacyjny
        • The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
      • Kyiv, Ukraina
        • Rekrutacyjny
        • Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
      • Lviv, Ukraina
        • Rekrutacyjny
        • Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department
  • Włochy
      • Brescia, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia
      • Gussago, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
      • Milano, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
      • Milano, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
      • Milano, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
      • Novara, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Maggiore della Carità
      • Padova, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedale-Universita Padova
      • Pavia, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Mondino Foundation
      • Torino, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
    • Modena
      • Baggiovara, Modena, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 81 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Główne kryteria włączenia obejmują:

  • Pacjenci ze zdiagnozowanym laboratoryjnie prawdopodobnym, klinicznie prawdopodobnym lub pewnym ALS zgodnie ze poprawionymi kryteriami El Escorial Światowej Federacji Neurologii
  • Pacjent z rodzinnym lub sporadycznym ALS
  • Czas trwania choroby ALS od rozpoznania nie dłuższy niż 24 miesiące na wizycie przesiewowej
  • Pacjent leczony stabilną dawką riluzolu (100 mg/dobę) przez co najmniej 12 tygodni dni przed wizytą wyjściową
  • Pacjent z progresją wyniku ALSFRS-R między początkiem choroby a badaniem przesiewowym > 0,3 na miesiąc, potwierdzoną progresją wyniku ALSFRS-R o ≥ 1 punkt podczas 12-tygodniowego okresu wstępnego między badaniem przesiewowym a randomizacją.
  • Pacjent z wynikiem ogólnym co najmniej 26 punktów w badaniu przesiewowym, w tym co najmniej 3 punktami w pozycji nr 3 i co najmniej 2 punktami w każdej z 12 poszczególnych pozycji składowych ALSFRS-R oraz z wynikiem w randomizacji co co najmniej 2 na każdy z 12 pojedynczych elementów składowych ALSFRS-R

Główne kryteria wykluczenia obejmują:

  • Pacjent z demencją lub istotną chorobą neurologiczną, psychiatryczną, ogólnoustrojową lub organiczną, niekontrolowaną lub mogącą zakłócić przebieg badania lub jego wyniki
  • Pacjent z FVC < 60% wartości należnej normalnej dla płci, wzrostu i wieku podczas badania przesiewowego i na początku badania
  • Pacjentka w ciąży lub karmiąca piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Masytynib (4,5) i Riluzol
Uczestnicy otrzymują masytinib (3,0 mg/kg/dobę), podawany doustnie dwa razy dziennie, z eskalacją dawki do 4,5 mg/kg/dobę po 4 tygodniach leczenia. Każde rosnące miareczkowanie dawki jest poddawane kontroli bezpieczeństwa. Masytynib będzie podawany jako dodatek do riluzolu w dawce 50 mg dwa razy dziennie
Lek: Riluzol
Riluzol 50 mg tabletka, leczenie per os
Inne nazwy:
  • Rilutek
Lek: Masytynib (4,5)
Masytynib (zwiększanie dawki do 4,5 mg/kg mc./dobę)
Inne nazwy:
  • AB1010
Eksperymentalny: Masytynib (6,0) i Riluzol
Uczestnicy otrzymują masytinib (3,0 mg/kg/dobę), podawany doustnie dwa razy dziennie, z eskalacją dawki do 4,5 mg/kg/dobę po 4 tygodniach leczenia, a następnie eskalacją dawki do 6,0 mg/kg/dobę po 4 tygodniach leczenia . Każde rosnące miareczkowanie dawki jest poddawane kontroli bezpieczeństwa. Masytynib będzie podawany jako dodatek do riluzolu w dawce 50 mg dwa razy dziennie.
Lek: Riluzol
Riluzol 50 mg tabletka, leczenie per os
Inne nazwy:
  • Rilutek
Lek: Masytynib (6,0)
Masytynib (zwiększanie dawki do 6,0 mg/kg mc./dobę)
Inne nazwy:
  • AB1010
Komparator placebo: Placebo i Riluzol
Uczestnicy otrzymują dopasowaną dawkę placebo, podawanego doustnie dwa razy dziennie, w połączeniu z riluzolem w dawce 50 mg dwa razy dziennie.
Lek: Riluzol
Riluzol 50 mg tabletka, leczenie per os
Inne nazwy:
  • Rilutek
Lek: Placebo
leczenie per os
Inne nazwy:
  • Tabletka doustna placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ALSFRS-R
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiana w funkcjonalnej skali oceny stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS) – poprawiona.
48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ALSAQ-40
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiana w kwestionariuszu jakości życia pacjenta z ALS (ALSAQ-40)
48 tygodni
PFS
Ramy czasowe: Od dnia randomizacji do progresji choroby lub zgonu, oceniany maksymalnie na 36 miesięcy
Czas przeżycia wolny od progresji choroby (PFS) definiuje się jako czas od randomizacji do progresji (spadek o więcej niż 9 punktów w skali ALSFRS-R od wartości początkowej) lub zgonu
Od dnia randomizacji do progresji choroby lub zgonu, oceniany maksymalnie na 36 miesięcy
FVC
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiana natężonej pojemności życiowej (FVC)
48 tygodni
HHD
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiana oceny siły mięśniowej kończyn górnych i dolnych za pomocą dynamometrii ręcznej (HHD)
48 tygodni
Zmiana wyniku w skali CAFS (Combined Assessment of Function and Survival) od wartości początkowej do 48. tygodnia
Ramy czasowe: 48 tygodni
CAFS klasyfikuje wyniki kliniczne pacjentów na podstawie czasu przeżycia i zmiany wyniku skorygowanej skali oceny czynnościowej ALS (ALSFRS-R). Wynik każdego pacjenta jest porównywany z wynikiem każdego innego pacjenta, przypisywany jest wynik, a sumowane wyniki są klasyfikowane. Następnie można obliczyć średni wynik rangi dla każdej leczonej grupy. Wyższy średni wynik CAFS wskazuje na lepszy wynik grupy.
48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AB Science

Śledczy

  • Główny śledczy: Albert Ludolph, MD, PhD, Department of Neurology, University of Ulm, Germany

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 lutego 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 kwietnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AB19001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lebanon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj